DGAP-News: Pharmaceutical beendet Einschluss in klinische Phase-III-Schluesselstudie zur Pruefung von DR Cysteamin zur Therapie der nephropathischen Cystinose

Raptor Pharmaceutical Corp.

25.01.2011 03:56
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Es wird erwartet, dass ueber 30 Patienten die achtwochige Studie abschliessenNOVATO, Kalif., 25. Jan. 2011 (GLOBE NEWSWIRE) – Die Raptor Pharmaceutical
Corporation (–Raptor– oder –das Unternehmen–) (Nasdaq: RPTP) gab heute den
Abschluss der Patientenaufnahme in ihre klinische Phase-III-Studie zur Pruefung
ihrer proprietaeren oralen Cysteamin-Bitartrat-Formulierung mit verzogerter
Freisetzung zur Behandlung der nephropathischen Cystinose (–Cystinose–)
bekannt.

Die Phase-III-Schluesselstudie ist als ambulante Studie zur Pruefung der
Sicherheit, Vertraeglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von
DR Cysteamin in 12-stuendlicher Dosierung zur Behandlung der Cystinose, im
Vergleich zur derzeitigen Standardtherapie mit sofort freigesetztem, alle sechs
Stunden einzunehmendem Cysteamin-Bitartrat, konzipiert. Raptor geht davon aus,
dass ueber 30 Patienten die im Studienprotokoll vorgesehene achtwochige Therapie
beenden. Nach Abschluss der Phase-III-Studie haben alle Patienten die
Moglichkeit, an einer Langzeit-Nachfolgestudie teilzunehmen und im Rahmen der
Studie weiterhin zweimal taeglich DR Cysteamin zu erhalten.

–Wie im statistischen Analyseplan vorgesehen, haben wir auf der Basis einer
Zwischenauswertung der intraindividuellen Varianz von 20 Patienten, die die
Studie bereits durchlaufen haben, entschieden das Einschlussverfahren zu
beenden. Nachdem nun keine weiteren Patienten mehr eingeschlossen werden, sind
wir zuversichtlich, dass wir unser Ziel, zuverlaessige Ergebnisse der Studie im
ersten Quartal 2011 zu berichten, erreichen werden–, erklaerte Patrice P. Rioux,
MD, Ph.D., Chief Medical Officer von Raptor. –Die Patientencompliance ist fuer
eine verbesserte therapeutische Kontrolle und optimale Langzeitergebnisse von
grosster Bedeutung, und wir glauben, dass die zweimal taegliche Gabe von DR
Cysteamin das Potenzial besitzt, fuer Cystinosepatienten ebenso wirksam zu sein
wie Cysteamin-Bitartrat mit sofortiger Freisetzung, jedoch ein angenehmeres
Dosierungsschema und eine potenziell bessere Vertraeglichkeit bietet.–

Das randomisierte, Crossover-Design der Phase-III-Schluesselstudie wurde eng mit
der amerikanischen Arzneimittelbehorde FDA abgestimmt. Im Verlauf der Gespraeche
erhielten wir von der FDA wertvolle Hinweise zum Design des Studienprotokolls,
den klinischen Endpunkten und den statistischen Analyseplaenen. Der primaere
Endpunkt der multizentrischen, global durchgefuehrten Studie ist die
Steady-State-Cystinkonzentration in den Leukozyten unter DR Cysteamin im
Vergleich zu Cysteamin-Bitartrat mit sofortiger Freisetzung. Sekundaere
Endpunkte sind die Sicherheit und Vertraeglichkeit von DR Cysteamin und die
Vergleichbarkeit der Steady-State-Pharmakokinetik von DR Cysteamin und
Cysteamin-Bitartrat mit sofortiger Freisetzung.

–DR Cysteamin hat das Potenzial, zwei entscheidende Probleme im Zusammenhang
mit dem derzeitigen Therapieschema zu losen, die bei Cystinosepatienten heute
haeufig zu einer suboptimalen Krankheitskontrolle fuehren. Ich glaube, diese neue
Cysteamin-Bitartrat-Formulierung konnte erheblich zu einer verbesserten
Lebensqualitaet und einer auf lange Sicht verbesserten Gesundheit dieser
Patienten beitragen–, sagte Craig Langman, M.D., The Isaac A Abt MD Professor
fuer Nierenkrankheiten an der Feinberg School of Medicine, Northwestern
University, und leitender Pruefarzt der Phase-III-Studie von Raptor.

Im November 2009 schloss Raptor seine klinische Phase-IIb-Studie zu DR
Cysteamin bei Cystinose ab. Dabei zeigte DR Cysteamin im Vergleich zu
Cysteamin-Bitartrat mit sofortiger Freisetzung eine verbesserte Vertraeglichkeit
und das Potenzial zur Reduzierung der Gesamttagesdosis sowie der
Einnahmehaeufigkeit. Cysteamin-Bitartrat mit sofortiger Freisetzung ist die
einzige von der FDA und der europaeischen Arzneimittelagentur (EMA) fuer diese
Indikation zugelassene medikamentose Therapie. Obwohl es sich dabei um die
Standardtherapie handelt, ist diese jedoch aufgrund gastrointestinaler
Nebenwirkungen und einer strikten, rund um die Uhr einzuhaltenden 6-stuendlichen
Einnahme von Cysteamin-Bitartrat mit sofortiger Freisetzung mit Problemen
hinsichtlich Vertraeglichkeit und Compliance verbunden, die DR Cysteamin
beseitigen soll.

UEber nephropathische Cystinose

Die nephropathische Cystinose ist eine angeborene Stoffwechselstorung, die
durch einen gestorten Abransport der Aminosaeure Cystin aus den Lysosomen
gekennzeichnet ist. Unbehandelt fuehrt die nephropathische Cystinose zu schweren
gesundheitlichen Beschwerden wie Nierenversagen und der daraus resultierenden
Notwendigkeit einer Nierentransplantation, Wachstumsstorungen, Rachitis und
Frakturen, Photophobie und Erblindung. Die ersten Symptome treten normalerweise
im ersten Lebensjahr auf, wenn es in verschiedenen Geweben und Organen wie den
Nieren, dem Gehirn, der Leber, der Schilddruese, der Bauchspeicheldruese, den
Muskeln und den Augen zu einer Anreicherung von Cystinkristallen kommt.

UEber Cysteamin und DR Cysteamin

DR Cysteamin ist eine patentrechtlich geschuetzte
Cysteamin-Bitartrat-Formulierung von Raptor in Form von magensaftresistenten
Mikrokuegelchen zur oralen Gabe, mit der eine Reduzierung der Einnahmehaeufigkeit
sowie der gastrointestinalen Nebenwirkungen, die mit Cysteamin-Bitartrat mit
sofortiger Freisetzung assoziiert sind, erreicht werden soll. Letzteres ist von
FDA und EMA zur Therapie der nephropathischen Cystinose, einer seltenen
genetischen lysosomalen Speicherkrankheit, zugelassen.

Im Dezember 2007 erhielt Raptor die exklusive, weltweit gueltige Lizenz der
University of California, San Diego, zur Entwicklung von DR Cysteamin zur
Therapie der nephropathischen Cystinose und von Cysteamin fuer andere
potenzielle Indikationen wie der Huntington-Krankheit, der nichtalkoholischen
Fettleberhepatitis und der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose.

UEber die Raptor Pharmaceutical Corporation

Die Raptor Pharmaceutical Corporation (Nasdaq: RPTP) (Raptor) hat sich zum Ziel
gesetzt, die Verfuegbarkeit neuer Behandlungsoptionen fuer Patienten zu
beschleunigen, und arbeitet daran, vorhandene Therapeutika durch ihre spezielle
Expertise im Bereich der Formulierung und den Einsatz hochspezialisierter
Drug-Targeting-Plattformen zu verbessern. Der Schwerpunkt von Raptor liegt auf
unterversorgten Patientengruppen, bei denen eine grosstmogliche potenzielle
Wirkung erzielt werden kann. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen
Entwicklung von Produktkandidaten zur Behandlung der nephropathischen
Cystinose, der nichtalkoholischen Steatohepatitis (NASH), der Chorea Huntington
(HD), des Aldehyddehydrogenase-Mangels (ALDH2) und thrombotischer Erkrankungen.

Die praeklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten
neuen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem
humanen rezeptorassoziierten Protein (RAP) sowie verwandten Proteinen
abgeleitet sind und gegen Krebs, neurodegenerative Erkrankungen sowie
Infektionskrankheiten zum Einsatz kommen sollen.

Weitere Informationen finden Sie im Internet unter www.raptorpharma.com.

Das Logo der Raptor Pharmaceutical Corporation ist unter
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfuegbar.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthaelt zukunftsgerichtete Aussagen gemaess Definition des
Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf zukuenftige Ereignisse oder unsere zukuenftigen Geschaefts- oder
Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf die Aussagen, dass Raptor erwartet,
dass ueber 30 Patienten das achtwochige Studienprotokoll abschliessen; dass die
Patienten der klinischen Phase-III-Studie an einer Langzeit-Nachfolgestudie
teilnehmen, fuer deren Dauer sie weiterhin zweimal taeglich DR Cysteamin
erhalten; dass Raptor ueberzeugt ist, sein Ziel erreichen zu konnen,
zuverlaessige Ergebnisse der Phase-III-Studie im ersten Quartal 2011 zu
berichten; dass Raptor der UEberzeugung ist, dass fuer Cystinosepatienten zweimal
taeglich DR Cysteamin potenziell ebenso wirksam ist wie Cysteamin-Bitartrat mit
sofortiger Freisetzung, jedoch ueber ein angenehmeres Dosierungsschema und eine
moglicherweise bessere Vertraeglichkeit verfuegt; dass DR Cysteamin eine
potenzielle Losung fuer zwei kritische Probleme mit dem aktuellen
Behandlungsschema fuer Cystinosepatienten bietet; dass DR Cysteamin die
Lebensqualitaet sowie die Langzeitergebnisse von Cystinose-Patienten deutlich
verbessern konnte; dass die Compliance der Patienten fuer die Verbesserung der
therapeutischen Kontrolle sowie das Erzielen von optimalen
Langzeit-Behandlungsergebnissen von grosster Bedeutung ist; und dass Raptor in
der Lage sein wird, DR Cysteamin und/oder andere Produktkandidaten erfolgreich
zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen
bekannten und unbekannten Risiken, Unwaegbarkeiten und anderen Faktoren, die
dazu fuehren konnen, dass die tatsaechlichen Ergebnisse des Unternehmens
wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren,
die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich veraendern oder deren Zutreffen
verhindern konnen, gehoren unter anderem: Raptor scheitert bei der Entwicklung
oder beim Erwerb von Produkten; die Technologie von Raptor kann im Zuge der
weiteren Entwicklung nicht validiert werden und die Methoden von Raptor werden
von der Wissenschaftsgemeinschaft nicht anerkannt; Raptor ist nicht in der
Lage, Schluesselmitarbeiter, deren Kenntnisse fuer die Entwicklung seiner
Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben; im Zuge des Vorgehens der
Gesellschaft treten unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten auf; die
Patente von Raptor bieten keinen ausreichenden Schutz fuer wesentliche Aspekte
seiner Technologie; Mitbewerber entwickeln bessere Technologien; die Produkte
von Raptor wirken nicht so gut wie erhofft oder sind womoglich dafuer
verantwortlich, dass deren Empfaenger zu Schaden kommen; und Raptor ist nicht in
der Lage, ausreichende Mittel fuer die Finanzierung der Entwicklung bzw.
ausreichendes Betriebskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit,
dass die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst
wenn dies der Fall ist, nicht fuer den offentlichen Verkauf zugelassen werden.
Raptor warnt die Leser davor, sich ueber Gebuehr auf solche zukunftsgerichteten
Aussagen zu verlassen, da diese nur fuer den Zeitpunkt gelten, zu dem sie
getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwaegbarkeiten und anderen
Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US- Borsenaufsichtsbehorde
(Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaeftsberichten des
Unternehmens naeher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und
zu beruecksichtigen. Hierzu zaehlen insbesondere der Raptor-Jahresbericht (Form
10-K), der am 22. November 2010 bei der SEC eingereicht wurde, sowie der als
–Form 10-Q– am 14. Januar 2011 bei der SEC eingereichte Quartalsbericht, die
kostenlos auf der Webseite der SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden
konnen. Nachfolgende schriftliche und muendliche zukunftsgerichtete Aussagen von
Raptor oder im Namen von Raptor handelnden Personen unterliegen ausdruecklich
und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten
Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur
Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdruecklich ab.

KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fuer Investoren)
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The Ruth Group (Anprechpartner fuer die Presse)
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News Source: NASDAQ OMX

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