Clementia Pharmaceuticals erhält EMA-Kennzeichnung als Orphan-Medizin für Palovarotene zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva

Clementia Pharmaceuticals, Inc.
[http://clementiapharma.com/] hat heute bekannt gegeben, dass die
Europäische Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency – EMA)
die Kennzeichnung als Orphan-Medizinprodukt an Palovarotene vergeben
hat, den führenden Produktkandidat des Unternehmens zur Behandlung
von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). FOP ist eine
seltene, stark beeinträchtigende genetische Krankheit, die von
schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichgewebe-Schwellungen
(Ausbrüchen) und abnormer Knochenbildung gekennzeichnet ist. Dieser
Vorgang, der als heterotope Ossifikation (HO) bezeichnet wird, tritt
in Muskeln, Sehnen und Bändern auf und verursacht signifikante
Morbidität und zunehmende Behinderung.

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„FOP ist eine extrem seltene, schwere Erbkrankheit, für die es
keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gibt“, sagte Dr.
Geneviève Baujat vom Laboratoire de Génétique Moléculaire, Institut
de Recherche und Hôpital Necker-Enfants Malades in Paris, die eine
der Hauptprüferinnen für die klinische Phase 2-Erprobung von
Palovarotene ist. „Die EMA-Kennzeichnung als Orphan-Medizin bestärkt
Firmen wie Clementia darin, die erheblichen Mengen an Zeit, Mühe und
Geld aufzubringen, die nötig sind, um eine Therapie zu entwickeln.“

Palovarotene, ein in der Entwicklung befindlicher
Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, durchläuft zurzeit die klinische
Phase 2-Erprobung an FOP-Patienten und wurde bereits früher von der
Food and Drug Administration der USA als Orphan-Medizin anerkannt.
Clementia hat vor kurzem den Beginn einer 12-monatigen offenen
Erweiterungsstudie für FOP-Patienten angekündigt, welche die
12-wöchige, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie
von Palovarotene abschließen.

„Menschen mit FOP, darunter auch mein ältester Sohn, und ihre
Angehörigen leben derzeit ohne brauchbare Behandlungsoptionen,
deshalb ist es extrem ermutigend, den Fortschritt bei einer
potenziellen Therapie für die Betroffenen zu sehen“, sagte Chris
Bedford-Gay, Gründer von FOP Friends, einer in Großbritannien
ansässigen gemeinnützigen FOP-Patientenorganisation.

Die EMA-Kennzeichnung als Orphan-Medizin soll Unternehmen
regulatorische und finanzielle Anreize geben, Therapien für
lebensbedrohende oder stark einschränkende Krankheiten mit
Häufigkeiten von nicht mehr als fünf von 10.000 in der Europäischen
Union (EU) zu entwickeln und auf den Markt zu bringen.
Orphan-Medizinprodukte erhalten nach der kommerziellen Zulassung in
der EU zehn Jahre Marktexklusivität.

Für weitere Informationen und Antworten auf häufig gestellte
Fragen zu Clementias klinischer Erprobung von Palovarotene für FOP
besuchen Sie bitte www.clementiapharma.com
[http://www.clementiapharma.com/].

Informationen zu Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) FOP
ist eine seltene, stark beeinträchtigende Krankheit, die von
schmerzhaften, wiederkehrenden Episoden von Weichgewebe-Schwellungen
(Ausbrüchen) gekennzeichnet ist, die zu abnormer Knochenbildung in
Muskeln, Sehnen und Bändern führen. Die Krankheit bricht früh im
Leben aus und kann spontan oder nach Verletzungen von Weichgeweben,
Impfungen oder Grippeinfektionen auftreten. Wiederkehrende Ausbrüche
behindern die Bewegung von Gelenken und führen so zu kumulativem
Funktionsverlust und zur Behinderung. FOP wird durch eine punktuelle
Mutation im ALK2/BMP-Typ I-Rezeptor verursacht, die in einer
Überaktivität des Rezeptors resultiert. Praktisch alle bekannten
Patienten haben dieselbe punktuelle Mutation und kommen mit
fehlgeformten großen Zehen zur Welt. Es wird angenommen, dass FOP bei
weniger als einem Individuum von einer Millionen Menschen auftritt.

Informationen zu Palovarotene Palovarotene ist ein
Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der von Roche Pharmaceuticals
lizensiert ist, wo er früher an über 800 Probanden ausgewertet wurde,
darunter gesunde Freiwillige und Patienten mit chronischer
obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene blockierte bei
verschiedenen FOP-Versuchen an Mäusen die Knochenbildung und wird als
potenzielle Therapie für FOP untersucht.

Informationen zu Clementia Pharmaceuticals, Inc. Clementia ist ein
im Privatbesitz befindliches klinisch-biopharmazeutisches
Unternehmen, das sich der Entwicklung innovativer Therapien für
Menschen mit seltenen Krankheiten widmet. Das Unternehmen entwickelt
einen neuartigen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten für Krankheiten
mit heterotoper Ossifikation, darunter Fibrodysplasia ossificans
progressiva. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.clementiapharma.com [http://www.clementiapharma.com/].

Web site: http://www.clementiapharma.com/

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KONTAKT: Investor-/Medienkontakt: Smitha Dwarakanath, SmithSolve
LLC, +1-973-442-1555 ext. 122

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