Santhera und Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) geben Resultate der Nutzen/Risiko-Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera und Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) geben Resultate der
Nutzen/Risiko-Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 22. Oktober, 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), die führende US-amerikanische
Interessenvertretung im Kampf gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), geben die
Resultate einer Nutzen/Risiko-Studie bei Patienten mit DMD und Eltern von DMD-
Betroffenen bekannt. Im Fokus der Studie standen insbesondere die Präferenzen
von Patienten und Betreuungspersonen bei der Behandlung von Krankheitssymptomen,
die nicht direkt die Funktion der Skelettmuskulatur betreffen. PPMD hat den
Ergebnisbericht dieser Studie bei der FDA eingereicht im stetigen Bestreben, die
Sicht von Patienten und Betreuungspersonen im Hinblick auf neue
Therapiemöglichkeiten zu vermitteln.

Diese erste, durch ein Unternehmen unterstützte Nutzen/Risiko-Studie für
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) basiert auf Daten von Santheras
erfolgreicher Phase-III Studie (genannt DELOS), die zeigte, dass die Behandlung
mit Raxone®/Catena® (idebenone) den Verlust der Atmungsfunktion bei DMD-
Patienten ohne Begleittherapie mit Glucocorticoid-Steroiden verlangsamt. Die
Resultate dieser Nutzen/Risiko-Studie bestätigen, dass der Erhalt der
Atmungsfunktion von Betreuungspersonen und Knaben/Männern mit DMD als sehr
bedeutend eingestuft wird.

„Seit Santhera an einer Therapie für Duchenne arbeitet, hat sich das Unternehmen
als verlässlicher Partner der Duchenne-Gemeinschaft etabliert und sein
Engagement für die Berücksichtigung der Stimme der Patienten für den
Zulassungsantrag eindrücklich unter Beweis gestellt“, erläuterte PPMDs
Präsidentin Pat Furlong. „Wir sind stolz auf die Partnerschaft mit Santhera bei
diesem Projekt, denn wir erachten die objektive Beurteilung der
Behandlungspräferenzen und Risikobereitschaft von Patienten und
Betreuungspersonen als wichtigen Aspekt für den Entscheidungsprozess der FDA.
Die Daten dieser Studie untermauern das Bedürfnis von Patienten nach
Medikamenten zur Behandlung von Komplikationen der Herz- und Atmungsfunktion bei
Duchenne- und Becker-Muskeldystrophie.“

„PPMD ist ein Pionier für die Interessenvertretung von Betroffenen seltener
Krankheiten und hat eine bahnbrechende Führungsrolle eingenommen, um
sicherzustellen, dass die Stimme der Patienten Eingang in den Zulassungsprozess
findet“, sagte Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer von Santhera. „Wir
sind PPMD dankbar, dass sie die speziellen Therapieansprüche von Knaben

und Männern mit DMD sowie deren Betreuungspersonen hinsichtlich des
krankheitsbedingten Verlusts der Atmungsfunktion herausgearbeitet haben. Die
bereits erfolgte Einreichung dieser Studienergebnisse durch PPMD bei der FDA
erlaubt uns, bei unserem Zulassungsantrag darauf Bezug zu nehmen.“

„Von Eltern und Personen mit Duchenne- oder Becker-Muskeldystrophie wissen wir,
dass sie sich von den Zulassungsbehörden eine höhere Akzeptanz von Unsicherheit
und Risiko sowie schnellere Zulassungen von Medikamenten wünschen“, erklärte
Holly Peay, PhD, Leiterin dieser Studie und Co-Leiterin von PPMDs
DuchenneConnect Register. „Daher war es unerlässlich, eine Studie durchzuführen,
um die Präferenzen und Prioritäten einer grossen Zahl von Patienten und deren
Eltern systematisch zu erfassen.“

Forscher der Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health unterstützten die
Studie mit ihrem Fachwissen in Gesundheitsökonomie und Methodik.

Die Resultate dieser Nutzen/Risiko-Studie wurden heute von PPMD an die FDA
übermittelt. Sie liefern wichtige Informationen zu Behandlungspräferenzen und
Risikobereitschaft der DMD-Gemeinde für Therapien, welche nicht direkt mit der
Skelettmuskelfunktion zusammenhängende Krankheitssymptome behandeln. Durch diese
Studie erhalten Behörden wissenschaftlich fundierte Daten, die zeigen, dass die
Studienteilnehmer Therapien, die den kardiorespiratorischen Krankheitsverlauf
verlangsamen, als sehr relevant einschätzen und bereit wären, dafür ein erhöhtes
Risiko von Nebenwirkungen und einen grösseren Therapieaufwand zu akzeptieren.

Ãœber die PPMD Nutzen/Risiko-Studie
Die Studie umfasste drei separate Forschungsansätze zur Erhebung der: (i)
Prioritäten bei den Behandlungszielen; (ii) Behandlungspräferenzen und (iii)
Akzeptanz der Behandlung. Die Beurteilung wurde mittels Klassifizierung
ausgewählter Kriterien durchgeführt. Dazu wurde den Befragten eine Reihe von
hypothetischen Behandlungsprofilen vorgelegt, von denen sie die besten und
schlechtesten Merkmale benannten. 155 Personen nahmen an der Studie teil; die
meisten davon (85%) waren Duchenne-Patienten. Die Studie umfasste
Betreuungspersonen von Patienten im Alter von mindestens 10 Jahren sowie
Teenager und Erwachsene.

Die Studienteilnehmer bevorzugten Behandlungsziele mit kardiovaskulärem und
pulmonalem Nutzen. Die höchste Priorität wurde Therapien zur Behandlung einer
geschwächten Herzfunktion zuerkannt. An zweiter und dritter Stelle folgten
Behandlungen zur Vermeidung von Lungeninfektionen und zum Erhalt der
Hustenfunktion. Betreuungspersonen und Patienten zeigten ähnliche Präferenzen.

Bei der Analyse der Behandlungspräferenzen hatten Therapieprofile, die auf den
Erhalt der Husten-funktion abzielten, höchste Präferenz. Patienten und ihre
Betreuungspersonen räumten Be-handlungen, die die Hustenfunktion erhalten und so
eine ausreichende Befreiung der Atemwege gewährleisten, oberste Präferenz ein.

Bei der Analyse der Behandlungsakzeptanz wurden die Teilnehmer gefragt, ob sie
ein hypothetisches Medikament verwenden würden, wenn es verfügbar wäre. Die
Befragten antworteten beinahe immer, dass sie einer Behandlung mit grossem
Nutzen und geringem Risiko den Vorzug geben würden. Mehr als drei Viertel der
Befragten würden sogar eine Behandlung mit sehr grossem Nutzen trotz höchstem
Risiko-/Belastungsprofil akzeptieren.

Die Studienärzte von PPMD und der Johns Hopkins Bloomberg School of Public
Health werden die detaillierten Studienresultate Patienten und
Betreuungspersonen zugänglich machen und bei wissenschaftlichen Kongressen sowie
in Form von Publikationen veröffentlichen.

Ãœber Duchenne-Muskeldystrophie und DELOS
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch
bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben
weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf.
Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung,
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und
Mortalität. Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das
zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den
mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress
vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64
Patienten im Alter von 10-18 Jahren, welche entweder Raxone/Catena-Tabletten
oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den primären
Endpunkt und zeigte, dass Raxone/Catena den Verlust der Atmungsfunktion bei
Patienten ohne gleichzeitige Behandlung mit Glucocorticoid-Steroiden verzögern
kann. Die positiven Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden in The Lancet
veröffentlicht und auf dem Jahreskongress 2015 der American Academy of Neurology
vorgestellt.

Ãœber Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ist die grösste und umfassendste
gemeinnützige Patientenorganisation in den USA, die sich für die Suche nach
Therapie- und Heilungsansätzen für Duchenne-Muskeldystrophie einsetzt – ihre
Mission ist es, Duchenne zu überwinden. PPMD investiert bedeutende Mittel in
Therapien für diese Generation junger Männer, die von Duchenne betroffen ist,
und in die Forschung und Entwicklung zum Wohle künftiger Generationen. Sie ist
Verfechterin ihrer Mission in Washington, DC, und hat Fördergelder in
dreistelliger Millionenhöhe eingeworben. Sie fordert die bestmögliche
Patientenversorgung und stärkt, vereinigt und informiert die globale Duchenne-
Gemeinschaft. Alles, was PPMD tut – und alles, was sie seit ihrer Gründung 1994
getan hat – hilft Knaben mit Duchenne, ein längeres und besseres Leben zu leben.
Für weitere Informationen: www.parentprojectmd.org.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone(® )ist in der
Europäischen Union zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie
(LHON) zugelassen. Santhera entwickelt Raxone(®)/Catena(®) in den zwei weiteren
Indikationen Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler
Sklerose (ppMS), sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie
(CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf.
Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Raxone(® )und Catena(®) sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

Thomas Meier, PhD, Chief Executive Christoph Rentsch, Chief Financial
Officer Officer

Telefon +41 61 906 89 64 Telefon +41 61 906 89 65

thomas.meier@santhera.com christoph.rentsch@santhera.com

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Eva Kalias, Vio Consult

Telefon +41 78 671 98 86

kalias@vioconsult.com

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Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über
Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

Diese Mitteilung ist eine Ãœbersetzung der verbindlichen englischen
Originalversion.

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Mitteilung PPMD:
http://hugin.info/137261/R/1960654/714790.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
[HUG#1960654]