Edison Pharmaceuticals meldet Erteilung des Orphan-Drug-Status für EPI-743 durch FDA

– Orphan-Drug-Ausweisung gilt für ererbte mitochondriale
Atmungskettenerkrankungen

Edison Pharmaceuticals, Inc. gab heute bekannt, dass die
US-Zulassungsbehörde FDA EPI-743 die Ausweisung als Arzneimittel für
seltene Leiden (Orphan Drug) bei der Behandlung ererbter
mitochondrialer Atmungskettenerkrankungen zuerkannt habe. Gegenwärtig
leiden schätzungsweise 60.000 Menschen an diesen mitochondrialen
Erkrankungen.

Das 1982 verabschiedete Orphan-Drug-Gesetz schafft Anreize für
Unternehmen,Behandlungen für Krankheiten zu entwickeln, von denen
weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Die
Ausweisung als Orphan Drug bedingt ein beschleunigtes
Zulassungsverfahren und bei Erhalt der FDA-Zulassung exklusiven
Anspruch auf Vermarktung für einen Zeitraum von sieben Jahren.

Nach Prüfung des entsprechenden Antrags, in dem klinische und
präklinische Ergebnisse, die für ein günstiges Wirksamkeits- und
Sicherheitsprofil sprechen, dargelegt wurden, gewährte die FDA
EPI-743 von Edison den Orphan-Drug-Status .

Informationen zu vererbten mitochondrialen Erkrankungen

Vererbte mitochondriale Erkrankungen sind genetisch bedingte
Störungen, denen gemeinsam ist, dass die Art, wie Zellen Energie
gewinnen und regulieren, Fehler aufweist. Hierbei kann es sich um
Defekte von Genen handeln, die sich im Zellkern oder in den
Mitochondrien befinden. Schätzungsweise 2.000 Defekte der
Zellkern-DNA und 200 Defekte der mitochondrialen DNA sind als
Krankheitsursachen erkannt worden(1). Ererbte mitochondriale
Erkrankungen zeigen sich klinisch in unterschiedlicher Weise und sind
bislang kaum durchdrungen. Jedes Organsystem im Körper kann davon
beeinträchtigt werden. Da Hirn- und Muskelgewebe besonders viel
Energie benötigen, werden sie von diesen Erkrankungen ausgesprochen
stark in Mitleidenschaft gezogen. Mitochondriale Erkrankungen gehen
häufig mit zentralnervösen Symptomen einher, können sich aber
klinisch auch durch eine Vielzahl anderer relevanter Erscheinungen
bemerkbar machen, darunter Diabetes, Herzinsuffizienz,
Leberinsuffizienz, Taubheit, Blindheit, Niereninsuffizienz,
Muskelschwäche und Müdigkeit.

Die Inzidenz mitochondrialer Erkrankungen wird auf 1-5 pro 10.000
Einwohner geschätzt. Allerdings könnte die tatsächliche Zahl der
Menschen mit einer mitochondrialen Erkrankung höher liegen. Zwar
können mithilfe neuer genetischer Screening-Tests mitochondriale
Erkrankungen jetzt erkannt werden, doch bei der Mehrheit der
Patienten, bei denen eine mitochondriale Erkrankung klinisch
diagnostiziert wurde, ist möglicherweise keine genetische Bestätigung
der Diagnose erfolgt. Einigen Schätzungen zufolge liegt die Zahl der
Patienten, bei denen die mitochondriale Erkrankung klinisch aber
nicht genetisch diagnostiziert wurde – sogenannte mitochondriale
Syndrome – zehnmal höher als die Häufigkeit der genetisch definierten
Erkrankungen.

Heute ist die Wissenschaft bis zur Grenze der mitochondrialen
Medizin vorgedrungen. Gewisse Erkrankungen, deren Ursache bislang
unbekannt war, konnten auf eine mitochondriale Störung zurückgeführt
werden. Es ist denkbar, dass in Zukunft ein Zusammenhang zwischen
mitochondrialen und anderen Erkrankungen, beispielsweise bei der
Krebsbiologie, aufgezeigt wird.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals ist ein von Patienten und Ärzten
gegründetes Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Arzneimittel
widmet, die das Leben von Menschen mit seltenen oder vernachlässigten
Erkrankungen verwandeln können. Zurzeit liegt der Schwerpunkt des
Unternehmens auf ererbten mitochondrialen Erkrankungen, für die keine
zugelassenen Medikamente zur Verfügung stehen. Diese Krankheitsbilder
sind lebensbedrohlich und stark beeinträchtigend. Die speziellen
Kompetenzen von Edison reichen von der Wirkstofffindung und
Entwicklung bis hin zur Translation von redoxbasierten Arzneimitteln.

(1) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629
_mitochondrial.htm

Pressekontakt:
Edison Pharmaceuticals, Inc., info@edisonpharma.com

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