Santhera informiert über den US-Zulassungsantrag für Raxone® (Idebenone) bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

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Santhera informiert über den US-Zulassungsantrag für Raxone® (Idebenone) bei
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 14. Juli 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt den
Erhalt eines Schreibens von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde Food and
Drug Administration (FDA) bekannt, das zum vorgeschlagenen Subpart-H-
Zulassungsantrag für Raxone® (Idebenone) bei DMD-Patienten ohne Glucocorticoid-
Begleittherapie Stellung nimmt. Santhera hatte vorgeschlagen, mit den Daten aus
der geplanten SIDEROS-Studie die Wirksamkeit in diesen Patienten zu bestätigen
und gleichzeitig die Indikation auf Patienten zu erweitern, welche begleitend
Glucocorticoide einnehmen.

Basierend auf der Überprüfung dieser Strategie kam die FDA zum Schluss, dass die
Resultate der SIDEROS-Studie, welche ausgelegt ist, um eine Veränderung des
anerkannten Surrogat-Endpunktes forcierte Vitalkapazität (Forced Vital Capacity
percent predicted, FVC%p) bei Patienten mit gleichzeitiger Glucocorticoid-
Therapie nachzuweisen, zum Zeitpunkt der Einreichung des Zulassungsantrags (New
Drug Application, NDA) vorgelegt werden sollen, um die Behandlung von DMD-
Patienten unabhängig von einer Glucocorticoid-Behandlung zu unterstützen.

Das Protokoll der SIDEROS-Studie ist bereits durch die FDA geprüft worden. Die
FDA bestätigte im jetzigen Schreiben, dass eine positive SIDEROS-Studie,
zusammen mit den Resultaten der vorangehenden Studien, die notwenigen
Wirksamkeitsdaten für einen Zulassungsantrag bei DMD-Patienten erbringen kann.

„Wir sind enttäuscht, dass die FDA unser Vorhaben, einen Zulassungsantrag für
Raxone unter Subpart H für Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie
einzureichen, nicht unterstützt. Dafür haben wir nun Klarheit, dass der
erfolgreiche Abschluss der SIDEROS-Studie die notwendigen Daten liefern wird für
die Einreichung eines Zulassungsantrags für Raxone zur Behandlung aller DMD-
Patienten, unabhängig von einer allfälligen Glucocorticoid-Begleittherapie“,
erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. „Die Patientenrekrutierung in
die SIDEROS-Studie beginnt in Kürze und wir werden eng mit der FDA, klinischen
Experten und DMD-Patientenvertretern zusammenarbeiten, um Raxone für alle DMD-
Patienten in den USA baldmöglichst verfügbar zu machen.“

Ãœber die SIDEROS-Studie
SIDEROS ist eine Phase-III, doppelblinde, randomisierte, Plazebo-kontrollierte
Studie mit Raxone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), welche
gleichzeitig mit Glucocorticoiden behandelt werden. Patienten mit abnehmender
Atmungsfunktion unter stabiler Behandlung mit Glucocorticoiden können,
unabhängig von der zugrundeliegenden Dystrophin-Mutation oder der Geh-fähigkeit,
in die Studie aufgenommen werden. Die Studienteilnehmer erhalten entweder Raxone
(900 mg/Tag; Einnahme von zwei Tabletten drei Mal täglich mit den Mahlzeiten)
oder Plazebo während 78 Wochen (18 Monaten). Der primäre Endpunkt der Studie ist
die Veränderung der forcierten Vitalkapazität (Forced Vital Capacity %
predicted, FVC%p) vom Ausgangswert bis Woche 78. Sekundäre Endpunkte sind unter
anderem Veränderungen der maximalen exspiratorischen Atemfluss-rate (Peak
Expiratory Flow % predicted, PEF%p), die Dauer bis zur erstmaligen 10-
prozentigen Abnahme der FVC und die Veränderung des inspiratorischen
Reservevolumens vom Ausgangswert. Patienten, welche die Studie zu Ende führen,
können an einer offenen Anschluss-Studie teilnehmen, bei der alle Patienten
Raxone erhalten. Derzeit darf davon ausgegangen werde, dass die Resultate der
SIDEROS-Studie im zweiten Halbjahr 2019 vorliegen dürften.

Über Raxone® (Idebenone) bei Duchenne-Muskeldystrophie und den Stand der
Zulassung
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund.
Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung,
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und
Mortalität.
Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre
Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den
mitochondrialen Elektronen-transport stimulieren, den oxidativen Stress
vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64
Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie, welche entweder Raxone (900
mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den primären
Endpunkt und zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion verzögern und
das Auftreten bronchopulmonaler Komplikationen verringern kann. Die positiven
Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden veröffentlicht von Buyse et al., The
Lancet 2015 385(9979):1748-57) und McDonald et al., Neuromuscular Disorders
http://dx.doi.org/10.1016/j.nmd.2016.05.008.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde
(EMA) prüft derzeit den Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application,
MAA) für Raxone bei DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne
Glucocorticoid-Begleittherapie. Die beantragte Indikation für Raxone würde
Patienten umfassen, die früher mit Glucocorticoiden behandelt wurden oder bei
denen diese unerwünscht, nicht verträglich oder kontraindiziert sind. Die MAA
wurde kürzlich als Typ-II-Variation zur bestehenden Zulassung des Unternehmens
für Raxone ein-gereicht. Raxone ist seit September 2015 für die Behandlung von
Sehbeeinträchtigungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leber
Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) in allen EU-Mitgliedstaaten, Norwegen,
Island und Liechtenstein zugelassen.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone® ist in der
Europäischen Union zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie
(LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zweite Indikation
für Raxone®, hat Santhera in der Europäischen Union die Zulassung beantragt
(Marketing Authorization Application, MAA). Santhera entwickelt Raxone® in einer
dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), so-wie
Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese
Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen
zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Raxone® und Catena® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer               Christoph Rentsch,
Chief Financial Officer
Telefon +41 61 906 89 64                                        Telefon
+41 61 906 89 65
thomas.meier@santhera.com
christoph.rentsch@santhera.com

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Telefon +41 78 671 98 86
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besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

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Mitteilung Update US DMD Zulassungsantrag:
http://hugin.info/137261/R/2028535/754152.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
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