Basilea präsentiert Halbjahresergebnisse 2016 – CRESEMBA® in wichtigen europäischen Märkten eingeführt

Basilea Pharmaceutica AG /
Basilea präsentiert Halbjahresergebnisse 2016 – CRESEMBA® in wichtigen
europäischen Märkten eingeführt
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Source: Globenewswire

* Antimykotikum CRESEMBA(®) (Isavuconazol) in ersten europäischen Märkten
eingeführt
* Vertrag mit BARDA über die Entwicklung und potenzielle US-Zulassung des
Antibiotikums Ceftobiprol (europäischer Handelsname Zevtera(®) bzw.
Mabelio(®))
* CHF 311 Mio. liquide Mittel und Finanzanlagen zum Ende des ersten Halbjahres
Basel, 15. August 2016 – Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute die
Finanzergebnisse für das erste Halbjahr des Geschäftsjahres 2016 bekannt. Die
Gesellschaft verfügt über eine solide Liquiditätsposition in Höhe von CHF 310.9
Mio. Der Konzernverlust in der Berichtsperiode belief sich auf CHF 27.9 Mio.

Basileas CEO Ronald Scott erklärte: „Wir sind stolz, unser zur Behandlung von
invasiven Schimmelpilzinfektionen eingesetztes Antimykotikum CRESEMBA in den
ersten europäischen Märkten eingeführt zu haben. Die mit CRESEMBA und Zevtera im
ersten Halbjahr erzielten Produktumsätze lagen im Rahmen unseres Ausblicks. Der
mit BARDA geschlossene neue Vertrag ermöglicht uns, die für eine potenzielle
Zulassung von Ceftobiprol im kommerziell wichtigen US-Markt notwendige klinische
Entwicklung von Ceftobiprol in Indikationen mit einem hohen medizinischen Bedarf
weiter voranzutreiben, beispielsweise für die Behandlung bakterieller
Blutbahninfektionen. Zusätzlich beabsichtigen wir, im weiteren Jahresverlauf
unsere klinische Studie mit der oralen Formulierung unseres am weitesten
fortgeschrittenen Onkologie-Wirkstoffs, dem Tumor-Checkpoint-Controller
BAL101553, auf Patienten mit Glioblastom zu erweitern.“

Antiinfektiva: CRESEMBA® und Zevtera®/Mabelio®
Basilea vermarktet CRESEMBA(®) (Isavuconazol) derzeit in Deutschland, Italien,
dem Vereinigten Königreich und Österreich und erhält Lizenzgebühren aus
Verkäufen in den Vereinigten Staaten, wo das Medikament durch Basileas
Lizenzpartner Astellas Pharma US vertrieben wird.

Basileas Breitspektrum-Antibiotikum Zevtera(®)/Mabelio(®) (Ceftobiprol) ist
derzeit in Deutschland, Italien, dem Vereinigten Königreich, Frankreich,
Österreich und der Schweiz verfügbar. In Europa werden CRESEMBA(®) und
Zevtera(®)/Mabelio(®) von einer eigens darauf ausgerichteten
Vertriebsorganisation gemeinsam vermarktet, um die kommerziellen Synergien zu
nutzen, die sich aus den überlappenden Verschreibergruppen im Spital ergeben.

Basilea beabsichtigt, Ceftobiprol auf den US-amerikanischen Markt zu bringen und
hat im Hinblick darauf im April 2016 eine Vereinbarung mit der US-amerikanischen
Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA)(1) über ein
Phase-3-Entwicklungsprogramm für den potenziellen Erhalt der Marktzulassung in
den USA abgeschlossen. Gemäss Vertrag wird BARDA die Entwicklung zunächst mit
rund USD 20 Mio. unterstützen. Bei Erreichen bestimmter vorab definierter
Meilensteine, könnte der Gesamtwert des Vertrags über einen Zeitraum von 4.5
Jahren USD 100 Mio. erreichen.

Im Rahmen des mit BARDA vereinbarten Ceftobiprol-Programms beabsichtigt Basilea
zunächst, Phase-3-Studien in den Indikationen akute bakterielle Haut- und
Weichteilinfektionen (englische Abkürzung ABSSSI) und durch Staphylococcus
aureus verursachte Bakteriämie (englische Abkürzung SAB) durchzuführen. Das
Unternehmen befindet sich in Gesprächen mit der US-Zulassungsbehörde Food and
Drug Administration (FDA) betreffend dieser Studien, um zur Unterstützung beider
Indikationen sogenannte Special Protocol Assessments (SPAs) zu erhalten.

Nach vollständiger Durchsicht der verfügbaren Daten hat sich Basilea
entschieden, das präklinische, inhalierbare Antibiotikum BAL30072 nicht weiter
zu entwickeln.

Onkologie: BAL101553 und BAL3833
Therapien zur Überwindung von Tumor-Resistenzen bilden die zweite Säule im
Portfolio der Basilea. Hier wurden im ersten Halbjahr 2016 bedeutende
Fortschritte in der Entwicklung unserer beiden Medikamentenkandidaten BAL101553
und BAL3833 erzielt, einem oral und intravenös (i. v.) verabreichbaren
niedermolekularen Tumor-Checkpoint-Controller bzw. einem oralen panRAF/SRC-
Kinase-Inhibitor.

Daten aus der abgeschlossenen Open-Label-Phase-1/2a-Studie mit intravenösem
BAL101553 wurden auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology
(ASCO) vorgestellt. Bei Verabreichung der für wöchentlich zweistündige
intravenöse Gabe empfohlenen Phase-2-Dosis zeigte sich der Medikamentenkandidat
als insgesamt gut verträglich. In der Studie wurden Signale für eine klinische
Wirksamkeit beobachtet.

Derzeit untersucht Basilea in einer Phase-1/2a-Studie die tägliche orale Gabe
von BAL101553 bei erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren.
Basierend auf der Eigenschaft von BAL101553, in das Hirngewebe vorzudringen und
aufgrund präklinischer Hinweise auf eine Wirksamkeit bei Hirntumoren,
beabsichtigt Basilea ausserdem, bis zum Jahresende die orale Studie auf
erwachsene Patienten mit Glioblastom zu erweitern. Glioblastom ist die häufigste
und aggressivste Form primärer Hirntumore und für Patienten oft mit einer
schlechten Prognose verbunden.

Weitere Fortschritte wurden in der Phase-1-Dosiseskalationsstudie mit BAL3833
erzielt, das als potenzielle neue Behandlungsoption für resistente Melanome und
andere Krebsarten entwickelt wird.

Fokus im zweiten Halbjahr 2016
Basileas CEO Ronald Scott kommentierte: „Im zweiten Halbjahr 2016 werden wir
unsere Aktivitäten hinsichtlich Marktzugang und Erhalt von Arzneimittel-
Listungen (Formulary Adoption) für CRESEMBA und Zevtera in wichtigen
europäischen Märkten weiter verstärken. Darüber hinaus beabsichtigen wir,
weitere Lizenz- und Distributionsvereinbarungen für beide Medikamente
abzuschliessen, um so ihr kommerzielles Potenzial in zusätzlichen Regionen voll
zu erschliessen. Ausserdem sind wir in Gesprächen mit der FDA hinsichtlich der
SPAs für Ceftobiprol mit dem Ziel, die für den potenziellen Erhalt einer US-
Marktzulassung notwendigen Phase-3-Studien mit diesem Wirkstoff im ersten
Halbjahr 2017 zu initiieren. Des Weiteren fokussieren wir uns darauf, die
klinische Entwicklung unserer Onkologie-Medikamentenkandidaten weiter
voranzutreiben.“

Wesentliche Kennzahlen
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|(In Mio. CHF, ausser Angaben je Aktie) |H1 2016|H1 2015|
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|Produktumsatz | 1.9 | – |
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|Umsatz aus Verträgen | 27.8 | 24.4 |
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|Umsatz aus Forschungs- und Entwicklungsleistungen | 0.0 | 0.4 |
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|Sonstiger Umsatz | 0.0 | 0.2 |
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|Umsatz gesamt | 29.7 | 25.0 |
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|  Kosten für verkaufte Produkte | (3.0) | – |
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|  Forschungs- und Entwicklungsaufwand, |(24.8) |(31.2) |
| netto | | |
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|  Vertriebs-, Verwaltungs- und allgemeiner |(26.8) |(23.8) |
| Aufwand | | |
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|Betriebsaufwand gesamt |(54.6) |(55.0) |
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|Betriebsverlust |(24.8) |(30.0) |
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|Konzernverlust |(27.9) |(30.1) |
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|Netto-Kapitalfluss aus operativer Geschäftstätigkeit |(53.7) |(19.3) |
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|Liquide Mittel und Finanzanlagen | 310.9 | 218.4 |
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|Verlust je Aktie, nicht verwässert und verwässert, in |(2.76) |(3.00) |
|CHF | | |
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Anmerkung: Konsolidierte Zahlen gemäss US GAAP; Rundungen wurden konsistent
vorgenommen.

Der ungeprüfte verkürzte konsolidierte Zwischenabschluss der Basilea
Pharmaceutica AG für das erste Halbjahr 2016 ist auf der Internetseite der
Gesellschaft unter http://interimreport.basilea.com abrufbar.

Zusammenfassung der Finanzergebnisse
Im ersten Halbjahr 2016 belief sich der Produktumsatz auf CHF 1.9 Mio. (H1
2015: CHF 0 Mio.). Der Umsatz aus Verträgen im ersten Halbjahr 2016 betrug
CHF 27.8 Mio. (H1 2015: CHF 24.4 Mio.) inklusive CHF 18.8 Mio. (H1 2015: CHF
18.8 Mio.) im Zusammenhang mit der globalen Vereinbarung bezüglich Toctino(®)
sowie CHF 9.1 Mio. (H1 2015: CHF 5.6 Mio.) im Zusammenhang mit der
Lizenzvereinbarung mit Astellas bezüglich Isavuconazol. Der Gesamtumsatz,
einschliesslich Produktverkäufe, belief sich im ersten Halbjahr 2016 auf
CHF 29.7 Mio. (H1 2015: CHF 25.0 Mio.).

Der Netto-Forschungs- und -Entwicklungsaufwand belief sich auf CHF 24.8 Mio. (H1
2015: CHF 31.2 Mio.) und entstand hauptsächlich im Zusammenhang mit der Phase-
1/2a-Entwicklung der Onkologie-Medikamentenkandidaten BAL101553 und BAL3833, den
Kosten für die Durchführung eines pädiatrischen Studienprogramms für
Ceftobiprol, der Vorbereitung eines pädiatrischen Studienprogramms für
Isavuconazol sowie initialen Aktivitäten im Zusammenhang mit der Vorbereitung
des Phase-3-Studienprogramms für die USA.

Der Vertriebs-, Verwaltungs- und allgemeine Aufwand belief sich auf
CHF 26.8 Mio. (H1 2015: CHF 23.8 Mio.) und entstand hauptsächlich im
Zusammenhang mit den kommerziellen Aktivitäten zur Lancierung und Vermarktung
von Isavuconazol unter dem Handelsnamen CRESEMBA(®) in Deutschland, Italien, dem
Vereinigten Königreich und Österreich sowie der Vermarktung von Ceftobiprol
unter dem Handelsnamen Zevtera(®)/Mabelio(®) in Deutschland, Italien, dem
Vereinigten Königreich, Frankreich, Österreich und der Schweiz.

Im ersten Halbjahr 2016 belief sich der Betriebsverlust auf CHF 24.8 Mio.,
verglichen mit CHF 30.0 Mio. im ersten Halbjahr 2015. Der Konzernverlust belief
sich auf CHF 27.9 Mio. (H1 2015: CHF 30.1 Mio.) und der nicht verwässerte und
verwässerte Verlust je Aktie auf CHF 2.76 (H1 2015: CHF 3.00).

Der Netto-Kapitalabfluss durch operative Geschäftstätigkeit belief sich im
ersten Halbjahr 2016 auf CHF 53.7 Mio. im Vergleich zu CHF 19.3 Mio. im ersten
Halbjahr 2015. Der Anstieg ist im Wesentlichen auf die im ersten Halbjahr 2015
von Astellas erhaltene Meilensteinzahlung in Höhe von CH 30.0 Mio. aufgrund der
Erteilung der Marktzulassung für Isavuconazol in den USA zurückzuführen.

Zum 30. Juni 2016 verfügte Basilea über liquide Mittel und Finanzanlagen in Höhe
von insgesamt CHF 310.9 Mio., verglichen mit CHF 364.7 Mio. zum 31. Dezember
2015.

Finanzieller Ausblick
Basilea fokussiert sich im Jahresverlauf 2016 weiterhin auf die Lancierung und
Etablierung von CRESEMBA(®) in Deutschland, Italien, dem Vereinigten Königreich
und Frankreich, sowie auf die Vermarktung von Zevtera(®)/Mabelio(®) in Spitälern
in wichtigen europäischen Ländern. Basilea bestätigt ihren bisherigen Ausblick
hinsichtlich eines durchschnittlichen Betriebsaufwands von rund CHF 9 – 10 Mio.
pro Monat und eines durchschnittlichen Betriebsverlusts von rund CHF 4 – 5 Mio.
pro Monat in 2016. Das Unternehmen bleibt bei seiner Guidance für Umsätze aus
Produktverkäufen in Höhe von rund CHF 5 Mio. für das Gesamtjahr 2016.

Portfolio-Status
CRESEMBA(®) (Isavuconazol) – ein i. v. und oral verabreichbares Antimykotikum
gegen invasive Schimmelpilzinfektionen

Isavuconazol ist ein i. v. und oral verabreichbares Antimykotikum aus der
Wirkstoffklasse der Azole und die aktive Wirksubstanz des Prodrugs
Isavuconazoniumsulfat. Isavuconazol wurde im März 2015 durch die US-
Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von
invasiver Aspergillose und invasiver Mukormykose für Patienten ab 18 Jahren
zugelassen. Im Oktober 2015 erteilte die Europäische Kommission Isavuconazol die
Marktzulassung zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit invasiver
Aspergillose sowie von erwachsenen Patienten mit Mukormykose, bei denen eine
Behandlung mit dem Wirkstoff Amphotericin B nicht angemessen ist.(2) Die
europäische Marktzulassung ist in allen 28 Mitgliedsstaaten der Europäischen
Union (EU) sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen, gültig. In den
zugelassenen Indikationen besitzt Isavuconazol Orphan-Drug-Status in den USA und
Europa. Basilea vermarktet Isavuconazol unter dem Handelsnamen CRESEMBA(®) in
Deutschland, Italien, dem Vereinigten Königreich und Österreich. In den USA wird
das Medikament von Basileas Lizenznehmer Astellas Pharma US vermarktet.
Ausserhalb der USA und der EU ist Isavuconazol nicht für die kommerzielle
Verwendung zugelassen.

Zevtera(®)/Mabelio(®) (Ceftobiprol) – ein i. v. verabreichbares Breitspektrum-
Antibiotikum aus der Wirkstoffklasse der Cephalosporine mit bakterizider Wirkung
gegenüber bestimmten grampositiven und gramnegativen Erregern, einschliesslich
Methicillin-resistenter Staphylococcus aureus (MRSA) und empfindlicher Stämme
von Pseudomonas spp.

Ceftobiprol (europäischer Handelsname: landesabhängig Zevtera(®) oder
Mabelio(®)) verfügt in 13 europäischen Ländern sowie mehreren Ländern ausserhalb
Europas über nationale Zulassungen zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit
ambulant und im Spital erworbener Lungenentzündung (mit Ausnahme der
beatmungsassoziierten Pneumonie).(3) Das Medikament ist derzeit in Deutschland,
Italien, dem Vereinigten Königreich, Frankreich, Österreich und der Schweiz
verfügbar. Im Oktober 2015 hat Basilea für Zevtera(®) eine exklusive Vertriebs-
und Liefervereinbarung mit Hikma Pharmaceuticals LLC für den Nahen Osten und
Nordafrika (MENA-Region) abgeschlossen. Ceftobiprol hat in den USA keine
Marktzulassung. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA erteilte
Ceftobiprol den Status eines Qualified Infectious Disease Product (QIDP) zur
potenziellen Behandlung ambulant erworbener bakterieller Lungenentzündung und
akuter bakterieller Haut- und Weichteilinfektionen. Im April 2016 unterzeichnete
Basilea einen Vertrag mit der US Biomedical Advanced Research and Development
Authority (BARDA), über eine initiale Unterstützung der Phase-3-Entwicklung von
Ceftobiprol in Höhe von rund USD 20 Mio. Ziel ist, eine Marktzulassung in den
USA zu erhalten. Bei Erreichen bestimmter, vorab definierter Meilensteine könnte
der Gesamtwert des Vertrags USD 100 Mio. erreichen, die über einen Zeitraum von
4.5 Jahren zur Verfügung gestellt werden könnten.(1)

BAL101553 – ein Tumor-Checkpoint-Controller, der sich derzeit in Phase1/2a der
klinischen Entwicklung mit Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren
befindet

BAL101553 ist ein niedermolekularer Onkologie-Medikamentenkandidat, der für die
potenzielle Behandlung unterschiedlicher Krebserkrankungen entwickelt wird,
darunter Tumorarten, die auf Standardtherapeutika nicht ansprechen. Die Substanz
ist das Prodrug des Wirkstoffs BAL27862. Sie befindet sich derzeit in Phase
1/2a der klinischen Entwicklung und wird dabei als einmal tägliche orale Gabe
bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren erprobt. In einer Phase-
1/2a-Studie mit einmal wöchentlicher zweistündiger intravenöser Gabe zeigten
sich Signale für eine klinische Antitumor-Aktivität. Darüber hinaus wurden in
dieser Studie die maximale verträgliche Dosis und die empfohlene Phase-2-Dosis
für diese Darreichungsform ermittelt.

BAL3833 – ein oral verabreichbarer Medikamentenkandidat für die Krebstherapie
(panRAF/SRC-Kinase-Inhibitor) in Phase 1 der klinischen Entwicklung, der sich
gegen Tumorwachstum und Therapieresistenzen richtet

BAL3833 (auch bekannt als CCT3833) ist ein oraler niedermolekularer panRAF/SRC-
Kinase-Inhibitor, der sich gegen bestimmte mit Tumorwachstum assoziierte
Signalwege der Zellproliferation sowie Resistenzen gegenüber derzeitigen
Behandlungsoptionen richtet. Er ist Leitsubstanz einer Gruppe von Kinase-
Inhibitoren, die Basilea im April 2015 im Rahmen einer Vereinbarung mit dem
Institute of Cancer Research, London, Cancer Research Technology, dem Wellcome
Trust, sowie der Universität Manchester einlizenziert hat. BAL3833 wird derzeit
in einer klinischen Phase-1-Studie bei erwachsenen Patienten mit
fortgeschrittenen soliden Tumoren untersucht, einschliesslich metastasierenden
Melanomen. Der Wirkstoff wurde ursprünglich von Wissenschaftlern am Institute of
Cancer Research und dem Cancer Research UK Manchester Institute entwickelt, die
von Cancer Research UK und dem Wellcome Trust finanziert wurden.

Telefonkonferenz
Basilea Pharmaceutica AG lädt am heutigen Montag, 15. August 2016, um 16:00 Uhr
(MESZ) zu einer Telefonkonferenz ein, um den Inhalt dieser Pressemitteilung zu
besprechen.

Die Einwahlnummern sind:
+41 (0) 58 310 5000 (Europa und übrige Länder)

+1 (1) 631 570 5613 (USA)

+44 (0) 203 059 5862 (Vereinigtes Königreich)

Eine Aufzeichnung wird eine Stunde nach der Telefonkonferenz zur Verfügung
gestellt und kann bis Mittwoch, 17. August 2016, um 18:00 Uhr (MESZ) abgerufen
werden.

Teilnehmer, die sich die Aufzeichnung anhören möchten, wählen:
+41 (0) 91 612 4330 (Europa und übrige Länder)

+1 (1) 866 416 2558 (USA)

+44 (0) 207 108 6233 (Vereinigtes Königreich)

und werden gebeten, die ID 15275 gefolgt vom # Zeichen einzugeben.

Ãœber Basilea
Basilea Pharmaceutica AG ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
die Entwicklung von Antibiotika, Antimykotika und Medikamenten zur Krebstherapie
spezialisiert hat. Basileas Therapeutika zielen dabei auf das Problem der
zunehmenden Resistenzen gegen bzw. das Nicht-Ansprechen auf derzeitige
Behandlungsmöglichkeiten ab. Mittels der integrierten Forschungs- und
Entwicklungsaktivitäten der Tochtergesellschaft Basilea Pharmaceutica
International AG erforscht, entwickelt und vermarktet das Unternehmen innovative
Medikamente, um den medizinischen Bedarf von Patienten zu adressieren, die an
schweren und potenziell lebensbedrohlichen Krankheiten leiden. Basilea
Pharmaceutica AG hat ihren Hauptsitz in Basel, Schweiz, und ist an der Schweizer
Börse SIX Swiss Exchange kotiert (SIX: BSLN). Für weitere Informationen besuchen
Sie bitte die Unternehmens-Website www.basilea.com.

Ausschlussklausel
Diese Mitteilung enthält explizit oder implizit gewisse zukunftsgerichtete
Aussagen betreffend Basilea Pharmaceutica AG und ihrer Geschäftsaktivitäten.
Solche Aussagen beinhalten bekannte und unbekannte Risiken und
Unsicherheitsfaktoren, die zur Folge haben können, dass die tatsächlichen
Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistungen oder Errungenschaften der
Basilea Pharmaceutica AG wesentlich von denjenigen Angaben abweichen können, die
aus den zukunftsgerichteten Aussagen hervorgehen. Diese Mitteilung ist mit dem
heutigen Datum versehen. Basilea Pharmaceutica AG übernimmt keinerlei
Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen im Falle von neuen Informationen,
zukünftigen Geschehnissen oder aus sonstigen Gründen zu aktualisieren.

Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:
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| Peer Nils Schröder, PhD |
| Head of Corporate Communications & Investor Relations |
|  +41 61 606 1102 |
| media_relations@basilea.com |
| investor_relations@basilea.com |
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Diese Pressemitteilung ist unter www.basilea.com abrufbar.

Quellenangaben
1 Vertrag Nr. HHSO100201600002C, Biomedical Advanced Research and Development
Authority (BARDA), eine Abteilung des Office of the Assistant Secretary for
Preparedness and Response im US-Gesundheitsministerium (Department of Health and
Human Services)

2 Europäischer Public Assessment Report CRESEMBA(®) http://www.ema.europa.eu
[Zugriff am 11. August 2016]

3 Summary of Product Characteristics (SPC), Vereinigtes Königreich:
http://www.mhra.gov.uk/
[Zugriff am 11. August 2016]

Pressemitteilung (PDF):
http://hugin.info/134390/R/2035184/757970.pdf

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Source: Basilea Pharmaceutica AG via GlobeNewswire
[HUG#2035184]