Pharnext gibt Pleotherapie-Machbarkeitsnachweis bei Charcot-Marie-Tooth-Krankheit vom Typ 1A in zwei referierten Publikationen bekannt

Pharnext SAS [http://www.pharnext.com/]
hat heute den Machbarkeitsnachweis für seine pleotherapeutische
Forschungs- und Entwicklungsarbeit bekannt gegeben, die auf einer
proprietären vernetzten Pharmakologie-Plattform beruht, die
synergetische Kombinationen von bereits für andere Erkrankungen
zugelassenen Medikamenten identifiziert. In der Tat hat PXT-3003, das
führenden Pleo-Medikament von Pharnext, sowohl in der präklinischen
als auch der klinischen Phase 2-Studie positive Resultate gezeigt,
die heute im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlicht wurden.

In der Veröffentlichung zur präklinischen Studie unter dem Titel
„A combination of three repurposed drugs is active in models of
Charcot-Marie-Tooth type 1A neuropathy“ von Ilya Chumakov et al. wird
anhand von zwei verschiedenen CMT 1A-Nagetierversuchen gezeigt, das
PXT-3003:

— die Ãœberproduktion des Gens PMP 22 inhibiert, die für die gestörte
Myelinisierung bei CMT 1A verantwortlich ist
— die Myelinisierung peripherer Nerven verbessert
— die motorischen und sensorischen Beeinträchtigungen verbessert

In der Veröffentlichung zur klinischen Phase-2-Studie unter dem
Titel „An exploratory randomised double-blind and placebo-controlled
phase 2 study of a combination of Baclofen, Naltrexone and Sorbitol
(PXT-3003) in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A“ von
Shahram Attarian et al. wird berichtet, dass PXT-3003:

— sicher und gut verträglich ist
— über die Stabilisierung hinaus eine signifikante Verbesserung von 14,4
% beim Gesamtergebnis der ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale)
gegenüber Placebo zeigt. ONLS gilt als wichtige Skala zur Evaluierung
der Beeinträchtigungen der oberen und unteren Gliedmaßen bei
peripheren Neuropathien. Die FDA hat die Verwendung der ONLS als
primärer Endpunkt für die Wirksamkeit bei CMT-Krankheit empfohlen
— einen nachhaltigen Trend der Verbesserung anderer klinischer und
elektrophysiologischer Messwerte zeigt, darunter CMTNS
(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score), sechsminütiger Gehtest,
Dorsiflexion des Fußgelenks, Handgreifen und der Stifttest mit neun
Löchern

Zitate

Dr. med. Catherine Scart-Gres, medizinische Leiterin bei Pharnext,
sagte: „CMT ist eine seltene, progressive neurologische Erbkrankheit
und derzeit ohne verfügbare zugelassene und wirksame Behandlung.
PXT-3003 war gut verträglich und zeigte bei den meisten
Wirksamkeitsendpunkten einen konsistenten Dosierungseffekt. Bei einer
Krankheit wie CMT1A, die in der Kindheit beginnt und sich
verschlimmert, kann eine Therapie, die nicht nur stabilisiert,
sondern auch Symptome lindert, eine starke Wirkung auf den
Krankheitsverlauf und das Leben der Patienten haben.“

Dr. med. Daniel Cohen, Vorstandsvorsitzender und CEO von Pharnext,
sagte: „Positive präklinische und Phase 2-Daten für PXT-3003
bestätigen unseren auf vernetzter Pharmakologie basierenden
Pleotherapie-Ansatz. Wir freuen uns auf die weitere Entwicklung von
PXT-3003 mit einer internationalen klinischen Phase 3-Erprobung, die
2015 beginnen soll.“

Dr. med. David R. Cornblath aus Baltimore (USA) sagte: „Ich
glaube, dass der Pleotherapie-Ansatz ein enormes Potenzial für die
von CMT Betroffenen sowie für andere neurologische Erkrankungen hat.
Als Berater von Pharnext freue ich mich, auch künftig zum Erfolg
dieses Ansatzes beizutragen.“

Informationen zur klinischen Studie

In der doppelblinden, Placebo-kontrollierten klinischen Phase
2-Erprobung erhielten 80 Patienten mit leichter bis moderater CMT vom
Typ 1A entweder Placebo oder eine von drei eskalierenden Dosen von
PXT-3003 oral für eine Jahr. Vorläufige Daten zur Sicherheit und
Verträglichkeit wurden zugleich mit ersten Wirksamkeitsdaten erhoben.
Die Haupt-Endpunkte für die Wirksamkeit waren die Overall Neuropathy
Limitations Scale (ONLS) und der Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score
(CMTNS). Andere klinische Ergebnisse und elektrophysiologische
Messwerte wurden ebenfalls herangezogen.

Informationen zu CMT 1A

Unter dem Begriff Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) wird eine
heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer peripherer
Neuropathien erfasst. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT,
ist eine Waisenkrankheit, die in Europa und den USA mindestens
100.000 Menschen betrifft. Die für CMT 1A verantwortliche genetische
Mutation ist ein Duplikat der genetischen Kodierung PMP 22 für ein
peripheres Myelin-Protein. Die Überfunktion dieses Gens führt zu
einer Schädigung der Nervenscheide (Myelin) und damit zur
Fehlfunktion von Nerven, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung.
Als Resultat der geschädigten peripheren Nerven leiden die Patienten
an progressiver Muskelatrophie der Beine und Arme und damit
einhergehenden Problemen beim Gehen, Laufen, der Balance und der
Handfunktion. CMT 1A-Patienten sind in mindestens 5 % der Fälle auf
einen Rollstuhl angewiesen. Es kann auch zu leichten bis moderaten
sensorischen Störungen kommen. Erste Symptome treten gewöhnlich in
der Jugend auf und entwickeln sich im Laufe des Lebens der Patienten
weiter.

Bis heute wurden noch keine heilende oder symptomatische
Medikamente zugelassen und die Behandlung beschränkt sich auf
unterstützende Pflege wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen,
Physio- und Beschäftigungstherapie oder Chirurgie.

Informationen zu Pharnext

Pharnext ist ein fortschrittliches biopharmazeutisch-klinisches
Unternehmen, das neuartige Therapeutika entwickelt, die zugleich
mehrere Krankheitswege für schwere Waisenkrankheiten und häufige
neurologische Erkrankungen ansprechen. Die proprietäre Forschungs-
und Entwicklungsplattform von Pharnext basiert auf vernetzter
Pharmakologie. Damit können synergetische Kombinationen von
repositionierten Medikamenten entwickelt werden: sog.
Pleo-Medikamente. Führende Pleo-Medikamente des Unternehmens sind
PXT-3003 zur Behandlung von Charcot Marie Tooth Typ 1A (klinische
Phase 2-Erprobung abgeschlossen) und PXT-864 für die
Alzheimer-Krankheit (klinische Phase 2-Erprobung noch andauernd) und
andere neurologische Indikationen (Parkinson-Krankheit, ALS).

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.pharnext.com
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Kontakt bei Pharnext Dr. med. Catherine Scart-Gres,
medizinische Leiterin
medical@pharnext.com[mailto:medical@pharnext.com]

Medienkontakt Dr. Tony Russo, Dr. med. Matt Middleman, Russo
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