Leitender Studienarzt präsentiert Phase-III-Daten mit Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie an der Jahrestagung der American Academy of Neurology

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Leitender Studienarzt präsentiert Phase-III-Daten mit Idebenone in
Duchenne-Muskeldystrophie an der Jahrestagung der American Academy of Neurology
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 11. März 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass Gunnar M. Buyse, PhD, MD, Professor für Kinderneurologie am
Universitätsklinikum Leuven (Belgien) und leitender Studienarzt, die Resultate
der Phase-III-Studie mit Raxone(®)/Catena(®) (idebenone) in Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) an der bevorstehenden Jahrestagung der American Academy
of Neurology (AAN) präsentieren wird.

Der Vortrag mit dem Titel „Idebenone Reduces Loss of Respiratory Function in
Duchenne Muscular Dystrophy-Outcome of a Phase III Double Blind, Randomised,
Placebo controlled Trial (DELOS)“ wird während der Plenarsitzung zu klinischen
Studien am Freitag, 24. April 2015, 12:00-13:30 Uhr, gehalten. Diese
Plenarsitzung wurde von der AAN eigens für die Diskussion bedeutender und für
die Patientenbehandlung wichtiger klinischer Themen aus dem Fachbereich
Neurologie angesetzt. Der wissenschaftliche Beirat erachtet die Resultate der
DELOS Studie als entscheidenden Fortschritt auf dem Gebiet der
Neurowissenschaften.

„Die fortschreitende Lungenerkrankung und der irreversible Verlust der
Atmungsfunktion sind ein Hauptgrund für Morbidität und frühzeitige Mortalität
bei DMD“, erklärte Professor Gunnar M. Buyse, Gastredner an der AAN Konferenz.
„Die statistisch signifikanten und klinisch relevanten Ergebnisse für primäre
und sekundäre Endpunkte in dieser Phase-III-Studie belegen übereinstimmend das
therapeutische Potential dieses Wirkstoffs zur Minderung des Verlusts der
Atmungsfunktion.“

„Ich freue mich sehr, dass Professor Buyse von den Organisatoren der
diesjährigen AAN Konferenz eingeladen wurde, die Resultate dieser ersten
erfolgreichen Phase III Studie in DMD im Rahmen eines ausgewählten Gastvortrags
einer breiten Zuhörerschaft von Neurologen zu präsentieren“, sagte Thomas Meier,
PhD, CEO der Santhera. „Dies ist eine grosse Anerkennung der positiven
Studienresultate und würdigt die Leistung der involvierten Wissenschaftler und
den Beitrag der beteiligten Patienten und Familienangehörigen.“

Ãœber die DELOS Studie
DELOS war eine doppelblinde, randomisierte und Plazebo-kontrollierte Phase-III-
Studie mit 64 europäischen und US-amerikanischen Duchenne-Patienten, welche
nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden. Die Patienten im Alter von
10-18 Jahren wurden während 52 Wochen mit Raxone/Catena-Tabletten (900 mg/Tag)
oder entsprechendem Plazebo behandelt. Der primäre Endpunkt war die Veränderung
der maximalen expiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow as percent
predicted, PEF%p) vom Ausgangswert bis Woche 52. Nach 52 Wochen zeigte die
Plazebo-Gruppe eine signifikante Reduktion der PEF%p (-9.01%p; 95% CI: -13.2,
-4.8; p<0.001) gegenüber einer nicht-signifikanten Abnahme (-3.05%p; 95% CI:
-7.1, 0.97; p=0.134) in der Raxone/ Catena Gruppe, was einem statistisch
signifikanten Unterschied zwischen den beiden Behandlungsgruppen von 5.96%p (95%
CI: 0.16, 11.8; p=0.044) entspricht und einem um 66% geringeren Verlust der
PEF%p gleichkommt. Eine statistisch signifikante Wirksamkeit konnte auch nach
Woche 26 (p=0.007), Woche 39 (p=0.034) und über alle gemessenen Zeitpunkte
(p=0.018) nachgewiesen werden. Die Resultate für den primären Endpunkt waren
über mehrere Sensitivitätsanalysen hinweg robust und wurden durch positive
Ergebnisse bei weiteren respiratorischen Endpunkten untermauert.

Ãœber Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch
bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal rezessiv vererbt und tritt
bei Knaben mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf.
Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu
Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativen Stress
und verminderter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund im ganzen Körper und führen aufgrund von Herz- und Lungenversagen
zu früher Morbidität und Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die
einzige Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion
unabhängig von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Steroide
wirken allerdings nur zum Teil und der klinische Nutzen ist wegen ihrer
hinlänglich bekannten Nebenwirkungen beschränkt. Eine kürzlich veröffentlichte
Studie zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im Alter von 10 oder mehr Jahren nie
mit Steroiden behandelt wurden oder deren Einnahme abgebrochen haben.

Ãœber Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie
Raxone/Catena (idebenone) ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und
Substrat für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den
mitochondrialen Elektronentransport stimuliert und die zelluläre
Energieversorgung verbessert. Eine frühere randomisierte, Plazebo-kontrollierte
Phase-II-Studie (DELPHI) zeigte eine positive Wirkungstendenz von Raxone/Catena
auf frühe kardiale und respiratorische Funktionsparameter. Eine wichtige
Erkenntnis der DELPHI-Studie war die Stabilisierung der PEF%p, einem Marker für
die Kraft der Atemmuskulatur, bei Idebenone-behandelten Patienten im Gegensatz
zu einer Abnahme in der Plazebo-Gruppe entsprechend dem natürlich zu erwartenden
Krankheitsverlauf. Zusätzliche Analysen wiesen auf einen höheren
Behandlungseffekt von Raxone/Catena auf die Atmungsfunktion bei nicht mit
Glucocorticoid-Steroiden behandelten Pateinten hin.

Idebenone hat Orphan-Drug-Status in Europa und den USA sowie Patentschutz zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bis 2026 in Europa bzw. 2027 in den
USA.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone/Catena zur Behandlung
von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) und Primär Progredienter Multipler Sklerose (PPMS) sowie
Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese
Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt derzeit
keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter
www.santhera.com.

Raxone(® )und Catena(® )sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

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Thomas Meier, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

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Originalversion.

Mitteilung AAN:
http://hugin.info/137261/R/1901332/675989.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
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