CSL Behring rekrutiert ersten Patienten in globaler pädiatrischer Phase III-Zulassungsstudie zum rekombinanten Faktor VIII single chain (rVIII-SingleChain) zur Behandlung von schwerer Hämophilie A

CSL Behring
[http://www.cslbehring.com/] gab heute die Rekrutierung des ersten
Patienten für die pädiatrische Phase III-Zulassungsstudie bekannt, um
die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik seines neuartigen,
zur Zulassung vorgesehenen, rekombinanten Faktors VIII single chain
(rVIII-SingleChain) zur Behandlung von bereits früher behandelten
Kindern (bis zum Alter von 11 Jahren) mit schwerer Hämophilie A zu
evaluieren. Der Standort der Studie für diese erste Rekrutierung ist
Malaysia.

Ein Minimum von 25 bereits behandelten Probanden im Alter von
sechs bis elf Jahren und mindestens 25 Probanden unter sechs Jahren,
die mehr als 50 Expositionstage mit einem früheren Faktor
VIII-Produkt aufweisen müssen, sind zur Rekrutierung in dieser
internationalen, multizentrischen offenen Studie geplant. Die
Probanden werden entweder einem Behandlungsregime auf Anforderung
oder einer Prophylaxe-Behandlung zur Behandlung der Blutungsepisoden
zugeordnet und sie werden rVIII-SingleChain in einer Dosis erhalten,
die vom Versuchsleiter bestimmt wird. Die hämostatische Wirksamkeit
wird vom Probanden oder dessen Betreuungsperson und dem
Versuchsleiter bewertet, der die Gesamtwirksamkeit mittels einer
4-Punkte-Skala bewertet.

In einer früheren Studie zeigte rVIII-SingleChain eine verbesserte
Pharmakokinetik im Vergleich zu Octocog Alfa, dem Komparator, und
demonstrierte ein Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil, das die
weitere Fortführung zur letzten Phase der klinischen Entwicklung
unterstützt. In Zusammenarbeit mit seiner Muttergesellschaft CSL
Limited entwickelt CSL Behring gegenwärtig rVIII-SingleChain zur
Behandlung von Hämophilie A als Teil des klinischen Studienprogramms
AFFINITY.

Ãœber rVIII-SingleChainde.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@7a579ecbDie
zurzeit verfügbaren rekombinanten FVIII-Moleküle setzen sich aus
einer schweren und einer leichten Kette zusammen. Unter bestimmten
Bedingungen können sich diese Ketten trennen, was zur Bildung von
voneinander separierten bzw. „dissoziierten“ rFVIII-Ketten führt, die
nicht hämostatisch aktiv sind. Die rVIII-SingleChain von CSL Behring
verwendet eine starke kovalente Bindung, die die leichten und
schweren Ketten verbindet und so eine stabile rFVIII-Einzelkette
erschafft.

Unternehmensinterne Studien von CSL Behring haben gezeigt, dass
die molekulare Integrität von rVIII-SingleChain mit dem
Einzelketten-Design wesentlich gesteigert wird, was im Ergebnis zu
einem homogenen Erzeugnis führt, welches stabiler ist als die derzeit
verfügbaren FVIII-Erzeugnisse. Darüber hinaus haben In-vitro-Studien
nachgewiesen, dass rVIII-SingleChain eine starke Affinität zum
Von-Willebrand-Faktor (VWF) aufweist, was in einer schnelleren und
effizienteren Bindung zum VWF resultiert. Der FVIII/VWF-Komplex
spielt eine bedeutende Rolle in der physiologischen Aktivität und
Freigabe von FVIII und es hat sich herausgestellt, dass er Einfluss
auf die Bereitstellung von FVIII an das Immunsystem hat.

Über Hämophiliede.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@e7a602dHämophilie ist
eine erbliche Gerinnungsstörung, die sich in Form spontaner oder
verlängerter Blutungen bemerkbar macht, insbesondere in Muskeln,
Gelenken oder inneren Organen. Sie tritt fast ausschließlich bei
Männern auf. Die Krankheit wird durch eine Störung bzw. einen Mangel
an einem Gerinnungsprotein, dem sogenannten Faktor VIII oder IX,
verursacht. Die häufigste Form der Krankheit ist als Hämophilie A
oder klassische Hämophilie bekannt und äußert sich durch einen
fehlerhaften oder fehlenden Gerinnungsfaktor VIII. Hämophilie B ist
durch einen fehlerhaften oder nicht vorhandenen Faktor IX
gekennzeichnet. Hämophilie A tritt in etwa 1 von 5.000 bis 10.000
Menschen auf. Hämophilie B tritt in etwa 1 von 25.000 bis 50.000
Menschen auf. Die empfohlene Behandlung von Patienten mit
Faktormangel ist die Faktor-Ersatztherapie.

Ãœber CSL Behringde.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@44031c8CSL Behring
ist eines der führenden Unternehmen in der Branche für
Plasmaprotein-Therapeutika. In seinem Bestreben, Menschenleben zu
retten und die Lebensqualität von Patienten mit seltenen und schweren
Krankheiten zu verbessern, fertigt und vermarktet das Unternehmen
weltweit eine Reihe von aus Plasma gewonnenen und rekombinanten
Therapien.

Die Therapeutika von CSL Behring werden weltweit eingesetzt, um
Gerinnungsstörungen zu behandeln, u. a. Hämophilie und
Von-Willebrand-Syndrom, primäre Immundefekte, vererbliche Angioödeme
und vererbliche Atemwegserkrankungen sowie neurologische Erkrankungen
in bestimmten Märkten. Weitere Produkte des Unternehmens finden
Anwendung in der Herzchirurgie, bei Organtransplantationen, zur
Behandlung von Verbrennungen und zur Prävention von hämolytischen
Krankheiten bei Neugeborenen. Mit CSL Plasma betreibt CSL Behring
eines der weltweit größten Netzwerke für Plasmaspenden. CSL Behring
ist eine Tochtergesellschaft der CSL Limited, einem
Biopharmaunternehmen mit Sitz in Melbourne (Australien). Weitere
Informationen erhalten Sie unter www.cslbehring.com
[http://www.cslbehring.com/].

Kontakt:de.newsaktuell.mb.nitf.xml.Br@128443a6Sheila A. Burke
Director, Communications & Public Relations Worldwide Commercial
Operations CSL Behring Büro: +1-610-878-4209 Sheila.Burke at
cslbehring.com

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