Santheras Zulassungsantrag für Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) durch die Europäische Arzneimittelbehörde validiert

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santheras Zulassungsantrag für Raxone® bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) durch
die Europäische Arzneimittelbehörde validiert
. Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.
Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 21. Juni 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) den Zulassungsantrag
(Marketing Authorization Application, MAA) für Raxone® zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion
und ohne Glucocorticoid-Begleittherapie validiert hat. Mit der Validierung
bestätigt die Behörde, dass der als Typ-II-Variation zur bestehenden Zulassung
eingereichte Zulassungsantrag vollständig ist und das formale Prüfverfahren
durch den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) begonnen hat. Santhera erwartet
eine Stellungnahme des CHMP im ersten Quartal 2017.

Das Zulassungsdossier, das als Typ-II-Variation zur bestehenden Marktzulassung
eingereicht wurde, basiert auf Daten von Santheras Phase-II-Programm (DELPHI)
und der erfolgreichen, zulassungsrelevanten Phase-III-Studie (DELOS) bei
Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie. Diese Daten belegten einen
statistisch signifikanten und klinisch relevanten Nutzen der Raxone-Behandlung
auf den Erhalt der Atmungsfunktion im Vergleich zu Plazebo. Erhärtet wurden
diese Daten durch eine Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf, die zeigte,
dass der beobachtete Nutzen auf die Atmungsfunktion in der Raxone-Gruppe nicht
dem natürlichen Krankheitsverlauf entspricht. Die MAA schliesst auch kürzlich
veröffentlichte Daten ein, die nachwiesen, dass in der DELOS-Studie mit Raxone
behandelte Patienten einem geringeren Risiko für bronchopulmonale Komplikationen
unterlagen, weniger häufig wegen solcher Komplikationen hospitalisiert wurden
und einen geringeren Bedarf an systemischer Behandlung mit Antibiotika hatten,
als Patienten in der Plazebo-Gruppe. Die klinische Bedeutung dieser Resultate
wurde untermauert durch die Ergebnisse einer patientenorientierten
Nutzen/Risiko-Studie. Diese Studie zeigte, dass sowohl DMD-Patienten als auch
deren Betreuungspersonen einer Behandlung, welche bronchopulmonale
Komplikationen verringern kann, grosse Bedeutung beimassen.

„Mit der Validierung unseres Zulassungsantrags bestätigt die EMA die
Vollständigkeit unseres Dossiers, welches Daten aus unserem klinischen Programm
und unterstützende Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf zum Nachweis des
klinischen Nutzens einer Raxone-Behandlung bei DMD beinhaltet“, sagte Thomas
Meier, PhD und CEO von Santhera. „Der Erhalt der Atmungsfunktion ist ein
bedeutendes Ziel der DMD-Therapie und der Beginn der Überprüfung unseres
Zulassungsantrags durch das CHMP ist ein wichtiger Meilenstein für DMD-
Patienten, denen derzeit keine Behandlungsalternative zur Verfügung steht.“

Raxone ist seit September 2015 für die Behandlung von Sehbeeinträchtigungen bei
jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie
(LHON) in allen EU-Mitgliedstaaten, Norwegen, Island und Liechtenstein
zugelassen.

Über Raxone® (Idebenone), Duchenne-Muskeldystrophie und DELOS
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund.
Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung,
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und
Mortalität.
Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre
Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den
mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress
vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64
Patienten, welche entweder Raxone-Tabletten oder entsprechendes Plazebo
erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass Raxone
den Verlust der Atmungsfunktion verzögern und das Auftreten bronchopulmonaler
Komplikationen verringern kann. Die positiven Resultate der Phase-III-DELOS-
Studie wurden erstmals in The Lancet (Buyse et al., The Lancet
2015 385(9979):1748-57) und in Neuromuscular Disorders (Article in Press:
http://dx.doi.org/10.1016/j.nmd.2016.05.008) veröffentlicht.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone® ist in der
Europäischen Union zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie
(LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zweite Indikation
für Raxone®, hat Santhera in der Europäischen Union die Zulassung beantragt
(Marketing Authorization Application, MAA). Santhera entwickelt Raxone® in einer
dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie
Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese
Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen
zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone® und Catena® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer          Christoph Rentsch, Chief
Financial Officer
Telefon +41 61 906 89 64                                      Telefon
+41 61 906 89 65
thomas.meier@santhera.com
christoph.rentsch@santhera.com

Medienkontakt
Eva Kalias, Vio Consult
Telefon +41 78 671 98 86
kalias@vioconsult.com

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über
Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

# # #

Mitteilung EMA Validierung:
http://hugin.info/137261/R/2021955/751227.pdf

This announcement is distributed by GlobeNewswire on behalf of
GlobeNewswire clients. The owner of this announcement warrants that:
(i) the releases contained herein are protected by copyright and
other applicable laws; and
(ii) they are solely responsible for the content, accuracy and
originality of the information contained therein.

Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
[HUG#2021955]