Scottish Medicines Consortium genehmigt Santheras Raxone® (Idebenon) zur eingeschränkten Verwendung bei Patienten mit LHON durch NHS Scotland

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Scottish Medicines Consortium genehmigt Santheras Raxone® (Idebenon) zur
eingeschränkten Verwendung bei Patienten mit LHON durch NHS Scotland
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 9. Mai 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass das Scottish Medicines Consortium Raxone(®) (Idebenon) zur
eingeschränkten Verwendung bei Patienten mit LHON mit Wirkung zum 8. Mai 2017
zugelassen hat.

Patienten mit Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON), einer sehr seltenen,
vererbten Ursache für Blindheit, könnten auf Basis der Empfehlung des Scottish
Medicines Consortium (SMC) im Rahmen des Verfahrens für ultra-seltene
Krankheiten von der bisher einzigen zugelassenen Behandlung profitieren. Das SMC
akzeptierte Raxone(®) (Idebenon) für die eingeschränkte Verwendung durch NHS
Scotland bei der Behandlung von Sehbehinderungen bei jugendlichen und
erwachsenen Patienten mit LHON, die noch nicht blind sind (d.h. ohne Erfüllung
der britischen Kriterien, um als Sehbehinderte registriert zu werden). Raxone
wurde nach der Beurteilung unter dem SMC Patient and Clinician Engagement
(PACE)-Prozess akzeptiert, der Anwendung findet für Medikamente, die am
Lebensende und für sehr seltene Erkrankungen verwendet werden. Schottland ist
der erste Landesteil in Grossbritannien, der Raxone für die Behandlung von LHON
zur Verfügung stellt. Die SMC-Empfehlung berücksichtigt die Vorteile eines
Patientenzugangs (Patient Access Scheme, PAS), der eine Verbesserung der
Kosteneffizienz von Raxone mit sich bringt.

LHON ist eine schwere Erkrankung, die vor allem bei jungen Männern in den späten
Jugendjahren bzw. im frühen Erwachsenenalter Blindheit verursacht. Die Patienten
verlieren plötzlich die zentrale Sehschärfe und sind nicht mehr in der Lage,
Details zu erkennen, Gedrucktes zu lesen oder Gesichter zu erkennen. Innerhalb
von 12 Monaten ab Krankheitsbeginn werden etwa 80% der unbehandelten Patienten
als offiziell blind eingestuft. Diese extreme Behinderung isoliert junge
Erwachsene und beeinträchtigt ihre Ausbildung, Karrieremöglichkeiten und
Lebensqualität. Russell Wheeler, Trustee der britischen LHON-Gesellschaft,
sagte: „Obschon LHON schon seit fast 150 Jahren bekannt ist, hat der bis heute
andauernde Mangel an einer genehmigten Behandlung dazu geführt, dass sich viele
Patienten hoffnungslos und vom Gesundheitsdienst verlassen fühlen. Wir begrüssen
den Entscheid des SMC, den das Gremium pragmatisch und nach einem strengen und
transparenten Prozess traf. Die Verfügbarkeit von Raxone für betroffene Familien
in Schottland ist ein wichtiger Schritt, um eine abwendbare Erblindung zu
verhindern und wir hoffen auf eine baldige Verfügbarkeit auch in anderen Teilen
Grossbritanniens.“

Die Behandlung mit Raxone steht nun LHON-Patienten unter verschiedenen
Erstattungsmodellen in mehreren europäischen Ländern zur Verfügung. Giovanni
Stropoli, EVP, Chief Commercial Officer Europe & ROW, kommentierte: „Wir
bedanken uns beim SMC für seine objektive und gründliche Beurteilung von Raxone.
Wir arbeiten weiterhin mit den Gesundheitsdiensten in anderen Teilen
Grossbritanniens zusammen und hoffen, dass nach dieser positiven Empfehlung für
NHS Scotland die Verfügbarkeit auch für andere LHON-Patienten in ganz
Grossbritannien ermöglicht wird.“
Die vollständige SMC-Empfehlung kann unter dem Link
http://www.scottishmedicines.org.uk/SMC_Advice/Advice/1226_17_idebenone_Raxone/i
debenone_Raxone und die Zusammenfassung der Produktmerkmale (Summary of Product
Characteristics) unter http://www.medicines.org.uk/emc/medicine/32655 eingesehen
werden.

Über Leber hereditäre Optikusneuropathie und den therapeutischen Nutzen von
Raxone
Leber hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch vererbte
Augenerkrankung, die zur Erblindung führt. Die Krankheit betrifft primär junge,
ansonsten gesunde, männliche Erwachsene, welche einen schnell fortschreitenden,
schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe erleiden und innert weniger
Monate nach Auftreten der Symptome erblinden. Etwa 95% der Patienten weisen eine
von drei möglichen Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese
Mutationen bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette.
Dadurch wird die zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig
der oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen
im Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung
führt.
Raxone (idebenone), ein synthetisches Benzoquinon und Kofaktor für das zelluläre
Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1), umgeht die Störung im Komplex I,
vermindert den oxidativen Stress, erhöht die Energieproduktion in den retinalen
Ganglionzellen und fördert die Wiederherstellung des Sehvermögens der Patienten.

Raxone ist ein oral verabreichtes Medikament in einer zugelassenen Tagesdosis
von 900 mg (Einnahme von zwei Tabletten dreimal täglich mit dem Essen) zur
Behandlung von Sehbeeinträchtigungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten
mit LHON. Die Behandlung sollte von einem Arzt mit Erfahrung bei LHON initiiert
und überwacht werden. Die Wirksamkeitsdaten stützen sich auf Santheras
randomisierte, Plazebo-kontrollierte RHODOS Studie und das Expanded Access
Programm und haben insgesamt gezeigt, dass der Sehverlust bei mit Raxone
behandelten Patienten gemildert oder rückgängig gemacht werden kann.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone(®)
(Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein
zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zweite Indikation für Raxone, hat Santhera
in der Europäischen Union und der Schweiz einen Antrag auf Marktzulassung
gestellt. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological
Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone in einer dritten
Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für
Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten
besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera
finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich
bitte an: Christoph Rentsch, Chief Financial
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer
Officer Telefon +41 61 906 89 65
Telefon +41 61 906 89 64 christoph.rentsch@santhera.com
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Telefon +41 78 671 98 86
kalias@vioconsult.com

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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Ankündigung kann Projektionen und andere „in die Zukunft gerichtete“
Aussagen, Erwartungen oder Schätzungen enthalten. Solche Aussagen spiegeln die
gegenwärtigen Ansichten von Santhera über zukünftige oder ungewisse Ereignisse,
Errungenschaften oder Leistungen wider. Es kann keine Zusicherung gegeben
werden, dass solche Ereignisse, Errungenschaften oder Leistungen eintreten oder
eingetreten sind, da projizierte oder geschätzte und tatsächliche Ereignisse und
Ergebnisse wesentlich von diesen Aussagen abweichen können. Die Leser sollten
sich daher nicht auf diese Aussagen verlassen. Das Unternehmen lehnt jede
Verpflichtung zur Aktualisierung dieser Aussagen ab.

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Mitteilung SMC:
http://hugin.info/137261/R/2102791/797483.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire