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The Lancet publiziert Santheras positive Phase-III-Studie (DELOS) in Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
The Lancet publiziert Santheras positive Phase-III-Studie (DELOS) in Patienten
mit Duchenne-Muskeldystrophie
. Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.
Source: Globenewswire

Erste erfolgreiche Phase-III-Studie bei DMD belegt Wirksamkeit von
Raxone(®)/Catena(®) beim Erhalt der Atmungsfunktion

Liestal, Schweiz, 21. April 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gab
heute die Veröffentlichung der detaillierten Resultate der doppelblinden
Plazebo-kontrollierten Phase-III-Studie (DELOS), welche die Wirksamkeit und
Verträglichkeit von Raxone®/Catena® (INN: idebenone) bei DMD-Patienten belegt,
in The Lancet bekannt (Lancet 2015; 385: 1748-57. Online Publikation
http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(15)60025-3).

Die Ergebnisse der DELOS Studie zeigten, dass Raxone/Catena den jährlichen
Verlust der maximalen expiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow as
percent predicted, PEF%p) gegenüber der Plazebo-Gruppe um 66% signifikant
verringerte. Weitere respiratorische Endpunkte, wie die Vitalkapazität (Forced
Vital Capacity, FVC) und das forcierte Ausatmungsvolumen (Forced Expiratory
Volume, FEV1), bestätigten diese Resultate und zeigten konstant bessere
Behandlungserfolge mit Raxone/Catena beim Erhalt der Atmungsfunktion im
Vergleich zu Plazebo. Wissenschaftler schliessen aus den Daten, dass
Raxone/Catena eine neue Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit DMD darstellt.

«Die Veröffentlichung der DELOS Studie in The Lancet, einer der weltweit
renommiertesten medizinischen Fachzeitschriften, ist eine ausserordentliche
Würdigung dieser ersten erfolgreichen Phase-III-Studie in DMD», sagte Gunnar M.
Buyse, MD, PhD, Professor of Child Neurology an den University Hospitals Leuven
(Belgien), Principal Investigator der DELOS Studie und Erstautor der
Publikation. «Es ist auch eine Anerkennung der harten Arbeit vieler involvierter
Wissenschaftler, sowie der beteiligten Patienten und deren Familien, die während
rund 10 Jahren an unserer innovativen Forschungsarbeit mitgewirkt haben, um
Idebenone vom Labor zum Patienten zu entwickeln. Statistisch signifikante und
klinisch relevante Ergebnisse für primäre und sekundäre Endpunkte belegten
übereinstimmend, dass Raxone/Catena den Verlust der Atmungsfunktion minderte und
sicher und gut verträglich war. Ich bin begeistert von den Studienresultaten,
welche Raxone/Catena als geeignete Behandlungsoption dieser lebensbedrohlichen
Komplikation bei DMD profilieren.»

«Da Morbidität und Mortalität bei DMD mit einer fortschreitenden restriktiven
Lungenerkrankung und dem irreversiblen Verlust der Atmungsfunktion eng verknüpft
sind, stellen diese Resultate einen wichtigen Therapieerfolg dar und sind von
grosser klinischer Bedeutung für Patienten mit DMD», ergänzte Craig McDonald,
MD, Professor und Vorsitzender des Department of Physical Medicine &
Rehabilitation an der UC Davis (USA), Prüfarzt der DELOS Studie und Mitverfasser
der Lancet Publikation.

«Das Ausmass, in dem der Verlust der Atmungsfunktion in der DELOS Studie
verringert wurde, ist von ausserordentlich wichtiger Bedeutung für DMD-
Patienten», erläuterte Nicholas Coppard, PhD und SVP Development der Santhera.
«Dieser medizinische Nutzen und das gut etablierte Verträglichkeitsprofil
stimmen uns sehr zuversichtlich im Hinblick auf die Erfolgsaussichten von
Raxone/Catena als Behandlungsmöglichkeit für DMD Patienten, wofür wir derzeit
die Zulassungsanträge für die USA und Europa vorbereiten.»

Über die DELOS Studie
DELOS war eine doppelblinde, randomisierte und Plazebo-kontrollierte Phase-III-
Studie mit 64 europäischen und US-amerikanischen Duchenne-Patienten, welche
nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden. Die Patienten im Alter von
10-18 Jahren erhielten während 52 Wochen Raxone/Catena-Tabletten (900 mg/Tag)
oder entsprechendes Plazebo. Der primäre Endpunkt war die Veränderung der
maximalen expiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow as percent
predicted, PEF%p) vom Ausgangswert bis Woche 52. Nach 52 Wochen zeigte die
Plazebo-Gruppe eine signifikante Reduktion der PEF%p (-9.01%p; 95% CI: -13.2,
-4.8; p<0.001) gegenüber einer nicht-signifikanten Abnahme (-3.05%p; 95% CI:
-7.1, 0.97; p=0.134) in der aktiven Behandlungsgruppe, was einem statistisch
signifikanten Unterschied zwischen den beiden Behandlungsgruppen von 5.96%p (95%
CI: 0.16, 11.8; p=0.044) entspricht und einem um 66% geringeren Verlust der
PEF%p gleichkommt. Eine statistisch signifikante Wirksamkeit konnte auch nach
Woche 26 (p=0.007), Woche 39 (p=0.034) und über alle gemessenen Zeitpunkte
(p=0.018) nachgewiesen werden. Die Resultate für den primären Endpunkt waren
über mehrere Sensitivitätsanalysen hinweg robust und wurden durch positive
Ergebnisse bei weiteren respiratorischen Endpunkten untermauert.

Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch
bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben
mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch
ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem
zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativen Stress und verringerter
zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden
resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund im ganzen
Körper und führen aufgrund von Herz- und Lungenversagen zu früher Morbidität und
Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die einzige
Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion unabhängig
von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Steroide wirken
allerdings nur zum Teil und der klinische Nutzen ist wegen ihrer hinlänglich
bekannten Nebenwirkungen beschränkt. Eine kürzlich veröffentlichte Studie
zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im Alter von 10 oder mehr Jahren nie mit
Steroiden behandelt wurden oder deren Einnahme abgebrochen haben.

Über Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie
Raxone/Catena (idebenone) ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und
Substrat für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den
mitochondrialen Elektronentransport stimuliert und die zelluläre
Energieversorgung verbessert. Eine frühere randomisierte, Plazebo-kontrollierte
Phase-II-Studie (DELPHI) zeigte eine positive Wirkungstendenz von Raxone/Catena
auf frühe kardiale und respiratorische Funktionsparameter. Eine wichtige
Erkenntnis der DELPHI-Studie war die Stabilisierung von PEF%p, einem Marker für
die Kraft der Atemmuskulatur, bei idebenone-behandelten Patienten im Gegensatz
zu einer Abnahme in der Plazebo-Gruppe entsprechend dem natürlich zu erwartenden
Krankheitsverlauf. Zusätzliche Analysen wiesen auf einen höheren
Behandlungseffekt von Raxone/Catena auf die Atmungsfunktion bei nicht mit
Glucocorticoid-Steroiden behandelten Patienten hin.

Idebenone hat Orphan-Drug-Status in Europa und den USA sowie Fast-Track-Status
von der US FDA. Der Patentschutz zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
erstreckt sich bis 2026 in Europa bzw. 2027 in den USA.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone(®)/Catena(®) zur
Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON),
Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose
(ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für
alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt
derzeit keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden
Sie unter www.santhera.com.

Raxone(® )und Catena(® )sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

Medienkontakt:
Eva Kalias, Vio Consult
Telefon +41 78 671 98 86
kalias@vioconsult.com

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über
Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

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Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen
Originalversion.

Mitteilung Lancet:
http://hugin.info/137261/R/1912575/682669.pdf

This announcement is distributed by GlobeNewswire on behalf of
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
[HUG#1912575]

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