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Actelion nimmt Phase-III-Studie zur Untersuchung von Macitentan (Opsumit) bei Kindern mit PAH auf

Actelion Pharmaceuticals Ltd /
Actelion nimmt Phase-III-Studie zur Untersuchung von Macitentan (Opsumit) bei
Kindern mit PAH auf
. Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.
Source: Globenewswire

* Phase-III-Studie TOMORROW soll langfristigen Nutzen von Macitentan
(Opsumit(®)) bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) zeigen

* Globales Programm wird durch US-amerikanische FDA (Pediatric Written
Request) und durch die EU (Paediatric Investigation Plan) befürwortet
ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ, 06. Juli 2016 – Actelion Ltd (SIX: ATLN) gab heute
bekannt, dass das Unternehmen eine Phase-III-Studie zur Untersuchung der Wirkung
von Macitentan auf die Verzögerung der Krankheitsprogression bei Kindern mit PAH
unter Verwendung einer pädiatrischen Formulierung von Macitentan (Opsumit)
aufnehmen wird.

TOMORROW (pediaTric use Of Macitentan tO delay disease pRogRessiOn in PAH
Worldwide) ist eine multizentrische, randomisierte, offene, auf klinische
Ereignisse ausgerichtete Kontrollstudie zur Untersuchung der Wirksamkeit,
Sicherheit und Pharmakokinetik von Macitentan im Vergleich zur  Standardtherapie
 (Standard of Care) bei Kindern mit PAH.

In die Studie werden Kinder im Alter von einem Monat bis zu unter 18 Jahren in
mehr als 20 Ländern einbezogen. Zu Beginn werden nur Kinder im Alter von 2 bis
unter 18 Jahren an der Studie teilnehmen. Auf der Grundlage des
pharmakokinetischen Profils, welches für bis zu 40 Kinder ermittelt wird, kann
Actelion dann die tägliche Dosis für jüngere Patienten festlegen. Sobald die
Dosis bestimmt ist, wird der Prüfplan dahingehend angepasst, dass auch Kinder
unter zwei Jahren in die Studie einbezogen werden können. Die Kinder werden in
zwei Behandlungsgruppen in einem Verhältnis von 1:1 randomisiert und entweder
mit Macitentan in der pädiatrischen Darreichungsform oder entsprechend der
Standardtherapie vor Ort behandelt. Die pädiatrische Darreichungsform von
Macitentan ist eine runde, dispersible Tablette mit neutralem Geschmack. Sie ist
in drei verschiedenen Dosierungen verfügbar, die entweder 0,5 mg, 2,5 mg oder
5,0 mg Macitentan enthalten. Um den Kindern die Einnahme zu erleichtern, können
die Tabletten in einem Löffel Wasser aufgelöst werden.

Die Studie wird bis zu sechs Jahre dauern. Es werden so lange Kinder in die
Studie aufgenommen, bis 187 klinische Ereignisse im Hinblick auf den primären
Wirksamkeitsendpunkt erreicht sind. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt wird
definiert als die Zeit bis zum Auftreten des ersten, durch das Clinical Event
Committee (CEC) bestätigten Outcome-Ereignisses.

Dr. Maurice Beghetti, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Kardiologie am
Universitätsklinikum Genf, kommentierte: „Klinische Studien mit Kindern sind mit
erheblichen Herausforderungen verbunden, da die Dosierung und potenzielle
Nebenwirkungen beispielsweise vom Wachstumsstadium und dem Körpergewicht
abhängen. PAH ist eine seltene Erkrankung bei Erwachsenen, die bei Kindern noch
seltener auftritt. Bei der Therapiewahl für ihre jungen Patienten müssen auf PAH
spezialisierte Ärzte deshalb auf Forschungsdaten zurückgreifen, die bei
Erwachsenen erhoben wurden. Es besteht ein hoher medizinischer Bedarf für den
Nachweis des Nutzens von geeigneten Darreichungsformen und Dosierungen PAH-
spezifischer Medikamente, um Kinder mit PAH optimal behandeln zu können. Im
Rahmen der TOMORROW-Studie, welche die langfristige Behandlung mit der
geeigneten pädiatrischen Darreichungsform von Macitentan untersucht, wird ein
breites Spektrum an wertvollen Daten erhoben werden.“

Dr. Dunbar Ivy, Direktor des pädiatrischen Programms für pulmonale arterielle
Hypertonie am Children–s Hospital Colorado, erklärte: „Da es keine global
zugelassene PAH-Therapie für Kinder gibt, war es nicht möglich, ein einzelnes
Therapeutikum als Referenzmedikament oder als Standardtherapie zu definieren.
Aufgrund des Designs der TOMORROW-Studie kann sichergestellt werden, dass Kinder
entweder die beste derzeit verfügbare Standardtherapie oder Macitentan erhalten.
Die Behandlung mit Macitentan wird durch langfristige, bei Erwachsenen erhobene
Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten gestützt. Dadurch können die ethischen
Standards, der Informationsgehalt und die Durchführbarkeit dieser Studie
gewährleistet werden. Ich begrüsse die Bemühungen von Actelion, die pädiatrische
Wissensbasis zu erweitern, denn dies wird sowohl den Ärzten als auch den jungen
Patienten langfristig zu Gute kommen.“

Dr. Jean-Paul Clozel, CEO von Actelion, sagte: „Wir betrachten unsere führende
Rolle bei PAH als Verantwortung und Verpflichtung und nehmen deshalb die erste
langfristig angelegte und auf klinische Ereignisse ausgerichtete Studie mit
jungen PAH-Patienten auf, in der eine pädiatrische Darreichungsform von
Macitentan geprüft wird. Das Design der TOMORROW-Studie ermöglicht eine sichere
und umfassende Evaluierung von Kindern über einen langen Zeitraum. Dies ist ein
weiteres Beispiel für unser langfristiges Engagement für PAH-Patienten und
unsere Absicht, Macitentan neuen Patientengruppen zur Verfügung zu stellen.“

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ÜBER DIE TOMORROW-STUDIE
TOMORROW (pediaTric use Of Macitentan tO delay disease pRogRessiOn in PAH
Worldwide)  ist eine multizentrische, randomisierte, offene, auf klinische
Ereignisse ausgerichtete Kontrollstudie zur Untersuchung der Wirksamkeit,
Sicherheit und Pharmakokinetik von Macitentan im Vergleich zur örtlichen
Standardtherapie bei Kindern mit pulmonaler arterieller Hypertonie. Kinder im
Alter von einem Monat bis zu unter 18 Jahren werden in mehr als 20 Ländern in
die Studie einbezogen. Die Patienten werden in einem Verhältnis von 1:1 in zwei
Behandlungsgruppen randomisiert und entweder mit der pädiatrischen
Darreichungsform von Macitentan oder entsprechend der Standardtherapie vor Ort
behandelt. Die Studie wird bis zu sechs Jahre dauern. Die Patienten verbleiben
so lange in der Studie, bis die festgelegte Anzahl klinischer Ereignisse im
Hinblick auf den primären Wirksamkeitsendpunkt erreicht ist. Der primäre
Wirksamkeitsendpunkt ist definiert als die Zeit bis zum Auftreten des ersten,
durch das Clinical Event Committee (CEC) bestätigten Ereignisses einer
Krankheitsprogression.
Hierzu zählen:

* Tod (alle Ursachen) oder
* Ballonseptostomie oder Potts-Anastomose oder Aufnahme auf eine Liste für
Lungentransplantationen oder
* Hospitalisierung aufgrund von PAH oder
* klinische Verschlechterung aufgrund von PAH
Da es sich um eine Open-Label-Studie handelt, wird eine Auftragsorganisation
(CRO) die Betreuung der Studienzentren, das Datenmanagement und die Datenanalyse
sowie die Koordination des CEC übernehmen. Über die primären Endpunkte der
Studie wird in einem ähnlichen Verfahren wie bei der Phase-III-SERAPHIN-Studie,
in der Macitentan bei erwachsenen PAH-Patienten untersucht wurde, ein
verblindetes CEC befinden. Sobald mindestens 131 vom CEC bestätigte erste
Ereignisse einer Krankheitsprogression (70 Prozent der Gesamtinformation)
eingetreten sind, ist eine Interimsanalyse zur frühen Beurteilung der
Wirksamkeit und klinischen Rechtfertigung (Futility) vorgesehen. Sollte Actelion
die Studie wie geplant abschliessen, kann das Unternehmen sowohl in den USA als
auch in der Europäischen Union eine Verlängerung der exklusiven
Vermarktungsrechte für Opsumit beantragen.

ÜBER OPSUMIT(®) (MACITENTAN)
Opsumit (Macitentan) ist ein oral verfügbarer Endothelin-Rezeptor-Antagonist,
der aus einem massgeschneiderten Entwicklungsprozess in den Labors von Actelion
hervorging.

In den USA ist Opsumit für die Behandlung der PAH (WHO-Gruppe I) zur Verzögerung
der Krankheitsprogression zugelassen. Zur Krankheitsprogression zählen: Tod,
Beginn einer Behandlung mit intravenös (IV) oder subkutan verabreichten
Prostanoiden, Verschlechterung der klinischen PAH-Befunde (Verminderung der
Wegstrecke beim 6-Minuten-Gehtest, Verschlechterung der PAH-Symptome sowie
Notwendigkeit zusätzlichen PAH-Therapie). Darüber hinaus sind unter Opsumit
weniger Hospitalisierungen infolge PAH erforderlich.

Die Wirksamkeit von Opsumit wurde im Rahmen einer Langzeitstudie nachgewiesen,
bei der PAH-Patienten mit Symptomen gemäss WHO-Funktionsklasse II-III im Schnitt
zwei Jahre lang behandelt worden waren. Die Patienten erhielten Opsumit als
Monotherapie oder in Kombination mit Phosphodiesterase-5-Hemmern bzw.
inhalierbaren Prostanoiden. Die Patienten litten unter idiopathischer oder
erblich bedingter PAH (57%), PAH infolge von Bindegewebserkrankungen (31%) und
PAH aufgrund angeborener Herzkrankheiten mit Shunts-Korrektur (8%).

In Europa ist Opsumit als Mono- oder Kombinationstherapie für die
Langzeitbehandlung von erwachsenen PAH-Patienten mit WHO-Funktionsklasse (FC) II
bis III indiziert. Die Wirksamkeit konnte in einer Patientenpopulation mit
idiopathischer, bzw. erblich bedingter PAH, PAH in Verbindung mit
Bindegewebserkrankungen und PAH aufgrund angeborener Herzkrankheit mit Shunts-
Korrektur nachgewiesen werden.
ÜBER DIE PÄDIATRISCHE DARREICHUNGSFORM VON MACITENTAN
Die Darreichungsform von Macitentan ist eine runde, dispersible Tablette mit
neutralem Geschmack. Sie ist in drei verschiedenen Dosierungen verfügbar, die
entweder 0,5 mg, 2,5 mg oder 5,0 mg Macitentan enthalten. Um den Kindern die
Einnahme zu erleichtern, können die Tabletten in einem Löffel Wasser aufgelöst
werden.
PRODUKTVERFÜGBARKEIT UND REGISTRIERUNGSSTATUS
Opsumit ist in über 35 Märkten kommerziell verfügbar, einschliesslich den USA
(seit November 2013), Deutschland (seit Januar 2014) und Japan (seit Juni
2015). In weiteren Ländern befindet sich Opsumit im Zulassungsprozess.
Aktuelle Informationen zur Verfügbarkeit des Produkts können über
www.actelion.com eingesehen werden.

VERFÜGBARES KLINISCHES DATENMATERIAL
SERAPHIN, eine globale, zulassungsrelevante Phase-III-Studie, war darauf
ausgelegt, die Wirksamkeit und Sicherheit von Macitentan bei Patienten mit
symptomatischer PAH über den primären Endpunkt der Zeit bis zum ersten
Morbiditäts-/Mortalitätsereignisses zu untersuchen.

Insgesamt 742 Patienten enthielten entweder Plazebo (n=250), 3 mg Macitentan
(n=250), oder 10 mg Macitentan (n=242). Der primäre Endpunkt wurde bei
46,4%, 38,0% und 31,4% der Patienten in der entsprechenden Gruppe erreicht. Das
Hazard Ratio für 3 mg Macitentan gegenüber Plazebo lag bei 0,70 (97,5%
Konfidenzintervall, 0,52 bis 0,96; p=0,0108), das Hazard Ratio für 10 mg
Macitentan gegenüber Placebo lag bei 0,55 (97,5% Konfidenzintervall, 0,39 bis
0,76; p<0,0001). Eine Verschlechterung der pulmonalen arteriellen Hypertonie war
das beim primären Endpunkt am häufigsten auftretende Ereignis. Die Patienten
durften während der Studie zusätzlich mit einer PAH-Grundtherapie in Form eines
PDE-5-Hemmers oder oraler/inhalierter Prostanoide behandelt werden. Die Wirkung
von Macitentan auf diesen Endpunkt wurde unabhängig davon beobachtet, ob eine
Grundtherapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie erfolgt war. Die häufigsten
beobachteten Nebenwirkungen bei einer Behandlung mit Opsumit waren
Nasopharyngitis (Entzündungen des Nasenraums) (14,0%), Kopfschmerzen (13,6%) und
Anämie (13,2%).

PULMONALE ARTERIELLE HYPTERTONIE (PAH)
PAH ist eine chronische, lebensbedrohliche Erkrankung, die durch abnorm hohen
Blutdruck in den Arterien zwischen Herz und Lunge der betroffenen Patienten
gekennzeichnet ist. Die Symptome von PAH sind unspezifisch und reichen von
leichter Atemnot und Müdigkeit beim Verrichten normaler täglicher Aktivitäten
bis hin zu Rechtsherzversagen und schwerwiegender Beeinträchtigung der
körperlichen Leistungsfähigkeit und schliesslich einer verkürzten Lebensdauer.
PAH ist eine Untergruppe der pulmonalen Hypertonie (PH). Zur Untergruppe gehören
die idiopathische PAH, die erblich bedingte PAH und PAH infolge
Bindegewebserkrankungen, HIV-Infektion und angeborener Herzkrankheit.

In den letzten zehn Jahren wurden bedeutende Fortschritte in Bezug auf das
Verständnis der Pathophysiologie von PAH gemacht, die mit der Entwicklung von
Behandlungsrichtlinien und neuen Therapien einhergingen. Zu den Arzneimitteln,
die auf die drei in die Pathogenese involvierten Signalwege (Pathways)
ausgerichtet sind, zählen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERAs), Prostazyklin-
Rezeptor-Agonisten und Phosphodiesterase-5-Hemmer. Dank verfügbarer PAH-
Therapeutika hat sich die Prognose für PAH-Patienten von einer symptomatischen
Verbesserung der Belastungstoleranz vor zehn Jahren hin zu einer verzögerten
Krankheitsprogression verändert. Das verbesserte Verständnis der Krankheit und
evidenzbasierte Richtlinien, die anhand der Erkenntnisse aus randomisierten
klinischen Studien entwickelt wurden, legen eine frühzeitige therapeutische
Intervention, eine zielgerichtete Behandlung und eine Kombinationstherapie nahe.
Weitere Informationen hierzu finden sich unter http://www.pahuman.com/

ÜBER MAURICE BEGHETTI
Dr. Maurice Beghetti leitet die Abteilung für Pädiatrische Kardiologie am
Universitätsklinikum Genf und ist Direktor des Centre Universitaire Romand de
Cardiologie et Chirurgie Cardiaque Pédiatrique in Genf und Lausanne. Er
absolvierte den Grossteil seiner beruflichen Laufbahn in Genf, mit einem
dreijährigen Forschungsaufenthalt am Hospital for Sick Children In Toronto,
Kanada. Er ist Vorstandsmitglied der Gesellschaft für pädiatrische Hypertonie
(Association for Paediatric PH), welche das TOPP-Register entwickelt hat (TOPP =
Tracking Outcomes and Practice in Paediatric PH). Er ist für die Pädiatrie
zuständiges Mitglied der Arbeitsgruppe „Pulmonary Circulation and Right
Ventricular Function“ der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie (ESC).
Ausserdem ist er Mitglied des Redaktionsausschusses von Cardiology in the Young
und Autor zahlreicher Publikationen, Beiträge und Bücher über pulmonale
Hypertonie (PH). Die Forschungsinteressen von Professor Beghetti richten sich
auf PH und angeborene Herzfehler bei Kindern.

ÜBER DUNBAR IVY
Dr. Dunbar Ivy leitet als Facharzt für pädiatrische Kardiologie die Abteilung
für pädiatrische Kardiologie an der University of Colorado School of Medicine.
Darüber hinaus ist er stellvertretender Leiter des Heart Institute und Leiter
des pädiatrischen Programms für pulmonale Hypertonie am Children–s Hospital
Colorado. Er ist auf pulmonale Hypertonie und angeborene Herzfehler
spezialisiert und setzt sich für neue Forschungsansätze zur Diagnose und
Behandlung der pulmonalen Hypertonie bei Kindern ein. Professor Ivy durchlief
seine medizinische Ausbildung an der Tulane University School of Medicine in New
Orleans, Louisiana. Er absolvierte seine pädiatrische Facharztausbildung am
Children–s Hospital der University of Colorado, wo er sich auch in pädiatrischer
Kardiologie weiterbildete.

LITERATURHINWEISE
1. Simonneau G, et al. Incident and prevalent cohorts with pulmonary arterial
hypertension: insight from SERAPHIN. Eur Respir J. 2015;46:1711-20
2. Kim NH, et al. OPsumit® USers Registry (OPUS): insights into the safety and
tolerability of Opsumit® [abstract no. P1031 plus poster]. Am J Respir Crit
Care Med. 2016;193:A7396.
3. Channick RN, et al. Effect of macitentan on hospitalizations: results from
the SERAPHIN trial. JACC Heart Fail. 2015;3:1-8
4. Youssef P, et al. Effect of macitentan on health-related quality of life
(HRQOL) in pulmonary arterial hypertension (PAH): results from the SERAPHIN
randomised controlled trial [abstract no. ARA-P76]. Intern Med J.
2014;44(Suppl 2):31.
5. Proceedings of the 5th world symposium on pulmonary hypertension J Am Coll
Cardiol. 2013;62(Suppl)
6. Galiè N, et al. 2015 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of
pulmonary hypertension: The Joint Task Force for the Diagnosis and Treatment
of Pulmonary Hypertension of the European Society of Cardiology (ESC) and
the European Respiratory Society (ERS): Endorsed by: Association for
European Paediatric and Congenital Cardiology (AEPC), International Society
for Heart and Lung Transplantation (ISHLT).Eur Heart J. 2016 Jan
1;37(1):67-119.
7. Pulido T et al. Macitentan and Morbidity and Mortality in Pulmonary Arterial
Hypertension. N Engl J Med 2013;369:809-18.

Actelion Ltd.
Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für
Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie
(PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und
intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das
gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion verfügt zudem über behördlich
zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe
von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-
Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei
Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides vom Typ kutanes T-
Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2500
engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent,
darunter Europa, die USA, Japan, China, Russland und Mexico. Der Hauptsitz des
Unternehmen befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.

Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Teil des Blue-Chip-Index
SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind
rechtlich geschützt.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Andrew Weiss
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
www.actelion.com

Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete
Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von
Begriffen wie „schätzt“, „glaubt“, „erwartet“, „werden“, „sollte“, „würde“,
„suchen“, „pendent“, „geht davon aus“ oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch
Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können.
Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und
Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden
Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die
Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits
existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige
zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der
Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten
und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die
effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie
erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten
zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser
Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die
effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten abweichen.

Medienmitteilung PDF:
http://hugin.info/131801/R/2025921/752942.pdf

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Source: Actelion Pharmaceuticals Ltd via GlobeNewswire
[HUG#2025921]

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