Santheras Omigapil erstmals an Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) verabreicht – alle Patienten für die CALLISTO Studie rekrutiert

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Santheras Omigapil erstmals an Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD)
verabreicht – alle Patienten für die CALLISTO Studie rekrutiert
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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 20. Juli 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass der erste Patient in der CALLISTO Phase-I-Studie zur Evaluierung
der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Omigapil in kongentialer
Muskeldystrophie (CMD) dosiert und die Patientenrekrutierung in die Studie
abgeschlossen wurde. Die an den US National Institutes of Health (NIH)
durchgeführte Studie wird zudem die Durchführbarkeit von krankheitsrelevanten
klinischen Untersuchungen im Hinblick auf ihre Verwendung als Endpunkte in
zukünftigen Wirksamkeitsstudien bei CMD-Patienten im Kindes- und Jugendalter
erproben. Santhera hat den Wirkstoffkandidaten Omigapil von Novartis
einlizenziert und für die Entwicklung bei CMD repositioniert.

Die Studie wird am National Institute of Neurological Disorders and Stroke
(NINDS) der NIH in Bethesda, Maryland, USA, durchgeführt und wird die Verwendung
des Wirkstoffs bei 20 gehfähigen und nicht mehr gehfähigen Patienten im Alter
von 5 bis 16 Jahren untersuchen, die von den CMD-Subtypen Ullrich oder MDC1A
betroffen sind. Alle Patienten wurden bereits ausgewählt, vorevaluiert und nach
dem Zufallsprinzip einer der drei Studienkohorten zugeteilt, in denen
sequentiell mit ansteigenden Dosierungen von Omigapil dosiert wird. Nach einer
4-wöchigen Run-In-Phase wird jeder Patient während 12 Wochen mit einer von drei
Dosierungen von Omigapil (0,02, 0,08 oder 0,2 mg/kg/Tag) behandelt. Während
dieser Zeit wird das pharmakokinetische Profil von Omigapil gemessen und die
Atmungsfunktion, Muskelkraft und Motorik der Patienten beurteilt. Um eine
möglichst umfangreiche Datenerhebung von beiden Subtyp-Krankheitsformen (Ullrich
und MDC1A) zu gewährleisten, wurden jetzt bereits alle Patienten identifiziert
und randomisiert, bevor der erste Patient dosiert wurde.

Der erste Patient hat die Anfangsdosis von 0,02 mg/kg/Tag in einer neuen, von
Santhera für diese Patientengruppe entwickelten flüssigen Formulierung erhalten.
Nach Beurteilung der Pharmakokinetik und der Daten zur Sicherheit in einer
abgeschlossenen Kohorte durch ein unabhängiges Data und Safety Monitoring Board
(DSMB) wird die Behandlung in den nachfolgenden Kohorten mit ansteigenden
Dosisstärken fortgesetzt. Aufgrund des gestaffelten Studieneinschlusses der
Patienten wird erwartet, dass die Studie bis Ende 2016 läuft.

„Wir freuen uns sehr über den Beginn dieser Studie mit dem ersten neuen
Prüfmedikament (Investigational New Drug) für diese Gruppe von schweren
neuromuskulären Erkrankungen, bei denen Kinder von einem letztendlich
verheerenden Verlust der Muskelfunktion betroffen sind. Derzeit gibt es keine
Behandlung, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten
kann“, erklärte Carsten Bönnemann, MD, Senior Investigator der NINDS
Neuromuscular and Neurogenetic Disorders of Childhood Abteilung und Leitender
Prüfarzt dieser Studie. „Um die Erhebung von möglichst umfangreichen Daten von
Patienten mit sowohl Ullrich oder MDC1A Subtypen von CMD sicherzustellen, wurden
alle Patienten vor der ersten Dosisgabe identifiziert und randomisiert.“

„Wir sind sehr stolz auf unsere Zusammenarbeit mit dem NIH bei der Entwicklung
von Omigapil für CMDs“, hob Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer von
Santhera hervor. „Wir sind den Patienten und ihren Familien dankbar für ihre
grossen Anstrengungen, um an CALLISTO, der ersten klinischen Studie mit einem
neuen Prüfmedikament in dieser Gruppe von neuromuskulären Erkrankungen,
teilzunehmen.“

Ãœber kongenitale Muskeldystrophien
Kongenitale Muskeldystrophien (CMD) umfassen verschiedene erbliche
neuromuskuläre Krank­heiten, die alle zu progressivem Muskelschwund führen.
Schwere Formen verursachen bereits bei Neugeborenen oder jungen Kindern eine
lebensbedrohliche und fortschreitende Schlaffheit der Muskulatur, die klinisch
als «floppy infant syndrome» bezeichnet wird. Krankheitsbedingte
Begleiterscheinungen wie Gewichtsverlust, Deformierungen des Skeletts und
Atemnot führen zu zunehmender Bewegungsunfähigkeit in jungen Jahren und
reduzierter Lebenserwartung. Derzeit ist kein Medikament zur Behandlung
zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Therapeutische
Massnahmen beschränken sich auf Atmungsunterstützung und orthopädische Chirurgie
für Skoliose sowie Nahrungsergänzung um Mangelernährung zu vermeiden.

Ãœber Omigapil
Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkung. Santhera hat den
ursprünglich von Novartis entwickelten Wirkstoff exklusiv zur Entwicklung in
kongenitalen Muskeldystrophien ein­lizensiert. Präklinische Studien in
krankheitsrelevanten Modellen haben gezeigt, dass Omigapil den programmierten
Zelltod (Apoptose) hemmt, Gewichtsverlust begrenzt und Skelettdeformationen
verringert. Gleichzeitig verbessern sich motorische Aktivitäten und die
Lebenserwartung. Santhera prüft Omigapil im Rahmen einer Prüfgenehmigung, welche
das Unternehmen von der US Food and Drug Administration erhalten hat.

Omigapil hat Orphan-Drug-Designation für CMD in der EU und den USA.

Ãœber CALLISTO
CALLISTO (Congenital Muscular Dystrophy Ascending Multiple Dose Cohort Study
anaLyzing Pharmacokinetics at three dose Levels In Children and Adolescents with
assessment of Safety and Tolerability of Omigapil) ist eine Phase-I-Studie an
Patienten mit kongentialer Muskeldystrophie. Die CALLISTO Studie wird finanziell
unterstützt von einer öffentlich-privaten Partnerschaft, welcher unter anderem
zwei Patientenorganisationen, die US-amerikanische Cure CMD und die
Schweizerische Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten, sowie
EndoStem, ein Projekt des 7. EU-Rahmenprogramms, angehören. Weitere Details zur
Studie sind verfügbar unter www.clinicaltrials.gov (Identifier NCT01805024).

Ãœber das NINDS
Das National Institute of Neurological Disorders and Stroke (www.ninds.nih.gov)
ist die führende US-amerikanische Förderinstitution zur Erforschung des Gehirns
und des Nervensystems. Die Mission des NINDS ist es, grundlegende Erkenntnisse
über Hirn und Nervensystem zu erarbeiten und dieses Wissen einzusetzen, um
Beeinträchtigungen durch neurologische Erkrankungen zu mindern. Die National
Institutes of Health (NIH), die nationale medizinische Forschungsinstitution der
USA, umfasst 27 Institute und Zentren und gehört zum U.S. Department of Health
and Human Services (Ministerium für Gesundheitspflege und Soziale Dienste der
Vereinigten Staaten). Die NIH ist die wichtigste Behörde zur Durchführung und
Förderung der Grundlagen-, klinischen und medizinischen Forschung und untersucht
Ursachen, Behandlungs- und Heilmethoden für verbreitete und seltene Krankheiten.
Weitere Informationen zur NIH und ihren Programmen sind verfügbar unter
www.nih.gov.

Ãœber Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und
mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone(®)/Catena(®) zur
Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON),
Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose
(ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für
alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt
derzeit keine zugelassenen Therapien. Im Juni 2015 empfahl der Ausschuss für
Humanarzneimittel (CHMP) in Europa die Zulassung von Raxone(®) zur Behandlung
von LHON. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Raxone(® )und Catena(®) sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer
Telefon +41 61 906 89 64
thomas.meier@santhera.com

Medienkontakt:
Eva Kalias, Vio Consult
Telefon +41 78 671 98 86
kalias@vioconsult.com

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dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die
Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in
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sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz
besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden.
Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten
Aussagen zu aktualisieren.

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Originalversion.

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Mitteilung Omigapil:
http://hugin.info/137261/R/1939829/700062.pdf

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire
[HUG#1939829]