Santhera und Parent Project Muscular Dystrophy führen gemeinsam Nutzen/Risiko-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie durch

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera und Parent Project Muscular Dystrophy führen gemeinsam
Nutzen/Risiko-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie durch
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 25. November 2014 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), die führende US-amerikanische
Patientenorganisation im Kampf gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), werden an
einer Nutzen/Risiko-Studie für die Behandlung von DMD zusammenarbeiten. Die
Studie wird die Bedürfnisse von Patienten und Betreuungspersonen hinsichtlich
pulmonaler Behandlungsmöglichkeiten bei dieser Krankheit erfassen und sich auf
Daten aus Santheras erfolgreich abgeschlossener Phase-III-Studie mit
Catena(®)/Raxone(®) (idebenone) stützen.

Zu Anfang des Jahres berief PPMD eine breite Koalition von über 80 DMD-
Interessensvertretern ein, um das erste, von einer Patientenorganisation
verfasste Weissbuch für eine seltene Krankheit zu erarbeiten. Dieses wurde der
FDA (U.S. Food and Drug Administration) vorgelegt, mit dem Ziel, die
Entwicklungsphase bis zur Zulassung von möglichen DMD-Therapien zu
beschleunigen. Eine der Empfehlungen dieses Weissbuches sieht die Schaffung von
Partnerschaften zwischen Patientenorganisationen und der Pharmaindustrie vor, um
eine Nutzen/Risiko-Beurteilung der von DMD betroffenen Menschen zu erfassen und
damit den Zulassungsantrag (NDA, new drug application) zu ergänzen.

Dieser Empfehlung folgend initiieren Santhera und PPMD jetzt eine Kooperation,
um die Bedürfnisse von Patienten und Betreuungspersonen in Bezug auf Nutzen und
Risiken einer Behandlung des krankheitsbedingten Verlusts der Atmungsfunktion
mit Catena/Raxone zu erheben. Die Studie stützt sich auf Ergebnisse von
Santheras erfolgreicher Phase-III-Studie, in welcher der klinische Nutzen von
Catena/Raxone beim Erhalt der Atmungsfunktion bei DMD-Patienten ohne begleitende
Steroid-Behandlung klar belegt wurde. Der Erhalt der Atmungsfunktion ist als
wichtiger klinischer Parameter anerkannt.

„Nach dem erfolgreichen Abschluss unserer Phase-III-Studie sind wir begeistert
von der Möglichkeit, in Zusammenarbeit mit PPMD die Bewertung des Nutzen/Risiko-
Profils von Catena/Raxone aus Sicht der Patienten und deren Betreuungspersonen
zu ermitteln“, betonte Thomas Meier, CEO der Santhera. „PPMD ist zu einem
wichtigen und verlässlichen Industriepartner geworden und unterstützt die
Entwicklung vielversprechender Behandlungsmethoden. Diese Studie zur Erhebung
des Nutzen/Risiko-Profils ist die erste ihrer Art und versetzt uns in die Lage,
im Rahmen unseres Zulassungsantrages in den USA proaktiv den Erwartungen der
Zulassungsbehörde zu entsprechen.“

Gründungspräsidentin und CEO von PPMD, Pat Furlong, erläuterte: „Seit Santhera
in der Indikation Duchenne aktiv ist, hat sich das Unternehmen mit grossem
Engagement für die Duchenne-Gemeinschaft und Therapien zur Behandlung dieser
Krankheit eingesetzt. Das Unternehmen ist bestrebt, bei der FDA einen
Zulassungsantrag mit möglichst umfassenden und zuverlässigen Daten und
Informationen einzureichen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Santheras
Team, welche mit der Erhebung des Nutzen/Risiken-Profils aus Sicht der Patienten
den Datensatz vervollständigt. Die FDA hat uns mitgeteilt, dass sie sehr daran
interessiert ist, wie Patienten mögliche Therapieansätze einschätzen – dank
dieser Studie werden wir in der Lage sein, der Behörde diese Informationen zu
liefern.“

Ãœber Duchenne-Muskeldystrophie und DELOS
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch
bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben
mit einer Inzidenz von ~1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch ist der
vollständige Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung und
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt sowie erhöhtem oxidativen Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund im ganzen Körper und führen aufgrund fortschreitenden
Atmungsverlusts zu früher Morbidität und Mortalität. Idebenone ist ein
synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und Kofaktor für das zelluläre Enzym
NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff stimuliert den
Elektronentransport in der mitochondrialen Atmungskette und stellt dadurch die
zelluläre Energieversorgung wieder her.

DELOS ist eine doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Phase-III-Studie, an der 64
europäische und US-amerikanische Duchenne-Patienten im Alter von 10-18 Jahren
teilnahmen und randomisiert entweder mit Catena/Raxone-Tabletten oder
entsprechendem Plazebo behandelt wurden. Die Studie erreichte den primären
Endpunkt und zeigte, dass Catena/Raxone den Verlust der Atmungsfunktion bei
Patienten ohne gleichzeitige Behandlung mit Glucocorticoid-Steroiden
verlangsamen kann. Die detaillierten Resultate der DELOS-Studie wurden vor
kurzem am 19. International Congress of the World Muscle Society in Berlin (D)
vorgestellt.

Ãœber Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ist die grösste und umfassendste
gemeinnützige Patientenorganisation in den USA, die sich für die Suche nach
Therapie- und Heilungsansätzen für Duchenne-Muskeldystrophie einsetzt-unsere
Mission ist es, Duchenne zu bezwingen. Wir investieren bedeutende Mittel in
Therapien für diese Generation junger Männer, die von Duchenne betroffen ist,
und in die Forschung und Entwicklung zum Wohle künftiger Generationen. Wir sind
Verfechter unserer Mission in Washington, DC, und haben Fördergelder in
dreistelliger Millionenhöhe eingebracht. Wir fordern die bestmögliche
Patientenversorgung und wir stärken, vereinigen und informieren die globale
Duchenne Gemeinschaft. Alles, was wir tun-und alles, was wir seit unserer
Gründung 1994 getan haben-hilft Knaben mit Duchenne, ein längeres und gesünderes
Leben zu leben. Wir werden nicht ruhen, bis jeder junge Mann im Kampf gegen
Duchenne gewinnt.

Im Laufe der letzten Jahre hat PPMD einen detaillierten Massnahmenplan zur
Interessensvertretung umgesetzt; dieser beinhaltete: Publikation des Weissbuchs
„Putting Patients First“, das bei der FDA eingereicht wurde und Empfehlungen
enthält, um den Zugang zu neuen Therapien für Duchenne und weitere seltene,
ernsthafte und lebensbedrohliche neurologische Erkrankungen auf
verantwortungsvolle Art zu beschleunigen; Publikation einer allgemeinen
Nutzen/Risiko-Studie zur Quantifizierung von Präferenzen bei der Auswahl von
neuen Therapien und deren Einreichung bei der FDA; oben erwähntes Weissbuch an
die FDA; und nun diese Zusammenarbeit mit Santhera, um deren Zulassungsantrag an
die US-Zulassungsbehörde FDA optimal vorzubereiten.

Besuchen Sie www.ParentProjectMD.org für weitere Informationen oder um zu
erfahren, wie Sie uns und von Duchenne betroffene Familien unterstützen können.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Catena(®)/Raxone(®) zur
Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON),
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Primär Progredienter Multipler Sklerose
(PPMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für
alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt
keine zugelassenen Therapien.

Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Catena(® )und Raxone(® )sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über
Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

Diese Mitteilung ist eine Ãœbersetzung der verbindlichen englischen
Originalversion.

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Mitteilung PPMS:
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
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