DGAP-News: Raptor Pharmaceutical erreicht primaren Endpunkt in seiner klinischen Phase-III-Studie zur Untersuchung von DR Cysteamin fur nephropathische Cystinose

Raptor Pharmaceutical Corp.

26.07.2011 09:17
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NOVATO, Kalif., 2011-07-26 09:17 CEST (GLOBE NEWSWIRE) —
Raptor Pharmaceutical Corp. (–Raptor– oder das –Unternehmen–) (Nasdaq:RPTP) gab
heute bekannt, dass seine klinische Phase-III-Studie zur Untersuchung von
Delayed Release bzw. DR Cysteamin zur Behandlung von nephropathischer
Cystinose, bekannt als Studienmedikament RP103 (–RP103–), den primaren Endpunkt
hinsichtlich der Nicht-Unterlegenheit gegenuber Cystagon(R), dem
Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung, erreicht hat. Der
Vergleich basierte auf dem Cystingehalt der Leukozyten, dem etablierten
Surrogatmarker fur die Wirksamkeit und einzigen primaren Endpunkt der
klinischen Studie. Das Unternehmen berichtete daruber hinaus, dass bei den
Probanden keine unerwarteten schwerwiegenden Sicherheitsbedenken in Verbindung
mit RP103 aufgetreten sind.

Nephropathische Cystinose ist eine vererbbare, sehr selten auftretende, schwere
Erkrankung, die bei Nichtbehandlung zum fruhzeitigen Tod fuhren kann. Der
gegenwartig bei der Behandlung von Cystinose etablierte Standard besteht in der
Gabe von oralem Cystagon(R), einem Cysteaminbitartrat mit sofortiger
Wirkstofffreisetzung, das streng alle sechs Stunden einschliesslich nachts
eingenommen werden muss. Die Nichtbefolgung dieses strengen Verabreichungsplans
von Cystagon(R) wurde in zahlreichen Berichten als signifikantes Problem bei
der Behandlung von Cystinose-Patienten angegeben. RP103 ist eine von Raptor
patentrechtlich geschutzte, zweimal taglich einzunehmende
Cysteaminbitartrat-Formulierung zur Behandlung von Cystinose, die mit dem Ziel
entwickelt wurde, die Einnahmehaufigkeit zu senken und die Vertraglichkeit zu
verbessern. Die Phase-III-Schlusselstudie von Raptor war als Vergleichsstudie
an ambulanten Cystinose-Patienten konzipiert, in der die Pharmakodynamik,
Pharmakokinetik, Sicherheit und Vertraglichkeit von RP103 im Vergleich zu
Cystagon(R) untersucht wurde. Die klinische Studie wurde an acht klinischen
Prufzentren in den USA und in Europa durchgefuhrt.

Von 41 Patienten, die den Prufplan der Phase III durchlaufen haben, wurden 38
in den auswertbaren Datensatz aufgenommen. Drei der Patienten entsprachen dem
Prufplan nicht in vollem Umfang. Die Studienteilnehmer waren zwischen 6 und 26
Jahre alt. 87 % der Patienten waren junger als 16 Jahre. Im Mittel betrug der
gemessene Cystingehalt der Leukozyten bei den mit Cystagon(R) behandelten
Patienten 0,54 +/- 0,05 nmol Hemicystin/mg Protein, im Vergleich zu einem
durchschnittlichen Spitzenwert von 0,62 +/- 0,05 nmol Hemicystin/mg Protein bei
Patienten, die mit RP103 behandelt wurden. Der mittlere Unterschied betrug 0,08
nmol Hemicystin/mg Protein bei einem 95,8-%-Konfidenzintervall von 0,00-0,16
(einseitig p=0,021). Wie im statistischen Analyseplan festgelegt, ist der
Nicht-Unterlegenheitsendpunkt der klinischen Studie erreicht, wenn der obere
Grenzwert des Konfidenzintervalls rund um den mittleren Unterschied des
Leukozyten-Cystingehalts einen absoluten Wert von 0,3 nicht uberschreitet. Fur
den oberen Grenzwert des Konfidenzintervalls in der klinischen Phase-III-Studie
wurde ein Wert von 0,16 ermittelt, womit der Nicht-Unterlegenheitsendpunkt
erreicht wurde.

–Wir sind naturlich sehr erfreut daruber, dass wir den primaren Endpunkt dieser
Studie erreicht haben–, sagte Christopher M. Starr, Ph.D. und CEO von Raptor,
–und mochten allen Studienteilnehmerinnen und -teilnehmern, ihren Angehorigen
und den Studienkoordinatoren aufrichtig dafur danken, dass sie uns bei der
Durchfuhrung dieser Studie geholfen haben.–

Zudem wurde der Endpunkt bei einer niedrigeren durchschnittlichen Tagesdosis
von RP103 im Vergleich zu Cystagon(R) erreicht. Die Patienten, die an dieser
Studie teilgenommen haben, mussten im Rahmen der Standardtherapie mit
Cystagon(R) –gut eingestellt– sein. Die Anfangsdosierung von RP103 fur
Patienten in der klinischen Phase-III-Studie betrug 70 % ihrer etablierten
Cystagon(R)-Dosierung. Der Prufplan erlaubte eine einmalige Erhohung der
RP103-Dosis um 25 %, basierend auf dem intermediaren Gehalt von Cystin in den
Leuykozyten, um den aktuellen Behandlungsstandard bei der Etablierung der
angemessenen Dosierung von Cystagon(R) fur Cystinose-Patienten widerzuspiegeln.
Etwa ein Drittel der Patienten blieb wahrend der gesamten Studie bei 70 % der
anfanglichen Cystagon(R)-Dosis. Bei den ubrigen zwei Dritteln der Patienten
wurde die RP103-Dosis erhoht. Im Durchschnitt betrug die tagliche
Steady-State-Gesamtdosis an RP103 bei Patienten der klinischen Phase-III-Studie
82 % ihrer etablierten Einnahmedosis an Cystagon(R).

Im Verlauf der Studie traten sieben schwerwiegende unerwunschte Ereignisse
(SUE) auf, bei denen die Patienten in die Notaufnahme bzw. in ein Krankenhaus
mussten. Bei sechs dieser sieben SUEs stellte der Hauptprufarzt fest, dass sie
nicht mit RP103 oder Cystagon(R) in Zusammenhang standen. Ein SUE, eine
gastrische Unvertraglichkeit, wurde als –moglicherweise mit RP103
zusammenhangend– eingestuft und anschliessend gelost. Weitere Analysen leichter
unerwunschter Ereignisse (–UE–) werden derzeit vom Statistikberater des
Unternehmens durchgefuhrt.

Das Unternehmen fuhrt gegenwartig eine Fortsetzungsstudie durch, bei der alle
Patienten, die an der klinischen Phase-III-Studie teilnehmen, die Moglichkeit
haben, sich fur eine Weiterbehandlung mit RP103 zu entscheiden. Dabei werden
sie auf den Leukozyten-Cystingehalt und Sicherheitsparameter uberwacht. Die
Fortsetzungsstudie wird zu jedem Patienten Sicherheitsdaten fur mindestens
sechs Monate liefern und Bestandteil von Raptors Antrag auf
Arzneimittelzulassung sein. 32 Patienten wurden im Rahmen der
Fortsetzungsstudie mindestens sechs Monate lang mit RP103 behandelt.

Ankundigung weiterer erfolgreicher Bioaquivalenzstudie

In einer zugehorigen klinische Studie wies Raptor die Bioaquivalenz zwischen
als ganze Kapseln verabreichtem RP103 und als auf Apfelmus verteiltem
Kapselinhalt von RP103 nach. Da eine signifikante Anzahl an Cystinose-Patienten
zu jung sind, um ganze Kapseln zu schlucken, versetzt dieses Ergebnis das
Unternehmen moglicherweise in die Lage, die Teilnahme an der Fortsetzungsstudie
auf Patienten auszuweiten, die zu jung zum Schlucken ganzer Kapseln sind und
die daher nicht fur die Teilnahme an der klinischen Phase-III-Schlusselstudie
geeignet waren.

Neben der geplanten Einreichung der klinischen Daten fur die Veroffentlichung
wird Raptor die wichtigsten klinischen Daten am 9. August auf der Canaccord
Genuity Annual Growth Conference in Boston, Masachusetts, und am 16. August auf
der Wedbush Securities Life Sciences Management Access Conference in New York
prasentieren.

Informationen zur nephropathischen Cystinose

Die nephropathische Cystinose ist eine angeborene Stoffwechselstorung, die
durch einen gestorten Abtransport der Aminosaure Cystin aus den Lysosomen
gekennzeichnet ist. Schlechte Compliance mit derzeitigen Behandlungen fur
nephropathische Cystinose kann zu schweren gesundheitlichen Folgen fuhren. Dazu
gehoren u. a. Nierenversagen und die daraus resultierende Notwendigkeit einer
Nierentransplantation, Wachstumsstorungen, Rachitis und Frakturen sowie
Lichtempfindlichkeit und Erblindung. Die ersten Symptome treten in der Regel in
den ersten Lebensjahren auf, wenn es in verschiedenen Geweben und Organen wie
den Nieren, dem Gehirn, der Leber, der Schilddruse, der Bauchspeicheldruse, den
Muskeln und den Augen zu einer Anreicherung von Cystinkristallen kommt.

Informationen uber Cysteamin und RP103

RP103 ist eine patentrechtlich geschutzte Cysteaminbitartrat-Formulierung von
Raptor in Form von magensaftresistenten Mikrokugelchen zur oralen Gabe, mit der
eine Reduzierung der mit Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung
assoziierten Einnahmehaufigkeit und gastrointestinalen Nebenwirkungen erreicht
werden soll. Cysteaminbitartrat mit sofortiger Wirkstofffreisetzung ist von der
amerikanischen Nahrungs- und Arzneimittelbehorde (–FDA–, Food and Drug
Administration) und der Europaischen Arzneimittelagentur (–EMA–) bereits zur
Behandlung von nephropathischer Cystinose zugelassen. Raptor erhielt von der
EMA und der FDA die Zulassung zur Ausweisung von RP103 als Orphan-Arzneimittel.

Im Dezember 2007 erhielt Raptor die exklusive, weltweit gultige Lizenz der
University of California, San Diego, zur Entwicklung von DR Cysteamin zur
Behandlung der nephropathischen Cystinose und von Cysteamin fur andere
potenzielle Indikationen wie Huntington-Krankheit und nichtalkoholische
Fettleberhepatitis (–NASH–).

Informationen zu Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) (–Raptor–) hat es sich zur Aufgabe
gemacht, Arzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten, die das
Leben von Patienten mit schweren, seltenen Krankheiten verbessern. Raptor
arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur
Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer
Fettleberhepatitis (–NASH–), Huntington-Krankheit (–HK–),
Aldehyddehydrogenase-Mangel (–ALDH2–) und thrombotischen Storungen.

Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten,
neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem
humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind
und gegen Krebs, neurodegenerative Storungen und Infektionskrankheiten
eingesetzt werden sollen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.

Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des
Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich
auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder
Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass mit DR
Cysteamin im Vergleich zu Cysteamin mit sofortiger Wirkstofffreisetzung eine
verringerte Einnahmehaufigkeit und verbesserte Vertraglichkeit erzielt wird,
dass Raptor, wenn uberhaupt, einen Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug
Application) stellen wird, dass Raptor in der Lage sein wird, die Teilnahme an
der Fortsetzungsstudie auf Patienten auszuweiten, die zu jung zum Schlucken
ganzer Kapseln sind, dass Raptor, wenn uberhaupt, die klinischen Daten
erfolgreich zur Veroffentlichung einreichen wird, und dass Raptor in der Lage
sein wird, DR Cysteamin oder einen seiner anderen Produktkandidaten erfolgreich
zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen
bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die
dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens
wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren,
die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen
verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder
dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von Raptor im Zuge
ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte
Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden,
dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter, deren Kenntnisse fur
die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben,
dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche
Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden
Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass Mitbewerber
bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut
wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern
sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fur
die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital
aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor
niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte,
nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor warnt die Leser
davor, sich uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen,
da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der
genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit
in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange Commission,
SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher beschrieben. Raptor
empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen. Hierzu zahlen
insbesondere: der Raptor-Jahresbericht (Form 10-K), der am 22. November 2010
bei der SEC eingereicht wurde, sowie der als –Form 10-Q– am 12. Juli 2011 bei
der SEC eingereichte Quartalsbericht, die kostenlos auf der Website der SEC
unter http://www.sec.gov abgerufen werden konnen. Nachfolgende schriftliche und
mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder im Namen von Raptor
handelnder Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den
Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind.
Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von
zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.

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News Source: NASDAQ OMX

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