CHMP empfiehlt Zulassung von Santheras Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON)

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
CHMP empfiehlt Zulassung von Santheras Raxone® zur Behandlung von Leber
Hereditärer Optikusneuropathie (LHON)
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 26. Juni 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) Raxone(®) (idebenone) zur Behandlung von Sehverlust
bei jugendlichen und erwachsenen LHON-Patienten zur Zulassung empfohlen hat.

LHON ist eine genetisch vererbte Augenerkrankung, die bei ansonsten gesunden
Patienten zu rascher und meist dauerhafter Erblindung führt. Raxone(®) ist die
erste Behandlungsmöglichkeit für LHON und wird die erste zugelassene Therapie
für eine mitochondriale Erkrankung sein.

„Dies ist ein bedeutender Durchbruch und macht den Weg frei für das erste
Arzneimittel zur Behandlung einer mitochondrialen Erkrankung“, erklärte Thomas
Klopstock, MD (Professor für Neurologie an der Universität München, LHON
Studienarzt und Koordinator des Deutschen Netzwerkes für mitochondriale
Erkrankungen, mitoNET). „LHON ist eine schwere Form von Sehverlust, welche durch
eine mitochondriale Fehlfunktion verursacht wird. Betroffene Patienten, die in
der Regel jung und ansonsten gesund sind, erleiden einen schnellen Sehverlust im
zentralen Sehfeld und erblinden beidseitig innerhalb von wenigen Monaten nach
Auftreten der ersten Symptome. Zwar gibt es eine Chance für eine teilweise oder
sogar vollständige spontane Erholung, die meisten unbehandelten Patienten
bleiben jedoch dauerhaft blind. Die Wirkungsweise von Idebenone liefert eine
klare biochemische und medizinische Grundlage für dessen Einsatz bei LHON. Zudem
zeigen die klinischen Daten, dass die Behandlung mit Raxone das Sehvermögen bei
betroffenen Patienten deutlich verbessern kann. Diese Zulassungsempfehlung ist
von entscheidender Bedeutung für die weltweite Forschung auf dem Gebiet der
mitochondrialen Erkrankungen und wird zweifellos Ansporn geben für weitere
Forschungsarbeiten in diese Richtung.“

„Wir sind begeistert von der positiven Empfehlung des CHMP, welche den
dringenden medizinischen Bedarf für diese schwerwiegende Krankheit anerkennt“,
erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO der Santhera. „Wir können nun unsere
Vorbereitungen zur Markteinführung vorantreiben, um Patienten in der EU, nach
Erteilen der Marktzulassung durch die Europäische Kommission, schnellstmöglich
Zugang zu Raxone zu ermöglichen.“

Das CHMP stützte seine Empfehlung für Raxone auf Daten der randomisierten,
Plazebo-kontrollierten RHODOS Studie, Santheras Expanded-Access-Programm und
Vergleichsdaten zum natürlichen Krankheitsverlauf aus einer umfangreichen Serie
von Fallstudien. Angesichts der Gesamtheit der verfügbaren Daten für eine
schwerwiegende seltene Krankheit ohne Behandlungsmöglichkeit wie LHON, erachtete
das CHMP eine Zulassungsempfehlung unter aussergewöhnlichen Umständen für
gerechtfertigt. Santhera wird nach der Zulassung zusätzliche langfristige
Verlaufsdaten zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei LHON-Patienten erheben.

Die positive Empfehlung des CHMP für Raxone wird nun an die Europäische
Kommission (EC) weitergeleitet zum Erlass eines für die gesamte EU verbindlichen
Zulassungsentscheids, der in den 28 Europäischen Mitgliedstaaten, Island,
Liechtenstein und Norwegen Gültigkeit haben wird. Raxone besitzt den Status
eines Arzneimittels für eine seltene Krankheit (sog. Orphan Designation),
welcher einen exklusiven Marktschutz für die Dauer von 10 Jahren ab dem Datum
der EC-Zulassung garantiert.

Ãœber LHON und den therapeutischen Nutzen von Raxone
Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch vererbte
Augenerkrankung, die zur Erblindung führt. Die Krankheit betrifft vor allem
junge, ansonsten gesunde Erwachsene, meist Männer, welche einen schnell
fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe erleiden,
zuerst in einem Auge und innerhalb weniger Monate auch im zweiten Auge, und
daran erblinden. Über 95% der Patienten weisen eine von drei möglichen
Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen bedingen eine
Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch wird die
zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig der oxidative
Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im Auge und
damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung führt.

Raxone (idebenone) ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das
zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann
Elektronen, unter Umgehung des bei LHON-Patienten defekten Komplexes I der
mitochondrialen Atmungskette, direkt auf den Komplex III übertragen und dadurch
die ATP-Produktion in den retinalen Ganglionzellen wiederherstellen und das
Sehvermögen der Patienten verbessern.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone(®)/Catena(®) zur
Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON),
Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose
(ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für
alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere
Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Raxone(® )und Catena(®) sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

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Mitteilung positive Empfehlung CHMP:
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
[HUG#1931736]