Neue Daten von Santheras Phase-III-Studie (DELOS) in Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Neuromuscular Disorders

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Neue Daten von Santheras Phase-III-Studie (DELOS) in Duchenne-Muskeldystrophie
(DMD) in Neuromuscular Disorders
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Source: Globenewswire

Raxone(®) reduziert bronchopulmonale Komplikationen bei Patienten mit DMD

Liestal, Schweiz, 1. Juni 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die
Veröffentlichung von zusätzlichen Daten aus der Phase-III-Studie (DELOS) in
Neuromuscular Disorders, dem offiziellen Fachjournal der World Muscle Society,
bekannt (Article in Press: http://dx.doi.org/10.1016/j.nmd.2016.05.008). Diese
Daten zeigen, dass mit Raxone(®) (idebenone) behandelte DMD-Patienten einem
geringeren Risiko für bronchopulmonale Komplikationen unterliegen, weniger
häufig wegen solcher Komplikationen hospitalisiert wurden und einen geringeren
Bedarf an systemischer Behandlung mit Antibiotika haben als Patienten in der
Plazebo Gruppe.

Diese Resultate stammen aus zusätzlichen Analysen der Phase-III-Studie DELOS,
die bei DMD-Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie durchgeführt wurde und
zeigte, dass Raxone(®) den Verlust der Atmungsfunktion statistisch signifikant
und klinisch relevant reduzierte (Buyse et al., The Lancet
2015 385(9979):1748-57). Die jetzt in Neuromuscular Disorders veröffentlichten
Daten belegen weiter, dass ein geringerer Anteil an mit Raxone behandelten
Patienten unter einen klinisch relevanten Schwellenwert für den
Hustenspitzenfluss (Peak Cough Flow, PCF) fiel, welcher für eine adäquate
Reinigung der Atemwege wichtig ist. Ausserdem unterschritten auch weniger
Patienten in der Raxone-Gruppe einen klinisch relevanten Schwellenwert für die
forcierte Vitalkapazität (Forced Vital Capacity, FVC), einem Indikator für
Atemfunktionsversagen. Die Studie zeigte zudem, dass unerwünschte
bronchopulmonale Komplikationen (Bronchopulmonary Adverse Events, BAEs), wie
Infektionen der unteren und oberen Atemwege, bei mit Raxone behandelten
Patienten (6 von 31 Patienten mit 7 BAEs) seltener auftraten als bei Patienten
in der Plazebo-Gruppe (17 von 33 Patienten mit 28 BAEs). Bei Raxone-Patienten
war das Risiko für mindestens ein BAE während des einjährigen Studienverlaufs um
67% (p = 0.0187) und das Risiko für ein oder mehrere BAEs pro Patient sogar um
72% (p = 0.0026) reduziert. Zudem war die gesamte Dauer der BAEs in der Raxone-
Gruppe (82 Tage) deutlich kürzer als in der Plazebo-Gruppe (222 Tage). Dieses
Ergebnis wird auch durch die geringere Zahl von Spitaleinweisungen wegen
Atemfunktionskomplikationen bei der Raxone-Gruppe im Vergleich zur Plazebo-
Gruppe untermauert. Der Bedarf für systemische Behandlung mit Antibiotika war
ebenfalls geringer in der Raxone-Gruppe (7 oder 22.6% der Patienten mit 8
Antibiotikabehandlungen) als in der Plazebo-Gruppe (13 oder 39.4% der Patienten
mit 17 Antibiotikabehandlungen).

„Die in Neuromuscular Disorders publizierten Resultate sind eindeutig klinisch
relevant“, sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. „Die Daten belegen die
Wirksamkeit von Raxone auf den Erhalt der Atmungsfunktion, einem wichtigen
therapeutischen Ziel für DMD-Patienten. Dies zeigt sich in der Reduktion des
Risikos bronchopulmonaler Komplikationen, demzufolge weniger Spitaleinweisungen
und einem geringeren Bedarf an Antibiotikabehandlungen. Die klinische Bedeutung
dieser Ergebnisse wird unterstützt von einer kürzlich von Parent Project
Muscular Dystrophy (PPMD) durchgeführten und von Santhera als Co-Sponsor
mitgetragenen Studie, bei der sowohl DMD-Patienten als auch deren
Betreuungspersonen grossen Wert auf eine Behandlung legten, die Komplikationen
der Atmungsfunktion reduzieren kann.“

PPMDs Founding President & CEO, Pat Furlong äusserte sich enthusiastisch zu den
veröffentlichten Daten: „PPMD gratuliert Santhera zu diesen neuen Daten und der
Publikation. Die Problematik der Atmungsfunktion, und eine optimale Behandlung
der Atmungsfunktion bei Duchenne-Patienten, ist schon seit langem eine Priorität
für PPMD und ist bedeutender Bestandteil in unserem Bestreben nach einer
optimalen Therapie. Kürzlich, und mit Unterstützung von Santhera, haben wir ein
Treffen führender Lungenexperten einberufen, um die Resultate unseres Nutzen-
Risiko-Projektes zu diskutieren und die nächsten Schritte zu definieren, um
zukünftige Datenerfassung in klinischen Studien zu standardisieren und die
Behandlung der Atmungsfunktion zu verbessern. Das Team von Santhera hat uns
überzeugt und wir sind zuversichtlich, dass Raxone im Kampf gegen Duchenne eine
bedeutende Rolle spielen wird.“

Ãœber Duchenne-Muskeldystrophie und DELOS
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund.
Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung,
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und
Mortalität.
Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre
Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den
mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress
vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64
Patienten im Alter von 10-18 Jahren, welche entweder Raxone-Tabletten oder
entsprechendes Plazebo erhielten. Zum wirksamkeitsnachweis wurden unter anderem
die maximale exspiratorische Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF), die
forcierte Vitalkapazität (Forced Vital Capacity, FVC), das forcierte
Ausatmungsvolumen (Forced Expiratory Volume, FEV1) und die maximale
Atemflussrate bei Husten (Peak Cough Flow, PCF) gemessen. Die Studie erreichte
den primären Endpunkt und zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion
bei Patienten ohne gleichzeitige Behandlung mit Glucocorticoid-Steroiden
verzögern kann. Die positiven Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden
erstmals in The Lancet veröffentlicht (Buyse et al., The Lancet
2015 385(9979):1748-57).

Ãœber Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ist die grösste und umfassendste
gemeinnützige Patientenorganisation in den USA, die sich für die Suche nach
Therapie- und Heilungsansätzen für Duchenne-Muskeldystrophie einsetzt – ihre
Mission ist es, Duchenne zu überwinden. PPMD investiert bedeutende Mittel in
Therapien für diese Generation junger Männer, die von Duchenne betroffen ist,
und in die Forschung und Entwicklung zum Wohle künftiger Generationen. Sie ist
Verfechterin ihrer Mission in Washington, DC, und hat Fördergelder in
dreistelliger Millionenhöhe eingeworben. Sie fordert die bestmögliche
Patientenversorgung und stärkt, vereinigt und informiert die globale Duchenne-
Gemeinschaft. Alles, was PPMD tut – und alles, was sie seit ihrer Gründung 1994
getan hat – hilft Knaben mit Duchenne, ein längeres und besseres Leben zu leben.
Für weitere Informationen: www.parentprojectmd.org.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone(® )ist in der
Europäischen Union zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie
(LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zweite Indikation
für Raxone(®), hat Santhera in der Europäischen Union die Zulassung beantragt
(Marketing Authorization Application, MAA). Santhera entwickelt Raxone® in einer
dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie
Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese
Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen
zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone(® )und Catena(®) sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer                 Christoph Rentsch,
Chief Financial Officer
Telefon +41 61 906 89 64                                        Telefon
+41 61 906 89 65
thomas.meier@santhera.com
christoph.rentsch@santhera.com

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kalias@vioconsult.com

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Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

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Mitteilung NMD:
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
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