Santheras Catena® verbessert das Sehvermögen bei Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie; Antrag auf Marktzulassung geplant für erstes Halbjahr 2011

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santheras Catena® verbessert das Sehvermögen bei Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie; Antrag auf Marktzulassung geplant für erstes Halbjahr 2011 verarbeitet und übermittelt durch Hugin. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.

* Dank Catena® können fast vollständig erblindete Patienten wieder mindestens
fünf Buchstaben auf einer Standard-Sehprobentafel lesen
* Catena® kann das verbleibende Sehvermögen in signifikantem Mass vor weiterer
Verschlechterung schützen

Liestal, Schweiz, 16. Juni 2010 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
heute erste Resultate der RHODOS-Studie bekannt, die eine Verbesserung des
Sehvermögens bei Patienten mit Leber hereditären Optikusneuropathie (LHON) dank
Catena® zeigen. LHON ist eine seltene, genetisch bedingte Augenkrankheit, welche
zu einem schnellen Sehverlust im zentralen Sehfeld und schlussendlich zur
Erblindung führt. Auslöser der Krankheit ist die Degeneration des Sehnervs und
bestimmter Nervenzellen in der Netzhaut. Das Ziel einer wirksamen Behandlung ist
es daher, den Fortschritt der Krankheit zu verhindern und das verlorene
Sehvermögen wiederherzustellen. Die Resultate der ersten jemals durchgeführten
doppelblinden, plazebokontrollierten Studie in LHON zeigen eine konstante
Überlegenheit von Catena® gegenüber Plazebo in allen, die Sehschärfe
betreffenden Endpunkten. Santhera wird mit den Gesundheitsbehörden Strategien
zur schnellstmöglichen Zulassung des Medikaments erörtern.

Durchschnittliche Differenz und P-Werte beim Vergleich von Catena® mit Plazebo
bei der Veränderung des Sehvermögens von Beginn der Studie bis zu Woche 24

*Subpopulation der Patienten, die in beiden Augen einen logMAR-Wert von weniger
als 1.0 haben.
**Subpopulation der Patienten, welche sich in fortschreitendem Krankheitsstadium
befinden. Die Augen weisen eine Differenz von logMAR 0.2 oder mehr auf.
Anmerkung: Eine Differenz von 5 Buchstaben entspricht einer Linie auf der
Standard-Sehprobentafel oder 0.1 logMar.

Die sechsmonatige RHODOS-Studie hat 85 Patienten rekrutiert und die
Verträglichkeit und Wirksamkeit von Catena® (900 mg/Tag) im Vergleich zu Plazebo
evaluiert. Santhera hat von der British Medicines and Healthcare Regulatory
Agency (MHRA) sowie der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) durch deren
Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) wissenschaftliche Beratung
zur Studie und Studienprotokoll erhalten. In diesen Empfehlungen wurden
Bedingungen definiert, unter denen die Standardinterpretation der p-Werte für
eine positive Risiko-Nutzen-Beurteilung entfallen kann. Santhera glaubt, dass
sowohl das Studiendesign wie auch die Resultate von RHODOS diese Bedingungen
erfüllen und einen Antrag auf Marktzulassung erlauben.

Der primäre Endpunkt der Studie war die beste Verbesserung der Sehschärfe in
jeweils einem Auge des Patienten gemessen an der Veränderung in logMAR
(logarithm of Minimal Angle of Resolution) zwischen Studienbeginn und Woche 24.
Bei Patienten in der Intent-to-treat-Gruppe (ITT, N=82), welche Catena® (N=53)
erhielten, hat sich die Sehschärfe im Durchschnitt um 6 Buchstaben verbessert
gegenüber lediglich 3 Buchstaben (p=0.291) bei Patienten auf Plazebo (N=29).

Ein vordefinierter sekundärer Endpunkt war die beste Sehschärfe, gleichbedeutend
mit dem besten Sehvermögen, nach 24 Wochen Behandlungsdauer im Vergleich zum
Studienbeginn. Das Sehvermögen der Patienten in der Catena®-Gruppe war um 5
Buchstaben besser als bei Plazebo-Patienten (p= 0.078). In ihrer
wissenschaftlichen Beratung zu RHODOS hat die CHMP darauf hingewiesen, dass
dieser Endpunkt bei der Prüfung der Studienresultate von besonderer Wichtigkeit
sein wird.

Ein weiterer vordefinierter sekundärer Endpunkt analysierte die Veränderungen
der Sehschärfe in beiden Augen separat, was die statistische Aussagekraft der
Analyse erhöht. Die durchschnittliche Sehschärfe aller Augen in der
Catena®-Gruppe verbesserte sich im Vergleich zur Plazebo-Gruppe signifikant
(p=0.026).

Eine nachfolgende Analyse einer Untergruppe ohne die 5 Patienten, welche bei
Studienbeginn nur wenig betroffen waren (definiert als logMAR < 1.0, d. h. noch
nicht qualifiziert als „amtlich blind“), unterstützt die positiven Resultate der
RHODOS-Studie. In dieser Subpopulation ist die Verbesserung in der
Catena®-Gruppe sowohl beim primären Endpunkt (p=0.075) wie auch den sekundären
Endpunkten (p=0.018 und p=0.002) signifikant.

Als Subpopulation für eine weitere Analyse wurden Patienten mit beträchtlichem
Verlust der Sehschärfe im ersten und einsetzendem Verlust im zweiten Auge
herangezogen. Diese Patienten (N=30) unterliegen einem sehr hohen Risiko eines
raschen Krankheitsfortschritts im zweiten Auge. Diese Personen stellten auch die
ursprüngliche Zielgruppe der RHODOS-Studie dar. Die Sehschärfe der
Catena®-Gruppe (N=20) konnte vor einer weiteren Verschlechterung geschützt
werden, während Plazebo-Patienten (N= 10) sich um 20 Buchstaben in ihrem
Sehvermögen verschlechterten (p=0.003).

Eine weitere Responderanalyse wurde bei schwerstbetroffenen Patienten
durchgeführt. Diese waren bei Studienbeginn nicht mehr in der Lage auf der
Sehprobentafel zu lesen (N=38). Das Sehvermögen verbesserte sich bei 7 von 25
Patienten (28 %) in der Catena®-Gruppe derart, dass sie wieder mindestens 5
Buchstaben lesen konnten. Im Gegensatz dazu verbesserte sich keiner der 13
Patienten (0 %) in der Plazebo-Gruppe (p=0.072).

Die RHODOS-Studie bestätigte auch die hervorragende Verträglichkeit von Catena®,
wie dies bereits in früheren klinischen Studien beobachtet worden war. Art,
Schwere und Häufigkeit der Nebenerscheinungen waren bei Patienten auf Catena®
vergleichbar mit denjenigen auf Plazebo. Potentielle Sicherheitsrisiken wurden
weder bei der Überprüfung der Vitalfunktionen, noch bei Laboranalysen oder bei
EKG-Daten festgestellt.

„Wir bedanken uns bei den teilnehmenden Patienten und den Prüfärzten für ihre
Mitwirkung und ihren Beitrag zum viel versprechenden Erfolg der RHODOS-Studie“,
erklärte Thomas Meier, Chief Scientific Officer von Santhera. „Catena® könnte
die erste Therapie zur Behandlung dieser schweren, schnell fortschreitenden
Erblindung sein. Die RHODOS-Resultate zeigen eine konstante Überlegenheit von
Catena® im Vergleich zu Plazebo im Hinblick auf die Erhaltung oder Verbesserung
der Sehschärfe. Insbesondere die stärker betroffenen Patienten haben in der
Studie vom Medikament profitiert. „

„Die Resultate der RHODOS-Studie stimmen mich sehr zuversichtlich, denn erstmals
besteht eine sehr realistische Möglichkeit einer wirksamen Therapie für
LHON-Patienten. Catena® kann sowohl vor Sehverlust schützen wie auch die
Sehkraft der Patienten verbessern. Damit wandelt sich LHON von einer unheilbaren
Krankheit zu einer Krankheit mit einer echten Behandlungsmöglichkeit“, sagte
Professor Patrick Chinnery, leitender Prüfarzt der RHODOS-Studie, Direktor des
Institute of Human Genetics der Newcastle University (Grossbritannien) und
beratender Neurologe der Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust.

Professor Thomas Klopstock, Prüfarzt an der Universität München (Deutschland)
fügte hinzu: „Die heute publizierten RHODOS-Daten etablieren Catena® als erste
Behandlungsoption für LHON. Grössere Studien sind bei einer solch seltenen
Krankheit kaum mehr möglich; eine weitere plazebokontrollierte Studie dürfte
aufgrund der RHODOS-Resultate weder von Patienten noch von Ethikkommissionen
akzeptiert werden. Ich hoffe, dass Catena® meinen Patienten baldmöglichst zur
Verfügung stehen wird“.

RHODOS war die erste plazebokontrollierte Studie, welche jemals in dieser
Indikation durchgeführt wurde und die zweitgrösste Studie mit Catena® überhaupt.
Ursprünglich als Konzeptstudie geplant wurden die Einschlusskriterien erweitert,
um die Rekrutierung weiterer Patienten zu ermöglichen und um die Studie für eine
Zulassung verwenden zu können. Santhera wird mit den europäischen und
US-amerikanischen Arzneimittelbehörden Strategien zur baldmöglichen Zulassung
des Medikaments erörtern. Beide Behörden haben bereits den Orphan-Drug-Status
für dieses Entwicklungsprogramm erteilt. Die Anträge auf Marktzulassung sollen
im ersten Halbjahr 2011 eingereicht werden.

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer von Santhera, kommentierte: „Die
heutigen Resultate sind gute Neuigkeiten für alle LHON-Patienten und ein
wichtiger Meilenstein in der Entwicklung von Catena® in dieser Indikation.
Nachdem nun Wirksamkeitsdaten des Medikamentes vorliegen, ist eine weitere
plazebokontrollierte Studie in dieser seltenen Krankheit schwierig wenn nicht
unmöglich. Aus diesem Grund wollen wir so rasch als möglich die Marktzulassung
auf der Basis der RHODOS-Daten beantragen.“

Die heute publizierten RHODOS-Daten werden von Professor Chinnery am 18.
Juni 2010 anlässlich der diesjährigen Konferenz zu Mitochondrial Medicine in
Scottsdale, Arizona, präsentiert.

Über die RHODOS-Studie

RHODOS (Rescue of Hereditary Optic Disease Outpatient Study) war eine
randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte Studie, welche die Wirksamkeit
und Verträglichkeit von Catena® mit Plazebo über einen Zeitraum von 6 Monaten
verglich. Die Dosis betrug 900 mg/Tag. Insgesamt wurden 85 Patenten rekrutiert,
welche im Verhältnis 2:1 entweder Catena® oder Plazebo erhielten. Zu
Studienbeginn waren die Patienten zwischen 14 und 64 Jahre alt und der Verlust
der Sehschärfe trat vor weniger als fünf Jahren vor Aufnahme in die Studie ein.
Der primäre Endpunkt von RHODOS war die Verbesserung der Sehschärfe in je einem
Auge des Patienten gemessen in logMAR zwischen dem Studienanfang und nach 24
Wochen Behandlung. Die Studie wurde an Studienzentren in Newcastle
(Grossbritannien), München (Deutschland), und Montréal (Kanada) durchgeführt.

Über Leber hereditäre Optikusneuropathie

Leber hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine vererbte Atrophie bestimmter
Zellen in der Retina und dem Sehnerv, welche innerhalb weniger Monate nach dem
Auftreten der ersten Symptome zur Erblindung führt. Das Verschwimmen des
zentralen Blickfeldes und ein Verblassen der Farben sind die ersten Symptome
dieser neuro-ophthalmologischen Krankheit. Zuerst entwickeln sich die Symptome
in einem Auge, das zweite ist meist bereits nach einigen Monaten betroffen.
Patienten sind mehrheitlich junge Männer, welche typischerweise eine der drei
verschiedenen Punktmutationen des Gencodes in den Mitochondien aufweisen. Diese
Mutationen führen zu einer Reduktion der zellulären Energieproduktion, was zu
Zellschädigungen und Absterben der optischen Nervenzellen führt.

Catena® ist das erste Medikament, welches bei LHON in einer randomisierten,
plazebokontrollierten klinischen Studie auf Wirksamkeit getestet wurde. Aufgrund
der Wirkungsweise von Catena® besteht die Möglichkeit, dass das Medikament die
Netzhaut und Nervenzellen schützen könnte und so den Sehverlust verlangsamt,
vermindert oder verhindert. Geschätzte 20,000 Patienten aller Volksgruppen sind
in Europa und in den USA von LHON betroffen.

* * *

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf neuromuskuläre Erkrankungen
fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die
Entwicklung und die Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung schwerer
neuromuskulärer Krankheiten spezialisiert hat. Aufgrund der Seltenheit besteht
bei vielen dieser Indikationen ein hoher medizinischer Bedarf. Das erste
Produkt, Catena®, ist in Kanada zur Behandlung von Friedreich-Ataxie zugelassen.
Das Medikament befindet sich auch in einer Phase-III-Studie in
Duchenne-Muskeldystrophie. Die europäischen Vertriebsrechte für
Friedreich-Ataxie und Duchenne-Muskeldystrophie sind an Takeda Pharmaceutical
auslizenziert. Der zweite Wirkstoff von Santhera, Fipamezole, hat den Nachweis
der klinischen Wirksamkeit zur Reduktion Levodopa induzierter Dyskinesien bei
Parkinsonpatienten erbracht. Die Phase-III-Entwicklung und Kommerzialisierung
des Medikamentes in den USA und in Kanada sind an Biovail verpartnert. Weitere
Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Catena® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Webcast/Teleconference

At 15:00 CET / 14:00 UKT / 09:00 EST on June 16, 2010, Santhera“s management
will host a teleconference/webcast. You can either join the webcast on
www.santhera.com/webcast or the teleconference using the conference ID 82011795
and one of the following dial-ins:

Schweiz: 044 580 34 09

Deutschland: 0692 222 204 47

UK: 0844 871 9395

Europe (international): +44 (0) 1452 560 068

USA: 1866 691 1171

Canada: 1866 231 3592

The webcast will be available for playback one hour after the analyst
presentation ends.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer
Telefon +41 (0)61 906 89 52
klaus.schollmeier@santhera.com

Thomas Meier, Chief Scientific Officer
Telefon +41 (0)61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

Barbara Heller, Chief Financial Officer
Telefon +41 (0)61 906 89 54
barbara.heller@santhera.com

Thomas Staffelbach, Head Public & Investor Relations
Telefon +41 (0)61 906 89 47
thomas.staffelbach@santhera.com

Disclaimer/Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar,
Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu
zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen
über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen
beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge
haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle
Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem
abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist.
Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht
beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die
Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen
Originalversion.

[HUG#1424224]

— Ende der Mitteilung —

Santhera Pharmaceuticals Holding AG
Hammerstrasse 49 Liestal Schweiz

ISIN: CH0027148649;

Catena® verbessert das Sehvermögen bei Patienten mit LHON: http://hugin.info/137261/R/1424224/372887.pdf

Santheras Catena® verbessert das Sehvermögen bei Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie; Antrag auf Marktzulassung geplant für erstes Halbjahr 2011 hinzugefügt von Presse am 16. Juni 2010
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