Führendes medizinisches Fachjournal publiziert Wirksamkeit von Santheras Raxone auf die inspiratorische Atmungsfunktion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Führendes medizinisches Fachjournal publiziert Wirksamkeit von Santheras Raxone
auf die inspiratorische Atmungsfunktion bei Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 13. September 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass zusätzliche Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie
(DELOS), welche die Wirksamkeit von Raxone (Idebenone) auf die inspiratorische
Atmungsfunktion bei DMD-Patienten belegen, in der medizinischen Fachzeitschrift
Pediatric Pulmonology online veröffentlicht wurden
(http://dx.doi.org/10.1002/ppul.23547).

Die Diagnose der dynamischen inspiratorischen Atmungsfunktion liefert wertvolle
Informationen über die Lungenfunktionalität bei Patienten mit DMD. Die nun in
der Fachzeitschrift Pediatric Pulmonology veröffentlichten Daten untersuchten
die Wirkung von Raxone auf den maximalen Inspirationsfluss, der während der
Messung der forcierten Vitalkapazität (FVC) erzeugt wird (maximaler
Inspirationsfluss; V–I,max(FVC)). DMD-Patienten in beiden Behandlungsgruppen von
DELOS (Raxone n=31; Placebo n=33) hatten vergleichbare und ungewöhnlich niedrige
V–I,max(FVC)-Werte zu Beginn der Studie. Während der Studiendauer sank der
V–I,max(FVC) weiter um -0,29 L/s (Liter/Sekunde) bei Patienten, die Placebo
erhielten (95% CI: -0,51, -0,08, p=0,008 nach 52 Wochen), während er bei mit
Raxone behandelten Patienten stabil blieb (Veränderung vom Ausgangswert bis
Woche 52: 0,01 L/s; 95% CI: -0,22, 0,24; p=0,950). Die zwischen den Gruppen
entstandene Differenz zeigte einen positiven Behandlungseffekt für Raxone von
0,27 L/s (p=0,043) bei Woche 26 und 0,30 L/s (p=0,061) bei Woche 52. Während der
Studiendauer verbesserte sich zudem die maximale Strömung, die nicht während der
Ruheatmung verwendet wird (sog. inspiratorische Flussreserve, IFR), um 2,8% bei
Raxone-Patienten und verschlechterte sich um -3,0% bei den Plazebo-Patienten
(Unterschied zwischen den Gruppen bei Woche 52: 5,8%; p=0,040)

„Diese neuen Daten ergänzen die bisher veröffentlichten Ergebnisse mit Raxone
aus der erfolgreichen Phase-III-Studie DELOS bei Patienten, die keine
Glucocorticoide einnehmen“, kommentierte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera
Pharmaceuticals. „Seit Abschluss der Studie hat die DELOS-Studiengruppe Daten
veröffentlicht, die einen statistisch signifikanten und klinisch relevanten
Nutzen einer Behandlung mit Raxone auf die exspiratorische und inspiratorische
Atmungsfunktion nachweisen. Ausserdem zeigen die Daten ein geringeres Risiko für
bronchopulmonale Komplikationen für mit Raxone behandelte Patienten und einen
geringeren Bedarf an systemischer Antibiotika-Behandlung. Gesamthaft belegen
diese Ergebnisse eindeutig die Wirksamkeit von Raxone in der Behandlung von DMD-
Patienten hinsichtlich verschiedener relevanter Aspekte der Atmungsfunktion.“

Über Raxone (Idebenone) bei Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund.
Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung,
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und
Mortalität.

Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre
Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den
mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress
vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.

Nach einer initialen Phase-II-Studie (DELPHI) wurde die Verträglichkeit und
Wirksamkeit von Raxone (Idebenone) in der doppelblinden, Plazebo-kontrollierten
Phase-III-Studie DELOS bestätigt. In der DELOS-Studie wurden 64 Patienten ohne
Glucocorticoid-Begleittherapie randomisiert und erhielten entweder Raxone
(900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo. Die Studie erreichte den primären
Endpunkt und zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion verzögern und
das Auftreten bronchopulmonaler Komplikationen verringern kann. Die positiven
Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden bisher veröffentlicht von Buyse et
al., The Lancet 2015, 385:1748-57 und McDonald et al., Neuromuscular Disorders
2016, 26: 473-480.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone(® )ist in der
Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von Leber
Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie
(DMD), die zweite Indikation für Raxone, hat Santhera in der Europäischen Union
die Zulassung beantragt (Marketing Authorization Application, MAA). In
Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and
Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone in einer dritten Indikation, primär
progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit
kongenitaler Muskel-dystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein
sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie
unter www.santhera.com.
Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich Christoph Rentsch, Chief Financial
bitte an: Officer
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Telefon +41 61 906 89 65
Officer christoph.rentsch@santhera.com
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

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Telefon +41 61 906 89 26
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besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

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Medienmitteilung Pediatric Pulmonology:
http://hugin.info/137261/R/2041649/761885.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire