Santhera präsentiert positive Daten aus der offenen Verlängerungsstudie zu IONIA in Friedreich-Ataxie an der Fourth International Friedreich–s Ataxia Scientific Conference

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Santhera präsentiert positive Daten aus der offenen Verlängerungsstudie zu IONIA
in Friedreich-Ataxie an der Fourth International Friedreich–s Ataxia Scientific
Conference
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Liestal, Schweiz, 5. Mai 2011 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute
die Präsentation positiver Daten der offenen Verlängerungsstudie zu IONIA
(IONIA-E) mit Catena® zur Behandlung von Friedreich-Ataxie bekannt. Die
Ergebnisse zeigen, dass Catena® für jugendliche Patienten einen therapeutischen
Nutzen haben kann und neurologische Funktionen wie die Feinmotorik und Sprache
verbessert. Die Daten der US-Studie werden vom leitenden Studienarzt, Dr. David
Lynch vom Children–s Hospital of Philadelphia (CHOP) am 7. Mai 2011 in
Strassburg, Frankreich, an der 4th International Friedreich–s Ataxia Scientific
Conference präsentiert [1].

Die IONIA-E-Studie war eine offene Studie im Anschluss an die 6-monatige,
Plazebo kontrollierte IONIA-Studie. Die insgesamt 68 Teilnehmer der IONIA-E-
Studie erhielten während 12 Monaten Catena® in der hohen Dosis (1350/2250 mg/Tag
für Patienten unter/über 45 kg Körpergewicht). Während der insgesamt 18-
monatigen kombinierten IONIA- und IONIA-E-Studie wurden Veränderungen der
Internationalen Cooperative Ataxia Rating-Skala (ICARS) und der Friedreich–s
Ataxia Rating-Skala (FARS) gemessen. Ãœber den gesamten Behandlungszeitraum
zeigten alle ICARS-Teilskalen eine Verbesserung mit Ausnahme derjenengen, die
den Gang und die Körperhaltung des Patienten erfassen. So verbesserten sich die
Teilskalen für die Sehkraft der Augen, die Sprache sowie die Ataxien der unteren
resp. oberen Gliedmassen statistisch signifikant (P-Werte jeweils <0.0001). Die
Untergruppe der Patienten, die seit Beginn der IONIA-Studie (N=22) die hohe
Catena(®)-Dosis erhielten, verbesserten ihre neurologischen Gesamtfunktionen
(gemessen über die ICARS-Gesamtskala) während 18 Monaten deutlich (Veränderungen
von -3.0 ICARS-Punkten gegenüber Studienbeginn, p=0.014), was auf einen
positiven Langzeitnutzen des Medikamentes hindeutet. Die Gesamtskala über alle
Patienten (N=68) zeigte eine leichte Verbesserung von -1.03 ICARS-Punkten
(p=0.132) über den 18-monatigen Beobachtungszeitraum, was einem Trend zur
Verbesserung der neurologischen Funktionen entspricht. Vergleichbare Resultate
wurden auch mit FARS erzielt.

„Die Teilnehmer an dieser kombinierten 18-monatigen Studie zeigten einen klaren
Trend zur funktionalen Verbesserung, was in klarem Gegensatz steht zu der zu
erwartenden Verschlechterung gemäss des fortschreitenden Krankheitsverlaufs. Die
beste Wirksamkeit von Catena® wurde bei der Feinmotorik und der Sprache
beobachtet“, erklärte Thomas Meier, Chief Scientific Officer von Santhera.
„Diese Ergebnisse liefern wertvolle Erkenntnisse für die langfristige
Wirksamkeit von Catena® bei Kindern, die von dieser schweren Krankheit betroffen
sind.“

Zusätzlich zu den Resultaten der IONIA-E-Studie wird Santhera das Design der
gerade angelaufenen randomisierten und Placebo-kontrollierten PROTI Studie [2],
die Ergebnisse aus einer Patientenumfrage über den Ressourcengebrauch [3] und
eine Analyse des ICARS-Ratings basierend auf über 600 Patienten [4]
präsentieren.

Literaturnachweise:

[1] Lynch D.R., Perlman S.L., Coppard N., Rummey C., Meier T.: Efficacy of
Idebenone (Catena®) in Pediatric Patients with FRDA: Data from a 6-month
Controlled Study (IONIA) Followed by a 12-month Open Label Extension Study
(IONIA-E). Oral presentation given at the 4th International Friedreich–s Ataxia
Scientific Conference in Strasbourg, France, from May 5 to 7, 2011.

[2] Andrews W.T., Coppard N., Giunti P.: Outcomes of Idebenone Therapy Reported
by Patients With Friedreich–s Ataxia: Design of the PROTI Study. Poster
presentation given at the 4th International Friedreich–s Ataxia Scientific
Conference in Strasbourg, France, from May 5 to 7, 2011.

[3] Polek B., Roach MJ, Andrews W.T.: Healthcare resource utilization of persons
with Friedreich–s Ataxia living in the United States and Canada. Poster
presentation given at the 4th International Friedreich–s Ataxia Scientific
Conference in Strasbourg, France, from May 5 to 7, 2011.

[4] Metz G., Coppard N., Cooper J.M., Dürr A., Delatycki M., Fischbeck K.,
Schulz J., Meier T. and Lynch D.R.: Rating the disease state of FRDA patients by
ICARS: An analysis using a large database of 600 patients. Oral presentation
given at the 4th International Friedreich–s Ataxia Scientific Conference in
Strasbourg, France, from May 5 to 7, 2011.

Ãœber Friedreich-Ataxie

Friedreich-Ataxie ist eine schwere, genetisch bedingte neuromuskuläre
Erkrankung, die zur Degeneration von Nerven- und Muskelgewebe führt. Die
Krankheit wird durch einen Defekt in dem für Frataxin kodierenden Gen
verursacht. Zu geringe Mengen dieses Proteins führen letztlich zu einer
Beeinträchtigung der Energieproduktion in den Mitochondrien, den
Energieproduzenten der Zellen sowie zu Schäden im Nerven- und Herzgewebe.

Die ersten Symptome treten typischerweise zwischen dem 5. und 15. Lebensjahr
auf. Koordinationsschwierigkeiten wie ein schwankender Gang, häufiges Hinfallen
oder Ungeschicklichkeit sind die ersten Anzeichen. Die Ataxie breitet sich dann
auf die Arme und den Rumpf aus. Auch die Sprache ist fast immer betroffen, was
die Kommunikation zunehmend schwieriger macht. Die Patienten sind mit der Zeit
an den Rollstuhl gefesselt und bedürfen ständiger Pflege. Kardiomyopathie, die
Verdickung der Herzwände, ist eine Nebenerscheinung der Friedreich-Ataxie und
eine häufige Todesursache der Krankheit.

* * *

Ãœber Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die
Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung schwerer neuromuskulärer und
neurodegenerativer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen
dieser Indikationen ein hoher medizinischer Bedarf. Das erste Produkt, Catena®,
ist in Kanada zur Behandlung von Friedreich-Ataxie zugelassen. Weitere
Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Catena® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Thomas Meier, Chief Scientific Officer
Telefon: +41 (0)61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

Thomas Staffelbach, Head Public & Investor Relations
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via Thomson Reuters ONE

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