Vorbereitungen für eine Zulassungsstudie mit Omigapil in kongenitaler Muskeldystrophie

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Vorbereitungen für eine Zulassungsstudie mit Omigapil in kongenitaler Muskeldystrophie verarbeitet und übermittelt durch Hugin. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.

Liestal, Schweiz, 29. September 2010 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
informiert heute über die jüngsten Ergebnisse und nächsten Schritte im
klinischen Entwicklungsprogramm für omigapil als erste mögliche Behandlung von
kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Diese schwere, genetisch bedingte
neuromuskuläre Erkrankung betrifft häufig Säuglinge oder Kleinkinder und führt
zu einer fortschreitenden lebensbedrohlichen Muskelschwäche. Die Vorbereitungen
zur weiteren klinischen Entwicklung umfassen auch ein Expertentreffen, welches
diese Woche in Bethesda, Maryland stattfindet und vom US National Institute of
Neurological Disorders and Stroke (NINDS) sowie Cure CMD, eine
Patienten-Selbsthilfegruppe, organisiert wird.

Santhera schliesst derzeit die präklinische Entwicklung von Omigapil ab, welche
mit Hilfe von finanzieller Unterstützung durch die Association Française contre
les Myopathies (AFM), durchgeführt werden konnte. Diese zusätzlichen Studien
sind Voraussetzung, um das Medikament erstmals in Kindern klinisch testen zu
können. Santhera plant Anfang 2011 bei der US Food and Drug Administration sowie
der European Medicines Agency wissenschaftliche Beratung zur Erstellung des
Studienprotokolls einzuholen. Beide Behörden haben bereits eine Orphan Drug
Designation für das Programm erteilt.

„Wir möchten uns bei der AFM für die finanzielle Unterstützung für die
Fertigstellung der präklinischen Entwicklung von omigapil sowie bei Cure CMD und
dem NINDS für die Organisation dieses Expertentreffens in Bethesda bedanken.
Dies wird das erste, jemals mit Zulassungsbehörden abgesprochene
Entwicklungsprogramm für kongenitale Muskeldystrophie sein. Aus diesem Grund ist
die Unterstützung von Patientengruppen und klinischen Experten enorm wichtig um
die Vorbereitung der klinischen Entwicklung voranzutreiben“, sagt Thomas Meier,
Chief Scientific Officer von Santhera. „Wir planen den Beginn einer möglichen
Zulassungsstudie gegen Ende 2011 oder Anfang 2012.“

Ãœber kongenitale Muskeldystrophie (CMD)

CMD umfasst eine Gruppe neuromuskulärer Krankheiten, die zu verschiedenen Formen
von progressivem Muskelschwund führen. Schwere Formen von CMD verursachen
bereits bei Neugeborenen eine auffällige Schlaffheit der Muskulatur, die
klinisch als «floppy infant syndrome» bezeichnet wird. Diese Untergruppe von CMD
führt im jungen Alter zu zunehmender Bewegungs­unfähigkeit und reduziert die
Lebenserwartung der betroffenen Patienten. Die genetisch bedingte Krankheit
führt neben progressivem Muskelschwund zu Hypotonie, Gewichtsverlust,
Deformierungen des Skeletts und Atemnot. Eine kürzlich veröffentlichte
epidemio­logische Studie schätzt die Häufigkeit von CMD auf 0.89 auf 100–000
Menschen. Zurzeit ist keine pharmakologische Therapie in fortgeschrittener
klinischer Entwicklung. Therapeutische Massnahmen beschränken sich auf Beatmung
und orthopädischer Chirurgie für Skoliose, sowie aus Nahrungsergänzung um
Mangelernährung zu vermeiden.

Santhera konzentriert sich auf diejenigen Subformen von CMD, welche durch
Mutationen in einem der drei Kollagen-VI-Gene (Ullrich CMD, Bethlem Myopathie)
oder im Gen für Laminin-alpha-2 (MDC1A) ausgelöst werden. Ihnen gemeinsam ist
der programmierte Zelltod von Muskelzellen (Apoptose). Präklinische Studien in
krankheitsrelevanten Modellen haben gezeigt, dass omigapil diese Apoptose
reduziert und den Muskelschwund verringert. Dadurch wird das Körpergewicht
erhalten und Skelettdeformationen verringert. Gleichzeitig erhöhen sich die
motorische Aktivität und die Lebenserwartung [1].

Referenz

[1] Erb M. et.al. (2009). Omigapil ameliorates the pathology of muscle dystrophy
caused by laminin-alpha 2 deficiency. Journal of Pharmacology and Experimental
Therapeutics 331: 787-795

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Ãœber Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und die Vermarktung
innovativer Medikamente zur Behandlung schwerer neuromuskulärer Krankheiten
spezialisiert hat. Aufgrund ihrer Seltenheit besteht bei vielen dieser
Indikationen ein hoher medizinischer Bedarf. Das erste Produkt, Catena®, ist in
Kanada zur Behandlung von Friedreich-Ataxie zugelassen. Weitere Informationen zu
Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Catena® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

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ISIN: CH0027148649;

Medienmitteilung Omigapil:
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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via Thomson Reuters ONE