Japans Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Sozialwesen erteilt Zulassung von Miglustat zur Behandlung von Niemann-Pick-Krankheit Typ C von Actelion

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Japans Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Sozialwesen erteilt Zulassung von
Miglustat zur Behandlung von Niemann-Pick-Krankheit Typ C von Actelion
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ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ – 02 April 2012 – Actelion Ltd (SIX: ATLN)
teilte heute mit, dass Japans Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Sozialwesen
die Zulassung von Miglustat zur Behandlung von Niemann-Pick-Krankheit Typ C
erteilt hat.

Die Zulassung basiert auf den für die Erstzulassung von Miglustat in der
Europäischen Union generierten Daten sowie weiteren Daten, die speziell für den
Zulassungsantrag bei den japanischen Gesundheitsbehörden erhoben wurden.

Satoshi Tanaka, Präsident von Actelion Japan und Südkorea kommentierte: „Ich bin
sehr stolz auf den Einsatz aller seitens Actelion und allen beteiligten
Personen, die zu der erfolgreichen Zulassung beigetragen haben. Es ist uns
gelungen, die für die Erstzulassung in Japan erforderlichen ergänzenden
klinischen Daten zu generieren und das Präparat erfolgreich als Orphan Drug zu
registrieren. Nun freuen wir uns darauf, Patienten das Medikament als erste
Therapie zur Behandlung dieser verheerenden neurodegenerativen Krankheit zur
Verfügung stellen zu können.“

Actelion Pharmaceuticals Japan wird nun sicherstellen, dass Miglustat den
Patienten unter dem Handelsnamen Brazaves® so schnell wie möglich zugänglich
gemacht wird.

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Anmerkungen für Herausgeber

Ãœber die Niemann-Pick-Krankheit Typ C

NPC ist ein sehr seltenes neurodegeneratives, genetisch bedingtes Leiden mit
tödlichem Ausgang, das überwiegend Kinder und Jugendliche betrifft, jedoch in
jedem Alter einsetzen kann. Die Symptome werden durch die Speicherung gewisser
Glykosphingolipide in bestimmten Körperzellen einschliesslich des Gehirns
hervorgerufen. Die Erkrankung ist unerbittlich progressiv, und die meisten
Patienten sterben innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose. Kinder,
die unter dieser Krankheit leiden, erreichen das Erwachsenenalter in der Regel
nicht.  Die Verschlechterung neurologischer Funktionen ist ein Hauptkennzeichen
der Krankheit. Sie kann sich in schwerfälligen Körperbewegungen,
Gleichgewichtsproblemen, langsamer und undeutlicher Sprache, Schluckbeschwerden,
Problemen mit den Augenbewegungen und Krampfanfällen äussern. Ein Nachlassen der
intellektuellen Fähigkeiten ist üblich. In den Endstadien der Erkrankung ist das
Kind oder der junge Erwachsene bettlägerig, hat wenig Muskelkontrolle und ist
intellektuell geschädigt. Die Diagnose der Krankheit kann sich infolge ihres
seltenen Auftretens und der unterschiedlichen Ausprägung als schwierig und
langwierig erweisen.

Über  Miglustat

Miglustat, ein oral verfügbares Molekül mit einem grossen Verteilungsvolumen,
wird derzeit weltweit unter dem Handesnahmen Zavesca(®) vermarktet.

Zavesca (Miglustat 100 mg Kapseln) ist für die orale Behandlung von Erwachsenen
und Kindern mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher Krankheit  indiziert.
Zavesca(®) darf nur für die Behandlung von Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit
eingesetzt werden, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt.
In dieser Indikation ist das Medikament in 43 Ländern zugelassen.

Ausserdem ist Zavesca® für die Behandlung progressiver neurologischer Symptome
bei Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C in 42 Ländern zugelassen.

Miglustat wird in Japan unter der Handelsbezeichnung Brazaves® vertrieben.

Sicherheitsinformationen zu Miglustat

Die häufigsten in klinischen Studien beobachteten Nebenwirkungen waren
Gewichtsverlust, Diarrhoe und Tremor. Weitere Nebenwirkungen waren Blähungen,
Bauch- und Kopfschmerzen sowie grippeähnliche Symptome.  Als häufigste schwere
Nebenwirkungen wurden Fälle von Neuropathie berichtet. Patienten sollten sich zu
Beginn einer Behandlung und danach im Abstand von sechs Monaten einer
neurologischen Untersuchung unterziehen. Bei Patienten, die Symptome von
peripherer Neuropathie entwickeln, sollte die Behandlung mit Miglustat überdacht
werden. Miglustat sollte nicht an schwangere Frauen verabreicht werden.
 Männliche Patienten, die mit Miglustat behandelt werden, sollten während der
Behandlung und drei Monate nach Absetzen der Therapie verlässliche kontrazeptive
Methoden verwenden.

Ãœber Actelion Pharmaceuticals Japan

Actelion Pharmaceuticals Japan wurde 2001 mit dem Ziel gegründet, den
medizinischen Bedürfnissen von Patienten mit pulmonaler arterieller Hypertonie
in Japan gerecht zu werden. Seit der Gründung hat sich das Unternehmen auf dem
japanischen Pharmamarkt etabliert und führt klinische Entwicklungsprojekte
durch, die auf die besonderen Anforderungen der japanischen Gesundheitsbehörden
abgestimmt sind. Das Unternehmen koordiniert auch grenzüberschreitende klinische
Entwicklungsaktivitäten, beispielsweise in Südkorea.  2011 trug Actelion
Pharmaceuticals Japan mit 10% zum Gesamtumsatz von Actelion bei.

Actelion Ltd

Actelion Ltd ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in
Allschwil/Basel, Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer®, ist ein zur
Therapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie zugelassener dualer Endothelin-
Rezeptor-Antagonist in Tablettenform. Actelion vertreibt Tracleer® durch eigene
Niederlassungen in den wichtigsten internationalen Märkten, so den Vereinigten
Staaten (mit Sitz in South San Francisco), der Europäischen Union, Japan,
Kanada, Australien und der Schweiz. Actelion, 1997 gegründet, ist ein weltweit
führendes Unternehmen bei der Erforschung des Endothels. Das Endothel trennt die
Gefässwand vom Blutstrom. Mit über 2500 Mitarbeitenden konzentriert sich
Actelion darauf, innovative Medikamente in Bereichen mit hohem medizinischem
Bedarf zu entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten. Actelion Aktien werden an
der SIX Swiss Exchange im Rahmen des Blue-chip-Index SMI (Swiss Market Index
SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN).

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

Roland Haefeli
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Public Affairs
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
+1 650 624 69 36
http://www.actelion.com

Medienmitteilung PDF:
http://hugin.info/131801/R/1598828/504276.pdf

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Source: Actelion Pharmaceuticals Ltd via Thomson Reuters ONE
[HUG#1598828]

Weitere Informationen unter:
http://www.actelion.com