Santhera Update zum pre-NDA Meeting mit der FDA zu Raxone®/ Catena® bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Santhera Pharmaceuticals Holding AG /
Santhera Update zum pre-NDA Meeting mit der FDA zu Raxone®/ Catena® bei
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 10. Juni 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass das Unternehmen seine Pläne zur Einreichung einer New Drug
Application (NDA) für Raxone(®)/Catena(®) (idebenone) bei DMD anlässlich eines
pre-NDA Meetings mit der FDA diskutiert hat. Die Behörde und Santhera sind
übereingekommen, die vorgelegten Daten, einschliesslich Daten zum natürlichen
Krankheitsverlauf, die in Zusammenarbeit mit der Cooperative International
Neuromuscular Research Group (CINRG) erarbeitet wurden, und deren Einfluss auf
die NDA-Einreichung bei einem zweiten Treffen weiter zu erörtern.

„Anlässlich unseres Treffens mit der FDA haben wir die Behörde über unsere vor
kurzem begonnene Zusammenarbeit mit CINRG informiert. Ziel dieser Kooperation
ist es, die Resultate der erfolgreichen Phase-III-Studie DELOS mit umfangreichen
Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf, welche CINRG im Laufe der letzten Jahre
erhoben hat, zu vergleichen. Wir sind zuversichtlich, dass diese
Vergleichsanalysen die klinische Bedeutung der DELOS Studie zusätzlich
unterstützen wird, die einen klinischen Nutzen auf die Atmungsfunktion bei nicht
mit Glucocorticoid-Steroiden behandelten Patienten nachgewiesen hat. Unser Fast-
Track-Status ermöglicht einen regelmässigen Austausch mit der FDA. Wir bereiten
daher jetzt ein zweites Treffen mit der Behörde vor, um unsere Pläne zur NDA-
Einreichung, bei der wir diese neuen Daten miteinbeziehen wollen, zu
diskutieren“, erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO der Santhera. „Parallel zu
diesen Aktivitäten setzen wir unsere Vorbereitungen zur Erstellung des NDA-
Dossiers für die Einreichung fort.“

Idebenone hat Orphan-Drug-Status für DMD in Europa und den USA und Patentschutz
zur Behandlung von DMD bis 2026 in Europa bzw. 2027 in den USA. Kürzlich hat die
FDA Raxone/Catena (idebenone) zur Therapierung von DMD Fast-Track-Status
gewährt.

Ãœber Idebenone bei Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und
schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch
bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben
weltweit mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf.
Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung,
gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und
verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese
zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und
Muskelschwund und führen aufgrund von Herz- und Atmungsversagen zu früher
Morbidität und Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die einzige
Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion unabhängig
von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Die Wirkung von
Glucocorticoid-Steroiden ist allerdings nur begrenzt und der klinische Nutzen
ist wegen ihrer hinlänglich bekannten Nebenwirkungen beschränkt.

Eine kürzlich veröffentlichte Studie zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im
Alter von 10 oder mehr Jahren nie mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden
oder deren Einnahme abgebrochen haben.

Das Fehlen des Proteins Dystrophin führt zu Membraninstabilität und
unkontrolliertem Einströmen von Kalzium und verursacht so ein Ungleichgewicht
des Kalziumstoffwechsels in Muskelzellen. Die daraus resultierende verminderte
zelluläre Energieproduktion, erhöhte Produktion von reaktiven Sauerstoff-Spezies
(ROS) und Fehlfunktion der Mitochondrien trägt zum Verlust von Muskelzellen bei
DMD bei. Idebenone ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und Substrat
für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den mitochondrialen
Elektronentransport stimuliert, die zelluläre Energieversorgung verbessert und
die Bildung von ROS hemmt.

DELOS war eine doppelblinde, randomisierte und Plazebo-kontrollierte Phase-III-
Studie mit 64 DMD-Patienten, welche nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt
wurden. Die Patienten im Alter von 10-18 Jahren erhielten während 52 Wochen
Raxone/Catena-Tabletten (900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo. Die Resultate
der erfolgreichen DELOS Studie, die ihren primären Endpunkt erreichte, wurden
kürzlich in The Lancet veröffentlicht (Buyse et al., (2015) Lancet.
385:1748-57).

Ãœber CINRG
Die Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) wurde im Jahr
1999 als klinische Forschungsabteilung des Duchenne Muscular Dystrophy Research
Center und des Research Center for Genetic Medicine at the Children–s National
Medical Center in Washington DC gegründet. CINRG ist ein multidisziplinäres und
institutionenübergreifendes Netzwerk von Klinikern und Wissenschaftlern mit dem
gemeinsamen Ziel, das Leben von Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen und
deren Familien positiv zu beeinflussen. Heute ist CINRG ein globales klinisches
Forschungsnetzwerk mit über 20 Standorten, das viele Studien durchgeführt und
Zugang zu mehr als 4 000 neuromuskulären Patienten hat. Primäres Ziel von CINRG
ist die Untersuchung der Ursache(n), der Pathogenese sowie des klinischen
Verlaufs von neuromuskulären Erkrankungen und die Durchführung gut
kontrollierter klinischer Studien mit vielversprechenden Interventionstherapien
zur Verbesserung der Lebensqualität oder -dauer der Patienten. Das CINRG
Coordinating Center befindet sich am Children–s National Medical Center in
Washington, DC. Die CINRG Duchenne Natural History Study (DNHS), die von einem
Team von Forschern an der University of California, Davis, geleitet und mit
Geldern der US-Bundesbehörde und Stiftungen von Patientenorganisationen
finanziert wird, ist derzeit die umfassendste institutionsübergreifende Studie
zu DMD. Die Studie verfolgt über 400 Patienten in 10 Nationen für derzeit bis zu
9 Jahren und erfasst genetische Informationen, klinische Kraft- und
Funktionsmessungen, Messungen zur Atmungsfunktion, Informationen zur
medizinischen Behandlung sowie Berichte von Patienten und Familien zu
Aktivitäten des täglichen Lebens und zur Lebensqualität. Die Daten werden
verwendet, um ein aktuelles medizinisches Verlaufsbild von DMD-Patienten zu
erstellen, welches als Richtlinie dient für die Planung und Auswertung von
klinischen Studien, zur Verbesserung der Pflegepraxis und der Validierung von
klinischen Biomarkern sowie Patienten-basierten Beurteilungen zum
Krankheitsverlauf.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone®/Catena® zur
Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON),
Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose
(ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für
alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt
derzeit keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden
Sie unter www.santhera.com.

Raxone(® )und Catena(® )sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

Medienkontakt:
Eva Kalias, Vio Consult
Telefon +41 78 671 98 86
kalias@vioconsult.com

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über
Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können,
dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser
sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

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Originalversion.

Update FDA:
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
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