Europäische Arzneimittelbehörde akzeptiert Zulassungsantrag von Santhera für Idebenone bei Leber hereditärer Optikusneuro­pathie

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Europäische Arzneimittelbehörde akzeptiert Zulassungsantrag von Santhera für
Idebenone bei Leber hereditärer Optikusneuro­pathie
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Liestal, Schweiz, 22. Juli 2011 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) den
Zulassungsantrag für Idebenone zur Behandlung der Leber hereditären
Optikusneuropathie (LHON) akzeptiert und mit der Prüfung des Dossiers begonnen
hat. Bereits 2007 hat die Europäische Kommission dem Produkt die Orphan-Drug-
Designation in dieser Indikation erteilt. Aktuell existiert keine Therapie zur
Verhinderung oder Behandlung von Sehverlust oder Blindheit bei LHON.

Santhera hat die Wirksamkeit von Idebenone bei LHON in einer randomisierten,
Plazebo-kontrollierten klinischen Studie (RHODOS) aufgezeigt. Studienresultate
wurden an den Jahreskonferenzen der American Neurological Association sowie der
European Neurological Society vorgestellt. Gemäss wissenschaftlicher Beratung
durch das Committee for Medicinal Products for Human Use der EMA kommt dabei der
Veränderung der besten Sehschärfe, ein vordefinierter Endpunkt, die höchste
klinisch Relevanz zu und wird bei der Prüfung von besonderer Bedeutung sein. Der
Unterschied zwischen den beiden Behandlungsgruppen favorisierte nach 24 Wochen
Behandlung Idebenone gegenüber Plazebo in der Intent-to-treat-Population
(p=0.078) und erreichte statistische Relevanz in der vordefinierten Untergruppe
von Patienten mit einer G11778A- oder G3460A-Mutationen in der mitochondrialen
DNA (p=0.037). Zwischen 70 und 80 % aller LHON-Patienten in Europa sind Träger
eines dieser beiden Punktmutationen und erleiden einen rapiden und meist
irreversiblen Sehverlust. In ihrem Dossier beantragt Santhera die Zulassung
insbesondere basierend auf dem in der RHODOS-Studie gezeigten signifikanten
Behandlungserfolg mit Idebenone bei dieser Patientengruppe.

«Unser Zulassungsantrag stellt besonders die Konsistenz der Resultate aus der
RHODOS-Studie bei allen die Sehschärfe betreffenden Endpunkten heraus. Alle
Analysen zeigen eine bessere Wirkung von Idebenone im Vergleich zu Plazebo, was
für LHON-Patienten klinisch bedeutsame Verbesserungen ihres Sehvermögens
bedeutet», erklärt Thomas Meier, Chief Scientific Officer von Santhera. «Der
Beginn der Zulassungsprüfung markiert einen wichtigen Meilenstein in der
Entwicklung der potentiell ersten Behandlung für diese schwere neuro-
ophthalmologische Krankheit. Idebenone von Santhera kann vor dem Verlust der
Sehschärfe schützen und zur Verbesserung der Sehkraft beitragen.»

Der Zulassungsantrag von Santhera umfasst die Resultate der ersten Plazebo-
kontrollierten Studie in LHON sowie Daten, die mit einem krankheitsrelevanten
Tiermodell erhoben wurden. Diese Ergebnisse unterstützen die klinischen Befunde
und zeigen, dass Idebenone die retinalen Ganglienzellen vor Zelltod und anderen
krankheitstypischen retinalen Pathologien schützen kann.

Über Leber hereditäre Optikusneuropathie
Leber hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine mütterlicherseits vererbte
Atrophie bestimmter Zellen in der Retina und dem Sehnerv, welche innerhalb
weniger Monate nach Auftreten der ersten Symptome zur vollständigen Erblindung
führt. Das Verschwimmen des zentralen Blickfeldes und ein Verblassen der Farben
sind die ersten Anzeichen dieser neuro-ophthalmologischen Krankheit. Nachdem die
Symptome zuerst in einem Auge auftreten, ist das zweite meist bereits nach
einigen Monaten ebenfalls betroffen. LHON-Patienten sind mehrheitlich junge
Männer. Über 95 % der Betroffenen weisen eine von drei möglichen Punktmutationen
im mitochondrialen Gencode auf, welche einen Defekt im Komplex I der
mitochondrialen Atmungskette auslösen. Diese Mutationen führen zu einer
Reduktion der zellulären Energieproduktion, einer Erhöhung des oxidativen Stress
sowie zur Zellschädigungen der retinalen Ganglienzellen und einem Absterben der
betroffenen Nervenzellen, was zu progressivem, irreversiblen Sehverlust und
schliesslich vollständigen Blindheit führt. Eine kürzlich durchgeführte
epidemiologische Studie hat ermittelt, dass in Europa etwa 1 von 50 000 Menschen
von LHON betroffen sind.

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Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die
Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung schwerer neuromuskulärer und
neurodegenerativer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen
dieser Indikationen ein hoher medizinischer Bedarf. Das erste Produkt, Catena®,
ist in Kanada zur Behandlung von Friedreich-Ataxie zugelassen. Weitere
Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Catena® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

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Santhera Pharmaceuticals Holding AG
Hammerstrasse 49 Liestal Schweiz

ISIN: CH0027148649;

Mitteilung MAA LHON:
http://hugin.info/137261/R/1532612/466728.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via Thomson Reuters ONE

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