Edison Pharmaceuticals sorgt für erweiterten Zugang zu EPI-743 für mitochondriale Erkrankungen

– FDA genehmigt Anwendung von Medikament in klinischer Testphase
(Investigational New Drug) bei lebensbedrohlichen Befunden

Edison Pharmaceuticals, Inc. gab heute bekannt, dass die
amerikanische Zulassungsbehörde für Lebens- und Arzneimittel, die US
Food and Drug Administration (FDA), ein sogenanntes
Expanded-Access-Programm genehmigt hat, durch das EPI-743 an
schwerkranke Patienten mit diagnostizierter Störung der Atmungskette
aufgrund mitochondrialer Erbkrankheiten verabreicht werden darf.
Darunter fallen sowohl Patienten mit genetisch bestätigter Krankheit
als auch Patienten, die bei fehlender genetischer Bestätigung
spezifische klinische Kriterien erfüllen.

Bis zum 1. Juni 2011 wurden weltweit 40 schwerkranke Menschen mit
genetisch bestätigter Diagnose einer mitochondrialen Erbkrankheit
über einen kumulativen Zeitraum von 7.436 Tagen hinweg mit EPI-743
behandelt. Es wurden keine signifikanten Nebenwirkungen im
Zusammenhang mit dem Präparat festgestellt. Die ersten klinischen
Daten, Biomarker und Hirntomografien sind äusserst vielversprechend.
Das Unternehmen weist darauf hin, dass es sich bei den Daten aus
diesen ersten Studien um vorläufige Daten handelt, die durch
kontrollierte prospektive Studien zu bestätigen sind. Edison und sein
klinisches Forschungsteam arbeiten eng mit der FDA und der
Europäischen Arzneimittel-Agentur zusammen, um die prospektiven
klinischen Studien der Phase 2B/3 zu beschleunigen. EPI-743 wurde von
der FDA als Arzneimittel gegen seltene Leiden ausgewiesen.

Durchführungsorte der klinischen Studien

USA

In Nordamerika wird die Studie an folgenden Standorten
durchgeführt: Lucile Packard Children–s Hospital- Stanford University
Medical Center, Akron Children–s Hospital, Columbia University,
Seattle Children–s Hospital, Medical University of South Carolina,
Children–s Hospital of Philadelphia und University of California, Los
Angeles.

In Europa, Japan und Nordamerika werden derzeit weitere Standorte
für die Studie festgelegt.

Behandlungsinformationen

Edison Pharmaceuticals

– EdisonPharma.com

United Mitochondrial Disease Foundation

– UMDF.org

Friedreich–s Ataxia Research Alliance

– CureFA.org

MitoAction

– MitoAction.org

United States Food and Drug Administration

– Clinicaltrials.gov

EPI-743

EPI-743 ist ein oral aufgenommenes kleines Molekül, das gut in
das zentrale Nervensystem eindringt. Es setzt an einem Enzym, der
NADPH:Chinonoxidoreduktase-1 (NQO1), an und wirkt, indem es die
Energieerzeugung in den Mitochondrien mit der Notwendigkeit, dem
zellulären Redox-Stress entgegenzuwirken, synchronisiert(1). EPI-743
befindet sich derzeit in klinischen Pivotstudien der Phase 2B/3.

Informationen zu mitochondrialen Erbkrankheiten

Mitochondriale Erbkrankheiten sind genetische Störungen, bei
denen Fehler bei der Energieerzeugung und -regulierung in den Zellen
vorliegen. Entstehen können sie durch defekte Gene im Zellkern oder
den Mitochondrien. Schätzungen zufolge wurden bislang 2.000 pathogene
Defekte in der Zell-DNA sowie 200 pathogene Defekte in der
mitochondrialen DNA ermittelt(2).

Mitochondriale Erbkrankheiten führen zu einer Vielzahl klinischer
Symptome und sind nur unzureichend erforscht. Betroffen sein können
praktisch alle Organsysteme des Körpers. In Hirn- und Muskelgeweben
ist der Energiebedarf extrem hoch, weshalb sie von diesen Störungen
besonders stark betroffen sind. Mitochondriale Erkrankungen wirken
sich häufig auf das zentrale Nervensystem aus, können jedoch auch
zahlreiche andere schwerwiegende klinische Symptomen hervorrufen,
darunter Diabetes, Herzversagen, Leberversagen, Taubheit, Blindheit,
Niereninsuffizienz, Muskelschwäche und Erschöpfung.

Schätzungen zufolge kommen mitochondriale Erkrankungen bei 1-5
von 10.000 Menschen vor. Vermutlich leiden jedoch wesentlich mehr
Menschen an einer mitochondrialen Erkrankung. Neue genetische
Screeningmethoden haben es zwar möglich gemacht, mitochondriale
Erkrankungen zu erkennen, die meisten Menschen, bei denen eine
mitochondriale Erkrankung klinisch diagnostiziert wurde, verfügen
jedoch möglicherweise nicht über eine genetische Bestätigung dieser
Diagnose. Einigen Schätzungen zufolge liegt die Anzahl der klinisch
diagnostizierten Patienten mit mitochondrialer Erkrankung ohne
genetische Diagnose – sogenannte mitochondriale Syndrome – zehn Mal
höher als die der genetisch bestätigten Erkrankungen.

Die Wissenschaft befindet sich erst am Beginn der mitochondrialen
Medizin. Von manchen Krankheiten, deren Ursache früher unbekannt war,
weiss man heute, dass sie auf mitochondriale Störungen zurückzuführen
sind. Möglicherweise werden mitochondriale Erkrankungen in Zukunft
auch mit weiteren Krankheiten in Verbindung gebracht wird, z. B. mit
der Krebsbiologie.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals ist ein von Patienten und Ärzten
gegründetes Unternehmen, das sich der Entwicklung neuer Arzneimittel
widmet, die das Leben von Menschen mit seltenen und vernachlässigten
Krankheiten verändern sollen. Gegenwärtig liegt der Schwerpunkt des
Unternehmens auf mitochondrialen Erbkrankheiten, für die es keine
zugelassenen Medikamente gibt. Diese Erkrankungen sind
lebensbedrohlich und führen zu einer starken Schwächung des
Patienten. Zu den Spezialgebieten von Edison gehören die Entdeckung,
Entwicklung und Umsetzung redoxbasierter Arzneimittel.

(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman,
A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard,
P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.;
alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the
biochemistry of aging. Bioorganic Medicinal Chemistry Letters,
2011;21(12):3693-3698.

(2) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629
_mitochondrial.htm

Pressekontakt:
Edison Pharmaceuticals, Inc., info@edisonpharma.com

  gesundheit, pharmaindustrie