Santhera erhält FDA Fast-Track-Status für Raxone®/Catena® (Idebenone) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

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Santhera erhält FDA Fast-Track-Status für Raxone®/Catena® (Idebenone) zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 9. April 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde (Food and Drug
Administration, FDA) Santhera–s Raxone(®)/Catena(®) (Idebenone) den Fast-Track-
Status für die Indikation Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zuerkannt hat. Der
Fast-Track-Status der FDA erleichtert die Entwicklung und regulatorische
Überprüfung von wichtigen Arzneimitteln, die der Behandlung von schwerwiegenden
Erkrankungen dienen und einem unerfüllten medizinischen Bedarf nachkommen, damit
sie den Patienten rascher zur Verfügung stehen. Santhera gab zuvor bekannt, dass
die Phase-III-Studie (DELOS) in DMD den primären Endpunkt erreichte und
Raxone/Catena den Verlust der Atmungsfunktion minderte.

«Wir sind sehr erfreut, dass die FDA uns für Raxone/Catena den Fast-Track-Status
zugesichert hat und damit den hohen medizinischen Bedarf nach wirksamen
Behandlungen für Patienten mit DMD unterstreicht», erläuterte Thomas Meier, CEO
von Santhera. «Basierend auf den positiven Daten unserer Phase-III-Studie mit
Raxone/Catena in DMD bereiten wir derzeit den Zulassungsantrag vor. Wir planen,
uns in den kommenden Wochen mit der FDA zu treffen, um unser Dossier im Rahmen
eines sogenannten pre-NDA-Meetings vorgängig abzustimmen.»

Ãœber den FDA Fast-Track-Status
Die FDA hat das Fast-Track-Entwicklungsprogramm 1997 anlässlich des FDA
Modernization Act eingeführt. Das Programm soll die Entwicklung von
Arzneimitteln erleichtern und deren Prüfung beschleunigen, wenn diese der
Behandlung schwerwiegender oder lebensbedrohlicher Krankheiten dienen und das
Potenzial zeigen, einen bisher nicht gedeckten medizinischen Bedarf zu erfüllen.
Zu den Vorteilen des Fast-Track-Status gehören die Gelegenheit zu häufigeren
Kontakten mit der FDA, die Eignung für eine beschleunigte Zulassung und
vorrangige Prüfung, sofern die klinischen Daten dies unterstützen, sowie die
Möglichkeit laufend Teile des Zulassungsdossiers gemäss ihrer Fertigstellung
einzureichen. Im Normalfall beginnt die FDA die Überprüfung erst nachdem ein
kompletter Zulassungsantrag vorliegt.

Ãœber Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch
bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal rezessiv vererbt und tritt
bei Knaben mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf.
Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu
Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativen Stress
und verminderter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund im ganzen Körper und führen aufgrund von Herz- und Lungenversagen
zu früher Morbidität und Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die
einzige Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion
unabhängig von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Steroide
wirken allerdings nur zum Teil und der klinische Nutzen ist wegen ihrer
hinlänglich bekannten Nebenwirkungen beschränkt. Eine kürzlich veröffentlichte
Studie zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im Alter von 10 oder mehr Jahren nie
mit Steroiden behandelt wurden oder deren Einnahme abgebrochen haben.

Ãœber Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie
Raxone/Catena (Idebenone) ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und
Substrat für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den
mitochondrialen Elektronentransport stimuliert und die zelluläre
Energieversorgung verbessert. Eine frühere randomisierte, Plazebo-kontrollierte
Phase-II-Studie (DELPHI) zeigte eine positive Wirkungstendenz von Raxone/Catena
auf frühe kardiale und respiratorische Funktionsparameter. Eine wichtige
Erkenntnis der DELPHI-Studie war die Stabilisierung der PEF%p, einem Marker für
die Kraft der Atemmuskulatur, bei Idebenone-behandelten Patienten im Gegensatz
zu einer Abnahme in der Plazebo-Gruppe entsprechend dem natürlich zu erwartenden
Krankheitsverlauf. Zusätzliche Analysen wiesen auf einen höheren
Behandlungseffekt von Raxone/Catena auf die Atmungsfunktion bei nicht mit
Glucocorticoid-Steroiden behandelten Pateinten hin.

Idebenone hat Orphan-Drug-Status in Europa und den USA sowie Patentschutz zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bis 2026 in Europa bzw. 2027 in den
USA.

Ãœber die DELOS Studie
DELOS war eine doppelblinde, randomisierte und Plazebo-kontrollierte Phase-III-
Studie mit 64 europäischen und US-amerikanischen Duchenne-Patienten, welche
nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden. Die Patienten im Alter von
10-18 Jahren wurden während 52 Wochen mit
Raxone/Catena-Tabletten (900 mg/Tag) oder entsprechendem Plazebo behandelt. Der
primäre Endpunkt war die Veränderung der maximalen expiratorischen Atemflussrate
(Peak Expiratory Flow as percent predicted, PEF%p) vom Ausgangswert bis Woche
52. Nach 52 Wochen zeigte die Plazebo-Gruppe eine signifikante Reduktion der
PEF%p (-9.01%p; 95% CI: -13.2, -4.8; p<0.001) gegenüber einer nicht-
signifikanten Abnahme (-3.05%p; 95% CI: -7.1, 0.97; p=0.134) in der Raxone/
Catena Gruppe, was einem statistisch signifikanten Unterschied zwischen den
beiden Behandlungsgruppen von 5.96%p (95% CI: 0.16, 11.8; p=0.044) entspricht
und einem um 66% geringeren Verlust der PEF%p gleichkommt. Eine statistisch
signifikante Wirksamkeit konnte auch nach Woche 26 (p=0.007), Woche 39 (p=0.034)
und über alle gemessenen Zeitpunkte (p=0.018) nachgewiesen werden. Die Resultate
für den primären Endpunkt waren über mehrere Sensitivitätsanalysen hinweg robust
und wurden durch positive Ergebnisse bei weiteren respiratorischen Endpunkten
untermauert.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone/Catena zur Behandlung
von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-
Muskeldystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose (ppMS) sowie
Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese
Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt derzeit
keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter
www.santhera.com.

Raxone(® )und Catena(® )sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

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Thomas Meier, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

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Telefon +41 78 671 98 86
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besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
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Originalversion.

Mitteilung FDA Fast-Track:
http://hugin.info/137261/R/1909641/680845.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
[HUG#1909641]