Santheras MICONOS-Studie mit Catena®/Sovrima® in Friedreich-Ataxie verfehlt primären Endpunkt

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santheras MICONOS-Studie mit Catena®/Sovrima® in Friedreich-Ataxie verfehlt primären Endpunkt verarbeitet und übermittelt durch Hugin. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.

Liestal, Schweiz, 20. Mai 2010 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute
bekannt, dass die MICONOS Phase-III-Studie mit Catena®/Sovrima® zur Behandlung
der Friedreich-Ataxie den primären Endpunkt verfehlt hat. Eine Meta-Analyse
aller bisherigen Phase-II- und -III-Studien in dieser Indikation zeigt hingegen
einen Trend zur Verbesserung des wichtigsten neurologischen Endpunkts. MICONOS
bestätigt zudem die Sicherheit und gute Verträglichkeit von Catena®/Sovrima® bis
zur hohen Dosis von 2250 mg/Tag.

An der zwölfmonatigen MICONOS-Studie (Mitochondrial Protection with Idebenone In
Cardiac Or Neurological Outcome Study) nahmen 232 mehrheitlich erwachsene
Patienten teil. Geprüft wurde die Verträglichkeit und Wirksamkeit dreier Dosen
von Catena®/Sovrima® gegenüber Plazebo. Die Analyse des primären Endpunkts der
Studie, die Veränderung auf der International Cooperative Ataxia Rating Scale
(ICARS), ergab keinen signifikanten Unterschied zwischen den Patienten auf
aktiver Dosis und Plazebo. Sekundäre Endpunkte inklusive einer Responder-Analyse
von ICARS und der änderung in der Friedreich“s Ataxia Rating Scale zeigten
ebenfalls keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den einzelnen
Gruppen, ebenso der wichtigste kardiologische Endpunkt, eine Kombination
anatomischer und funktionaler Herzparameter. Eine detaillierte Analyse der
kardiologischen Endpunkte steht hingegen noch aus.

Eine Meta-Analyse der drei Phase-II- und -III-Studien mit 344 Patienten aller
Altersgruppen und Krankheitsstadien zeigt einen Trend zur Verbesserung mit
Cantena®/Sovrima®, insbesondere beim Vergleich der kombinierten mittleren und
hohen Dosis gegenüber Plazebo (p=0.083) und beim Vergleich der hohen Dosis mit
Plazebo (P=0.088). Ãœber einen Behandlungszeitraum von 6 Monaten mit der aktiven
Dosis Catena®/Sovrima® konnte sich eine grössere Patientenanzahl um mindestens
2.5 ICARS-Punkte verbessern (Plazebo 30.4%, mittlere Dosis 39.1%, hohe Dosis
41.9%). Der Vergleich mit der Plazebogruppe zeigt einen Trend zugunsten der
Kombination von mittlerer und hoher Dosis (p=0.10) sowie der hohen Dosis (p=
0.098).

Die pharmakokinetische Analyse ergab im Blut von 12 % der Patienten aus der
Plazebogruppe Spuren von Idebenone oder seiner Metaboliten. Mit Ausnahme eines
einzigen Patienten hatte keiner dieser Teilnehmer den Gebrauch von Idebenone vor
dem Einschluss in die MICONOS-Studie offengelegt.

Webcast/Teleconference

At 17:00 CET / 16:00 UKT / 11:00 EST on May 20, 2010, Santhera“s management will
host ab teleconference/webcast. Anyone interested in participating may join
either the webcast on www.santhera.com/webcast or the teleconference using the
conference ID 76973094 and one of the following dial-ins:

Europe           +44 (0) 1452 555 566
USA              +1 866 966 9439
Canada          +1 866 966 0399

The webcast will be available for playback one hour after the analyst
presentation ends.

Thomas Meier, Chief Scientific Officer, kommentierte: „Wir sind überrascht und
enttäuscht von den MICONOS-Resultaten. Das ist ein herber Rückschlag für uns und
die Gemeinschaft von Patienten mit Friedreich-Ataxie und deren behandelnder
Ärzte. Dennoch verfügen wir nun über Ergebnisse von drei klinischen Studien,
welche kombiniert eine Tendenz für die Wirksamkeit von Catena®/Sovrima®
gegenüber Plazebo bei der Bemessung mit ICARS zeigen. Bevor wir entscheiden, wie
wir mit der Entwicklung weiterfahren, werden wir die Daten der beiden derzeit
noch laufenden Verlängerungsstudien analysieren. Diese Studien werden uns
wichtige Langzeitdaten über den Gebrauch des Medikaments bei Friedreich-Ataxie
Patienten zeigen. Unter Berücksichtigung der Daten aller drei klinischer Studien
sind wir überzeugt, dass individuelle Patienten von Catena®/Sovrima®
profitieren. Wir sind jedoch nicht in der Lage, dies abschliessend in einer
klinischen Studie mit begrenzter Patientenzahl und Laufzeit nachzuweisen. Bei
einer langsam und unterschiedlich fortschreitenden neurologischen Krankheit, wo
Patienten tägliche Schwankungen erfahren, bleibt es eine Herausforderung, die
Veränderungen der neurologischen Funktionen kurzfristig zu zeigen.“

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer sagte: „Die MICONOS Daten sind ein
unerwarteter Rückschlag für uns. Wir haben jedoch ein breites spätklinisches
Portfolio mit drei unterschiedlichen Wirkstoffen in sieben Indikationen und wir
verfügen über die notwendigen finanziellen Reserven, diese zu finanzieren. Wir
glauben an das medizinische und wirtschaftliche Potential von Catena®/Sovrima®
und warten nun auf weitere Daten der Verlängerungsstudien in Friedreich-Ataxie.
In den nächsten Wochen erwarten wir ausserdem die Daten der RHODOS
Phase-II-Studie in Leber hereditärer Optikusneuropathie und der MELTIMI
Phase-II-Studie in MELAS. Zusätzlich sehen wir den Daten aus der Interimsanalyse
der DELOS Phase-III-Studie in Duchenne-Muskeldystrophie entgegen.“

Santheras Portfolio besteht aus Catena®/Sovrima® in vier zusätzlichen
Indikationen, Fipamezole gegen Dyskinesien bei Parkinsonpatienten, eine
Indikation, welche zurzeit vom Partnerunternehmen Biovail auf die
Phase-III-Entwicklung in den USA vorbereitet wird, sowie Omigapil zur Behandlung
der Kongenitalen Muskeldystrophie, welche in der Vorbereitung einer
Phase-II/III-Studie ist. Alle Entwicklungsprogramme decken einen hohen
medizinischen Bedarf ab und verfügen über hohe Marktchancen in Nischen- und
Orphan-Indikationen.

Ãœber die MICONOS-Studie

MICONOS war eine randomisierte, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie,
welche die Wirksamkeit und Verträglichkeit dreier Dosierungen von
Catena®/Sovrima® und Plazebo über eine Behandlungsdauer von 12 Monaten
untersuchte. Die getesteten Dosierungen betrugen 180/360 mg/Tag (tiefe Dosis für
Patienten ? und > 45 kg Körpergewicht), 450/900 mg/Tag (mittlere Dosis) und
1350/2250 mg/Tag (hohe Dosis). Patienten aller Altersgruppen und
Krankheitsstadien wurden in die Studie eingeschlossen. Die Studie startete im
Dezember 2005 und wurde in 13 Studienzentren in Europa durchgeführt.

Ãœber Friedreich-Ataxie

Friedreich-Ataxie ist eine schwere, genetisch bedingte neuromuskuläre
Erkrankung, die zur Degeneration von Nerven- und Muskelgewebe führt. Die
Krankheit wird durch einen Defekt in dem für Frataxin kodierenden Gen
verursacht. Zu geringe Mengen dieses Proteins führen letztlich zu einer
Beeinträchtigung der Energieproduktion in den Mitochondrien, den
Energieproduzenten der Zellen sowie zu Schäden im Nerven- und Herzgewebe.

Die ersten Symptome treten typischerweise zwischen dem 5. und 15. Lebensjahr
auf. Koordinationsschwierigkeiten wie ein schwankender Gang, häufiges Hinfallen
oder Ungeschicklichkeit sind die ersten Anzeichen. Die Ataxie breitet sich dann
auf die Arme und den Rumpf aus. Auch die Sprache ist fast immer betroffen, was
die Kommunikation zunehmend schwieriger macht. Die Patienten sind mit der Zeit
an den Rollstuhl gefesselt und bedürfen ständiger Pflege. Kardiomyopathie, die
Verdickung der Herzwände, ist eine Nebenerscheinung der Friedreich-Ataxie und
eine häufige Todesursache der Krankheit.

* * *

Ãœber Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf neuromuskuläre Erkrankungen
fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die
Entwicklung und die Vermarktung von Medikamenten zur Behandlung schwerer
neuromuskulärer Krankheiten spezialisiert hat. Aufgrund der Seltenheit besteht
bei vielen dieser Indikationen ein hoher medizinischer Bedarf. Das erste
Produkt, Catena®, ist in Kanada zur Behandlung von Friedreich-Ataxie. Das
Medikament befindet sich auch in einer Phase-III-Studie in
Duchenne-Muskeldystrophie. Die europäischen Vertriebsrechte für
Fried­reich-Ataxie und Duchenne-Muskeldystrophie sind an Takeda Pharmaceutical
auslizenziert. Kürzlich hat der zweite Wirkstoff von Santhera, Fipamezole,
klinische Wirksamkeit zur Reduktion Levodopa induzierter Dyskinesien bei
Parkinsonpatienten gezeigt. Die Phase-III-Entwicklung und Kommerzialisierung des
Medikamentes in den USA und in Kanada sind an Biovail verpartnert. Weitere
Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Catena® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an
Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer
Telefon +41 (0)61 906 89 52
klaus.schollmeier@santhera.com

Barbara Heller, Chief Financial Officer
Telefon +41 (0)61 906 89 54
barbara.heller@santhera.com

Thomas Staffelbach, Head Public & Investor Relations
Telefon +41 (0)61 906 89 47
thomas.staffelbach@santhera.com

Disclaimer/Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar,
Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu
zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen
über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen
beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge
haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle
Verfassung, die Leistungsfähig­keit und die Zielerreichung wesentlich von dem
abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist.
Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Ge­wicht
beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitions­entscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die
Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.

[HUG#1417425]

— Ende der Mitteilung —

Santhera Pharmaceuticals Holding AG
Hammerstrasse 49 Liestal Schweiz

ISIN: CH0027148649;

MICONOS_Resultate: http://hugin.info/137261/R/1417425/367880.pdf